2023年07月31日,Marinus Pharmaceuticals , Inc.宣布欧盟委员会(EC)已批准该药物ZTALMY（ganaxolone）口服混悬液用于辅助治疗2至17岁患者与 CDKL5(细胞周期蛋白依赖性激酶样5)缺乏症(CDD)相关的癫痫发作。18岁及以上的患者可以继续ZTALMY。
EC对ZTALMY治疗CDD的批准得到了Marigold双盲安慰剂对照试验3期数据的支持，该试验中101名患者被随机分组，接受ZTALMY治疗的个体显示28天主要运动性癫痫发作频率中位数降低了30.7%。相比之下，接受安慰剂的患者的中位下降6.9%，达到了试验的主要终点 (p=0.0036)。在 Marigold 开放标签扩展研究中，接受ZTALMY治疗至少12个月的患者(n=48)的主要运动性癫痫发作频率中位数降低了49.6%。在临床开发计划中，ZTALMY 表现出有效性、安全性和耐受性，ZTALMY组中最常见的不良反应（发生率≥5%，至少是安慰剂的两倍）是嗜睡、发热、唾液分泌过多和季节性过敏。该结果发表在2022年5月《柳叶刀神经病学》。
此次批准是在欧洲药品管理局人用医药产品委员会于2023年5月发布积极意见之后进行的，适用于所有27个欧盟成员国以及冰岛、挪威和列支敦士登。2021年7月，Marinus和Orion Corporation签订了一项合作协议，授予Orion在欧洲商业化ZTALMY的权利。
ZTALMY（ganaxolone）加奈索酮 是一种神经活性类固醇GABA A受体调节剂，作用于大脑中已知具有抗癫痫作用的明确靶标。ZTALMY是一种经欧盟委员会批准的口服处方药，用于辅助治疗2至17岁患者与CDKL5缺乏症相关的癫痫发作。18岁及以上的患者可以继续ZTALMY。
CDKL5缺乏症(CDKL5 Deficiency Disorder，CDD)是一种严重且罕见的遗传性疾病，其特征是早发、难以控制的癫痫发作和严重的神经发育障碍。它是由位于X染色体上的细胞周期蛋白依赖性激酶样5(CDKL5) 基因突变引起的。CDKL5基因产生一种对正常大脑发育和功能很重要的蛋白质。
信息来源：https://www.businesswire.com/news/home/20230731081674/en/Marinus-Pharmaceuticals-Announces-European-Commission-Approval-of-ZTALMY%C2%AE-ganaxolone-for-the-Adjunctive-Treatment-of-Epileptic-Seizures-Associated-with-CDKL5-Deficiency-Disorder |
