2021年12月7日,Octapharma USA宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准cutaquig®[免疫球蛋白，皮下（人）-hipp，16.5%溶液],用于治疗2岁及以上原发性体液免疫缺陷（PI）的儿童患者。美国食品药品监督管理局先前批准cutaquig®用于患有PI的成年人。
加州大学洛杉矶分校医学院临床教授、免疫缺陷基金会国家顾问Roger H.Kobayashi医学博士表示：“美国食品药品监督管理局的批准为患有原发性免疫障碍的患者提供了更多的治疗选择，原发性免疫缺陷会削弱免疫系统，使感染和其他健康问题更容易发生。”。“美国食品药品监督管理局的批准还提供了更灵活的选择，允许更频繁或更不频繁的输注，根据患者的药代动力学和临床反应，这可能是有利的。”
患者和提供者可以灵活地更频繁地以较低剂量给药cutaquig®，或者如果需要，可以不频繁地以较大剂量给药。喜欢不太频繁注射的患者可以选择每隔一周接受一次治疗。同时，如果患者对更频繁的治疗反应更好，医生可以开出每日剂量的处方。
Octapharma美国总裁Flemming Nielsen表示：“Cutaqig®为更广泛的患者群体提供了更大的便利，他们希望与处方医生一起定制治疗，以最符合患者的生活方式需求。”。“Octapharma致力于为免疫障碍患者提供他们所需的救命疗法。儿科适应症的增加和灵活的剂量都表明了我们的承诺，即确保患者能够获得提供多种治疗选择的救命产品。”
美国食品药品监督管理局对cutaquig®的批准是基于两项临床试验的结果，这两项试验观察了75名PI患者、37名成人和38名2至17岁的儿科患者。患者在12周的洗入/洗出期内每周输注cutaquig®，然后在12个月的有效期内输注。该研究的主要目的是评估cutaquig®在预防严重细菌感染（定义为菌血症/败血症、细菌性脑膜炎、骨髓炎/脓毒性关节炎、细菌性肺炎和内脏脓肿）方面的疗效。没有严重的细菌感染报告。
关于PI
在全球范围内，数百万人患有原发性免疫缺陷，这是一个由400多种不同疾病组成的群体。大约每10000人中就有一人患有PI，但这种疾病在儿童中更为普遍。70%至90%的PI患者仍未确诊。
关于cutaquig®
Cutaquig®（免疫球蛋白皮下（人）-hipp）是一种16.5%的免疫球蛋白溶液，用于皮下输注，用于治疗2岁及以上成人和儿童的原发性体液免疫缺陷（PI）。
警告：血栓形成
免疫球蛋白产品可能会导致血栓形成，包括cutaquig®。风险因素可能包括：高龄、长期固定、高凝状态、静脉或动脉血栓形成史、雌激素的使用、留置血管导管、高粘度和心血管风险因素。
对于有血栓形成风险的患者，以可行的最小剂量和输注率给药cutaquig®。给药前确保患者体内有足够的水分。监测血栓形成的体征和症状，并评估高粘度患者的血液粘度。
请参阅cutaqugus.com上的完整处方信息。
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=f3de095f-791a-85dc-7a14-ec7790cb13aa
信息来源：
https://www.businesswire.com/news/home/20211207005329/en/FDA-Approves-Octapharma%E2%80%99s-cutaquig%C2%AE-16.5-for-Pediatric-PI-Patients-Providing-Flexible-Treatment-Options |
