Agamree®是欧盟（EU）唯一批准的治疗DMD的药物，也是美国和欧盟批准的第一种DMD治疗方法!
2023年10月26日,Santhera Pharmacecals宣布,美国食品药品监督管理局（FDA）批准Agamree（vamorolone）口服混悬液40mg/mL用于治疗2岁及以上患者的Duchenne肌营养不良（“DMD”）。Agamree为DMD提供了一种新的皮质类固醇治疗方案，解决了大量未满足的医疗需求。
  美国食品药品监督管理局对AGAMREE®的批准是基于关键的2b期VISION-DMD研究的数据，并补充了从三项开放标签研究（包括扩展研究）中收集的安全信息。在这些试验中，AGAMREE的给药剂量为2至6 mg/kg/天，持续时间长达48个月。与目前的标准皮质类固醇治疗相比，这种新型皮质类固醇治疗表现出相当的疗效，数据表明不良事件减少，尤其与骨骼健康、生长轨迹和行为有关。
  这种新型类固醇具有转化潜力，可以对患有杜兴肌营养不良和其他潜在慢性炎症性疾病的患者产生重大影响。  AGAMREE的批准强调了重塑DMD治疗模式以治疗这种危及生命的罕见疾病的潜力。Catalyst Pharmaceuticals董事长兼首席执行官Patrick J.McEnany表示：“AGAMREE的加入扩大了我们罕见的神经肌肉疾病的投资组合，我们期待着利用我们久经考验的商业能力来增强我们的长期增长潜力。”。“我们坚定不移的承诺超越了这一重要里程碑，因为我们坚定地履行使命，确保美国DMD患者能够获得这种治疗选择，因为我们相信AGAMREE可以提供增加这些患者行走时间和活动能力的潜力，从而显著提高他们的整体生活质量。
  关于杜兴肌营养不良（DMD）
  DMD是最常见的肌营养不良形式，是一种罕见的危及生命的神经肌肉疾病，其特征是进行性肌肉功能障碍，最终导致丧失行走能力、呼吸衰竭和死亡。目前DMD的标准治疗包括皮质类固醇，这通常会带来显著的副作用。据估计，美国有11000至13000名患者受到DMD的影响，其中约70%的患者目前正在接受皮质类固醇联合治疗。
  关于AGMREE（vamorolone）
  AGAMREE独特的作用模式基于对糖皮质激素和盐皮质激素受体的不同作用，并进一步改变下游活性，因此，它被认为是一种新的皮质类固醇，具有保持疗效的解离特性，具有更好的耐受性副作用。这种作用机制可能使vamorolone成为目前标准皮质类固醇治疗儿童、青少年和成年DMD患者的有效替代品。在关键的VISION-DMD研究中，与安慰剂相比，vamorolone在治疗24周时达到了主要终点站立时间（TTSTAND）速度（p=0.002），并显示出良好的安全性和耐受性。与安慰剂相比，VISION-DMD研究中最常见的不良事件是类牙本质、呕吐和维生素D缺乏。不良事件一般为轻度至中度。

  信息来源：https://www.biospace.com/article/releases/catalyst-pharmaceuticals-reports-fda-approval-of-agamree-vamorolone-for-duchenne-muscular-dystrophy-granted-to-santhera-pharmaceuticals/