Bylvay（odevixibat）是加拿大第一种也是唯一一种口服治疗这种罕见遗传疾病引起的瘙痒的药物
2023年11月13日,生物制药公司Ipsen与Medison Pharm宣布,加拿大卫生部批准Bylvay（odevixibat）治疗6个月或6个月以上进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者的瘙痒，PFIC是一种进行性且危及生命的肝病。Bylvay是加拿大批准的第一种治疗六个月或六个月以上PFIC患者瘙痒的药物。
Medison和Ipsen是加拿大和以色列多地区合作伙伴关系的一部分，他们将推出Bylvay，这是一种治疗PFIC引起的瘙痒的高度创新的疗法，为患有这种罕见疾病的患者及其家人带来新的希望。
Medison Pharma首席执行官Gil Gurfinkel表示：“在Medison，加快患者获得创新治疗是我们所做的一切，因此我们很高兴也很自豪能将Bylvay带给加拿大的患者。”“我们努力工作，利用我们的多区域平台，成为寻求在国际市场上提供产品的新兴生物技术公司的首选合作伙伴。”
Ipsen执行副总裁兼北美总裁Stewart Campbell表示：“加拿大卫生部对Bylvay的授权为患有PFIC的加拿大人及其家人带来了一种重要的药物。”。“将新药带到存在未满足需求的新市场，说明了Ipsen改善患者生活的使命。我们很高兴与Medison合作，尽快让Bylvay成为处方医生。”
多伦多病童医院胃肠病、肝病和营养科（临时）主任Binita Kamath博士说：“我希望Bylvay的问世将立即改变加拿大PFIC患者的治疗模式，为医生提供非手术选择，帮助照顾患有瘙痒的PFIC儿童。”。“参与Odevixibat的临床研究，我对这种疗法可以为家庭提供的价值有着第一手的经验，包括潜在的更好的结果。”
关于Bylvay™ （Odevixibat）
Bylvay是一种每天一次的非全身性回肠胆汁酸转运抑制剂，在小肠局部发挥作用，全身暴露量最小。它在美国被批准用于治疗三个月或三个月以上PFIC患者的瘙痒，在那里它具有孤儿专属性。Bylvay于2021年在美国首次作为PFIC患者的治疗选择推出，并得到了一项旨在帮助获得治疗和患者支持的计划的支持。Bylvay还获得了欧盟监管部门的批准，用于治疗六个月或六个月以上患者的PFIC。
重要安全信息
适应症
Bylvay（odevixibat）适用于治疗6个月或6个月以上进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者的瘙痒。
使用限制：Bylvay可能对PFIC 2型患者的亚组无效，该亚组具有特定的ABCB11变体，导致胆汁盐输出泵蛋白无功能或完全缺失。
禁忌症
Bylvay禁忌用于对该药物或制剂中的任何成分（包括任何非药用成分或容器成分）过敏的患者。
最严重警告和注意事项
肝脏检查异常：在临床试验中，观察到一些接受Bylvay治疗的患者肝脏酶和胆红素水平升高。建议所有患者在开始服用Bylvay之前评估肝脏实验室测试（丙氨酸转氨酶、天冬氨酸转氨酶、γ-谷氨酰转移酶、碱性磷酸酶和总胆红素），并根据标准临床实践进行监测。
肝硬化或门脉高压PFIC患者的数据有限。如果患者发展为门静脉高压、肝硬化或肝功能失代偿，可考虑停用Bylvay。
腹泻已被报道为服用百威时常见的不良反应。腹泻可能导致脱水。应定期对患者进行监测，以确保腹泻期间有足够的水分。在有脱水风险的腹泻和/或呕吐急性发作期间，应考虑中断治疗。
脂溶性维生素缺乏：在临床试验中，在一些接受Bylvay治疗的患者中，观察到脂溶性维他命A、D、E和K（使用国际标准化比值（INR）测量）和钙水平降低，钾水平升高。研究人员认为，所有观察到的钙的减少和钾的增加都没有临床意义。
建议所有患者在开始BYLVAY之前评估脂溶性维生素水平（维生素A、D、E）、钙、钾和INR，并根据标准临床实践进行监测。考虑Bylvay因脂溶性维生素缺乏而停药，这种维生素缺乏难以补充。
其他相关警告和注意事项
损害胃肠动力或胆汁酸肠肝循环的情况、药物或外科手术
与亲脂性药物的相互作用
孕妇
有生育潜力的妇女
哺乳期妇女
老年医学-65岁患者的信息有限
信息来源：https://www.biospace.com/article/releases/ipsen-and-medison-pharma-announce-health-canada-approval-of-bylvay-odevixibat-for-the-treatment-of-pruritus-due-to-progressive-familial-intrahepatic-cholestasis-pfic-/ |
