2023年6月28日,辉瑞和OPKO健康宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Ngenla（somatrogon-ghla），这是一个每周一次的，人类生长激素类似物适用于治疗因内源性生长激素分泌不足而导致生长衰竭的3岁及以上儿童患者。
  生长激素缺乏症（GHD）是一种罕见的疾病，其特征是垂体生长激素促生长激素分泌不足，约4000至10000名儿童中就有一人受到影响。如果不进行治疗，儿童的生长将持续减弱，成年后身高很短，青春期可能会推迟。患有GHD的儿童在身体健康和心理健康方面也可能面临挑战。
  辉瑞公司全球生物制药业务总裁兼首席商务官Angela Hwang表示：“30多年来，辉瑞公司一直致力于支持患有生长激素缺乏症的儿童和成年人，从提供一种长期以来一直是护理标准一部分的药物开始。”。“我们很高兴能将这种下一代治疗方法带给美国的患者，继续致力于帮助患有这种罕见生长障碍的儿童充分发挥他们的潜力。”
  美国食品药品监督管理局的批准得到了一项多中心、随机、开放标签、活性对照的3期研究的结果的支持，该研究评估了Ngenla每周给药一次的安全性和有效性，与每天给药一次生长激素相比。根据12个月时的年身高速度测量，该研究达到了与生长激素相比Ngenla非劣效性的主要终点。Ngenla在研究中总体耐受性良好，安全性与生长激素相当。
  库克儿童保健系统儿科内分泌学家Joel Steelman医学博士说：“Ngenla的批准对美国生长激素缺乏症儿童来说意义重大。它有可能减轻每天注射生长激素带来的治疗负担。”。“作为一种新的、长效的选择，Ngenla可以将治疗频率从每天减少到每周，它可能会成为一种重要的治疗选择，可以提高生长激素缺乏症儿童的依从性。”
  OPKO Health董事长兼首席执行官Phillip Frost医学博士表示：“在我们与辉瑞公司的合作过程中，我们一直在不懈地努力实现帮助患有生长激素疾病的儿童及其家人的共同目标。”。“我们为支持美国食品药品监督管理局批准Ngenla的临床开发计划感到骄傲，并对其在美国上市后对这些患者及其家人的潜力感到兴奋。”
Ngenla在加拿大、澳大利亚、日本和欧盟成员国等40多个市场被批准用于治疗儿童GHD。
  关于Ngenla(somatrogon-ghla)Injection
  Ngenla（somatrogon ghla）是一种人体生长激素，通过取代体内缺乏的生长激素发挥作用。Ngenla通过皮下注射服用，通过一种可以根据患者需要进行滴定的设备给药。与生长激素GENOTROPIN®（生长激素）相比，它在体内的作用持续时间更长，可以每周注射，而不是每天注射。
  关于Ngenla临床项目
  Ngenla（somatrogon-ghla）的安全性和有效性在一项多中心、随机、开放标签、活性对照的3期研究中得到了证明（NCT 02968004）。第3阶段研究招募并治疗了224名儿童患者，这些患者是生长激素缺乏症的天真儿童，他们被1:1随机分为两组：Ngenla（生长激素），每周一次，剂量为0.66mg/kg/天，与生长激素对照，每天一次，剂量为0.034mg/kg/天。与生长激素相比，该研究达到了Ngenla非劣效性的主要终点，通过12个月时的年身高速度测量。
  关于生长激素缺乏
  生长激素缺乏症是一种罕见的疾病，其特征是垂体分泌生长激素不足，约4000至10000名儿童中就有一人患有这种疾病。在儿童中，这种疾病可能是由基因突变或出生后获得引起的。因为患者的垂体分泌的促生长激素水平不足，儿童的身高可能会受到影响，青春期可能会推迟。如果不进行治疗，受影响的儿童成年后将持续发育迟缓，身高很短。儿童还可能在身体健康和心理健康方面遇到挑战。
  重要的Ngenla（somatrogon ghla）安全信息
  生长板闭合后，儿童不应使用生长激素。
  生长激素不应用于患有糖尿病（糖尿病视网膜病变）引起的某些类型眼部问题的儿童。
  生长激素不应用于患有癌症或其他肿瘤的儿童。
  生长激素不应用于因某些类型的心脏或胃手术、创伤或呼吸（呼吸）问题而病危的儿童。
  生长激素不应用于患有Prader-Willi综合征的超重或有呼吸问题（包括睡眠呼吸暂停）的儿童。
  对生长激素或生长激素中的任何成分有过敏反应的儿童不应使用生长激素。如果出现过敏反应，应立即就医。
  一些儿童在服用生长激素时患上了糖尿病。在Ngenla治疗期间，可能需要调整糖尿病药物的剂量。如果Ngenla与糖皮质激素治疗和/或身体以同样方式处理的其他药物一起服用，应仔细观察儿童。
  在儿童期癌症幸存者中，使用生长激素治疗可能会增加新肿瘤的可能性，尤其是一些良性（非癌症）脑肿瘤。这种可能性在接受脑部或头部放射治疗的儿童中可能更高。您孩子的医疗服务提供者需要检查您孩子是否再次患上癌症或肿瘤。
  接受生长激素治疗的儿童大脑压力增加。如果您的孩子有头痛、眼部问题、恶心（感觉自己快要生病了）或呕吐，请联系您孩子的医疗保健提供者。
  Ngenla可能会降低甲状腺激素水平。甲状腺激素水平下降可能会改变Ngenla的工作效果。你孩子的医疗保健提供者会做血液测试来检查你孩子的激素水平。
  接受生长激素治疗的儿童应定期检查血清皮质醇水平是否低和/或是否需要增加他们服用的糖皮质激素剂量。
  在经历快速生长的儿童中，脊柱弯曲可能会发展或恶化。这也被称为脊柱侧弯。患有脊柱侧弯的儿童应定期检查，以确保他们的脊柱侧弯在生长激素治疗期间不会恶化。
  每次注射时在身体上使用不同的区域。这有助于避免皮肤问题，如结块或酸痛。
  生长激素治疗可能会导致严重且持续的胃部（腹部）疼痛。这可能是胰腺炎的征兆。如果您的孩子有任何新的胃部（腹部）疼痛，请告诉您孩子的医疗保健提供者。
  在对患有GHD的儿童使用Ngenla的研究中，副作用包括注射部位反应，如疼痛、肿胀、皮疹、瘙痒或出血。其他副作用包括普通感冒、头痛、发烧（高温）、红细胞减少（贫血）、咳嗽、呕吐、甲状腺激素水平下降、胃痛、皮疹或喉咙痛。
  医疗保健提供者将帮助您进行第一次注射。他或她还将培训你如何注射Ngenla。
  仅限处方
  关于生长激素
  GENOTROPIN是一种人造的处方治疗选择。GENOTROPIN的适应症因市场而异。GENOTROPIN被批准用于GHD和成人GHD引起的生长衰竭、Prader-Willi综合征、特发性身材矮小、Turner综合征、妊娠期身材矮小（没有追赶性生长）和慢性肾功能不全。GENOTROPIN是通过在皮肤下