2023年12月21日，阿斯利康（AstraZeneca）和Ionis Pharmaceuticals联合开发的Wainua(eplontersen)自动注射器、用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性的多发性神经病，通常称为hATTR PN或ATTRv PN。
  Wainua(eplontersen)是唯一一种可以通过自动注射器自行给药的治疗ATTRv PN的获批药物。
  美国食品药品监督管理局（FDA）的批准是基于NEURO-TTRansform III期试验的35周中期阳性分析，该分析显示，接受Wainua治疗的患者在血清转甲状腺素（TTR）浓度和神经病变损伤的共同主要终点上表现出一致和持续的益处，通过改良的神经病变损伤评分+7（mNIS+7）测量，以及诺福克生活质量问卷糖尿病神经病变（Norfolk QoL DN）上的生活质量（QoL）的关键次要终点。NEURO-TTRansform III期试验的阳性结果发表在《美国医学会杂志》（JAMA）上，进一步证明了Wainua在35、66和85周时对ATTRv PN的益处。
  约翰斯·霍普金斯大学医学院神经病学教授、NEURO TTRansform研究的研究员Michael J.Polydefkis医学博士说：“许多遗传性转甲状腺素介导的淀粉样蛋白多发性神经病患者由于该疾病的无情、渐进和衰弱影响而无法充分享受生活。批准Wainua代表着治疗方面的一个有意义的进步，它使那些患有转甲状腺素介介导的多发性淀粉样蛋白神经病的患者能够帮助管理该疾病。”
  ATTRv PN是一种使人衰弱的疾病，在诊断后五年内导致周围神经损伤并伴有运动障碍，如果不治疗，通常在十年内致命。Wainua是一种配体偶联的反义寡核苷酸（LICA）药物，旨在从源头减少TTR蛋白的产生，以治疗遗传和非遗传形式的转甲状腺素介导的淀粉样变性（ATTR）。
  Ruud Dobber，阿斯利康生物制药事业部执行副总裁，说：“迫切需要为遗传性转甲状腺素介导的淀粉样蛋白多发性神经病患者提供新的治疗方法。美国批准Wainua提供了一种新的治疗方案，与基线相比，血清TTR浓度持续下降，同时阻止疾病进展，提高患有这种衰弱疾病的患者的生活质量。
  Isabelle Lousada，淀粉样变性研究联合会主席兼首席执行官，说：患有遗传性甲状腺素介导的淀粉样蛋白多发性神经病和其他形式的淀粉样变性的人经常被误诊，因为症状可以反映其他情况。获得准确诊断的途径往往是漫长而艰巨的，不仅要对出现症状的人，还要对他们的家人和爱人做出及时准确的诊断，这一点至关重要nes。令人兴奋的是，在一个经常被忽视或忽视的领域，看到新的创新出现，并加大力度提高人们的认识。”
Eplontersen目前正在CARDIO TTRansform III期试验中接受评估，用于治疗转甲状腺素介导的淀粉样心肌病（ATTR-CM），这是一种系统性、进行性和致命的疾病，通常会导致进行性心力衰竭，通常在发病后三到五年内死亡。
  Wainua（Eplontersen）为一款一月一次，可由患者自己皮下注射的在研反义寡核苷酸药物，其采用的反义寡核苷酸配体偶联（LICA）技术，可以将ASO药物与能和细胞表面特定受体结合的配体分子偶联在一起。LICA技术能有效地将ASO选择性递送到表达这些受体的细胞中。Eplontersen可用以抑制TTR蛋白的生产，从而治疗遗传性与非遗传性的淀粉样变性多发性神经病。此药已获得美国FDA授予孤儿药资格。
  TTR淀粉样变性
  ATTR心肌病和多发性神经病是由衰老或基因突变（变体）引起的进行性全身性疾病，分别导致心肌和外周神经中TTR蛋白错误折叠和淀粉样纤维积聚。在遗传型和野生型（非遗传型）ATTR患者中，TTR蛋白在组织中以原纤维的形式积聚，如外周神经和心脏、胃肠系统、眼睛、肾脏、中枢神经系统、甲状腺和骨髓。TTR原纤维的存在干扰了这些组织的正常功能。随着TTR蛋白原纤维的积累，更多的组织损伤发生，疾病恶化，导致生活质量差，最终死亡。在全球范围内，
估计有300000至500000名ATTR-CM患者和约40000名ATTRv PN患者。
  信息来源：https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2023/wainua-eplontersen-granted-first-ever-regulatory-approval-us-treatment-of-adults-with-polyneuropathy-hereditary-transthyretin-mediated-amyloidosis.html