2023年5月10日,Chiesi Global Rare Diseases和Protalix BioTherapeutics联合宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准ELFABRIO（pegunigalsidase alfa iwxj）,治疗成年法布里病患者。
Chiesi全球罕见病负责人Giacomo Chiesi表示：“尽管Fabry病的治疗取得了很大进展，但仍需要新的治疗方案。”。“我们成立了Chiesi Global Rare Diseases，为罕见病患者提供创新疗法和解决方案。随着美国食品药品监督管理局对ELFABRIO的批准，我们现在可以为法布里病患者提供替代治疗选择。”
Protalix总裁兼首席执行官Dror Bashan表示：“我们非常高兴获得美国食品药品监督管理局批准ELFABRIO用于治疗成年法布里病患者。”。“这一批准证明了Protalix和Chiesi团队致力于为有需要的患者提供这种急需的新治疗方案。全部临床数据表明，ELFABRIO有潜力成为一种持久的治疗方法。我们与Chiesi一起感谢所有参与我们临床试验的患者、研究人员及其工作人员克，并继续致力于将ELFABRIO带给法布里病患者。"
ELFABRIO是一种聚乙二醇化酶替代疗法（ERT）。它是一种重组人α-半乳糖苷酶——一种在植物细胞培养物中表达的酶，旨在提供长半衰期。
在一项全面的临床开发计划中，对140多名患者进行了长达7.5年的随访治疗，研究了ELFABRIO的安全性、耐受性和疗效。它已经在ERT幼稚和有ERT经验的患者中进行了研究，包括一项符合其主要终点的头对头试验，ELFABRIO在控制估计的肾小球滤过率（eGFR）下降方面表现出不劣于糖苷酶β的疗效，并且ELFABRIO通常耐受性良好，大多数不良事件的严重程度为轻度或中度。
法布里支持与信息小组（FSIG）创始人杰克·约翰逊说：“重要的是要明白，法布里病有很多变异性，误诊很常见，尤其是在女性中。”。“在成长过程中，很多人不知道我出了什么问题。他们知道我与众不同，但不知道为什么。现在我们在法布里病的筛查、治疗和监测方面取得了进展。”
ELFABRIO的初始半衰期为78.9±10.3小时。临床研究尚未证实，基于临床相关终点，半衰期会导致优越的疗效或安全性。
适应和重要安全信息
适应
Elfabrio（pegunigalsidase alfa iwxj）适用于治疗已证实患有Fabry病的成年人。
重要安全信息
警告：包括过敏反应在内的超敏反应
接受Elfabrio治疗的患者出现了超敏反应，包括过敏反应。在Elfabrio给药期间，应随时提供适当的医疗支持措施，包括心肺复苏设备。如果出现严重的超敏反应（如过敏反应），立即停用Elfabrio并开始适当的药物治疗。对于有严重超敏反应的患者，可以考虑对艾法溴铵进行脱敏处理。
在服用Elfabrio之前，考虑使用抗组胺药、退烧药和/或皮质类固醇进行预处理。将超敏反应和输液相关反应（IARs）的体征和症状告知患者和护理人员，并指示他们在出现此类症状时立即寻求医疗护理。
如果出现严重超敏反应（包括过敏反应）或严重IAR，立即停止服用Elfabrio并开始适当的医疗治疗。
如果出现轻度至中度超敏反应或IAR，考虑放慢输注速度或暂时停止给药。
在临床试验中，20名（14%）Elfabrio治疗的患者出现超敏反应。
四名接受Elfabrio治疗的患者（3%）在首次输注后5至40分钟内出现过敏反应。超敏反应和过敏反应的体征和症状包括头痛、恶心、呕吐、喉咙紧绷、面部和口腔水肿、躯干皮疹、心动过速、低血压、瘙痒、荨麻疹、剧烈瘙痒、中度上呼吸道阻塞、巨舌症和轻度唇水肿。
在临床试验中，41名（29%）Elfabrio治疗的患者出现了一种或多种输液相关反应，包括超敏反应、恶心、发冷、瘙痒、皮疹、胸痛、头晕、呕吐、乏力、疼痛、打喷嚏、呼吸困难、鼻塞、喉咙刺激、腹痛、红斑、腹泻、烧灼感、神经痛、头痛、感觉异常、震颤、躁动，体温升高、潮红、心动过缓、肌痛、高血压和低血压。
在临床试验中报告了一例肾内有免疫沉积的膜增殖性肾小球肾炎。监测血清肌酸酐和尿蛋白与肌酸酐的比值。如果怀疑是肾小球肾炎，停止治疗，直到可以进行诊断评估。
当从先前的酶替代疗法转为Elfabrio时，某些已有抗药物抗体（ADAs）的患者发生超敏反应和输液相关反应的风险可能会增加。考虑监测IgG和IgE ADAs以及临床或药效学反应（如血浆lyso-Gb3水平）。
最常见的不良反应（≥15%）为输液相关反应、鼻咽炎、头痛、腹泻、疲劳、恶心、背痛、四肢疼痛和鼻窦炎。
关于法布里病
法布里病是一种X连锁遗传性疾病，由溶酶体α-半乳糖苷酶活性不足引起。半乳糖苷酶是一种导致一种名为球状三糖基神经酰胺（Gb3）的脂肪物质在人体溶酶体中异常沉积的酶。法布里病发生在每40000至60000人中的一人身上。Fabry患者遗传了α-半乳糖苷酶-a酶的缺乏，该酶通常负责Gb3的分解。Gb3的异常储存随着时间的推移而增加，因此，Gb3主要在血管和组织中积累。Gb3沉积的最终后果从疼痛发作和周围感觉受损到最终器官衰竭。
关于ELFABRIO
ELFABRIO（pegunigalsidase alfa iwxj）是一种聚乙二醇化酶替代疗法（ERT），用于治疗法布里病，是一种植物细胞培养物表达和化学修饰的α-半乳糖苷酶-a稳定重组版本。蛋白质亚单位通过使用短PEG部分的化学交联共价结合，产生具有稳定药代动力学参数的分子。在临床研究中，观察到ELFABRIO的初始半衰期为78.9±10.3小时。临床研究尚未证实，基于临床相关终点，半衰期会导致优越的疗效或安全性。
信息来源：https://www.prnewswire.com/news-releases/chiesi-global-rare-diseases-and-protalix-biotherapeutics-announce-fda-approval-of-elfabrio-pegunigalsidase-alfa-iwxj-for-the-treatment-of-fabry-disease-301820680.html
请参阅随附的Elfabrio完整处方信息：
https://resources.chiesiusa.com/Elfabrio/ELFABRIO_PI.pdf |
