2023年07月27日，阿斯利康宣布欧盟（EU）已批准扩大补体C5抑制剂Soliris(eculizumab)的应用范围，可用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性（Ab+）的6至17岁儿童和青少年的难治性全身性肌无力（gMG）。
这是欧盟首个也是唯一1个获准用于治疗儿童重症肌无力患者的靶向疗法。
欧盟委员会的批准是基于人用药品委员会（CHMP）的积极意见，以及依库珠单抗治疗难治性gMG儿科患者的III期研究结果。在该研究中，依库珠单抗针对既往接受免疫抑制治疗失败、疾病症状仍未得到明显缓解的难治性gMG儿科患者展现出了临床疗效。在第26周的定量肌无力（QMG）总分这一主要终点上，依库珠单抗较基线实现显著改善（-5.8 [95% CI -8.4，-3.13]，p<0.0004）。依库珠单抗在6岁及6岁以上儿童患者中的疗效和安全性与依库珠单抗在成人难治性gMG临床试验中的表现一致。最常见的不良反应是头痛和鼻咽炎。
Soliris（Eculizumab）是全球首款获批的补体抑制剂，通过抑制终端补体来抑制免疫系统的失控性激活。依库珠单抗最初由Alexion开发，2020年12月，阿斯利康收购Alexion囊获依库珠单抗。
2017年，依库珠单抗首次在欧盟获批用于治疗某些成人gMG，并在美国、中国和日本获批用于治疗某些成人gMG。目前，Soliris用于治疗儿童gMG患者的上市申请正在或计划向多个监管部门提交。
全身型重症肌无力（generalized myasthenia gravis, gMG）是一种罕见的、使人衰弱的慢性自身免疫性神经肌肉疾病，会导致肌肉功能丧失和严重虚弱。gMG在任何年龄段均可发病，40岁以前女性多于男性，60岁以后男性多于女性。最初的症状可能包括言语不清、复视、眼睑下垂和缺乏平衡；随着疾病的进展，可能会出现更严重的症状，如吞咽障碍、窒息、极端疲劳和呼吸衰竭。
信息来源：https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2023/soliris-approved-in-the-eu-for-children-and-adolescents-with-refractory-generalised-myasthenia-gravis-gmg.html |
