Pombiliti®（Cipaglutaase alfa）+Opfolder®（miglustat）已在欧盟批准用于晚期庞贝病（LOPD）成人!
2023年08月15日，生物技术公司Amicus Therapeutics宣布，英国(UK)保健品监管局(MHRA)已授予 Pombiliti（cipaglucosidase alfa）+Opfolda（miglustat）适用于患有晚发性庞贝氏症（酸性 α-葡萄糖苷酶[GAA]缺乏症）的成年人。
  Pombiliti的适应症是一种长期酶替代疗法 (ERT)，与Opfolda(miglustat)联合使用，用于治疗患有晚发性庞贝病(LOPD) 的成人患者。Opfolda(miglustat)是cipaglucosidase alfa的酶稳定剂，用于成人LOPD的长期酶替代疗法。
  MHRA和NICE的决定基于3期关键研究(PROPEL)的临床数据，这是LOPD中唯一在对照环境中研究未接受过 ERT 和经历过 ERT 的参与者的试验。
  在获得英国(GB)批准之前，Pombiliti+Opfolda获得了创新许可和获取途径(ILAP)下的创新护照、优先创新药物称号，以及早期获取药物计划 (EAMS) 下的积极科学意见）。这加快了上市时间，并使医疗保健专业人员能够在上市授权之前根据临床因素为有明显未满足需求的患者开出治疗处方。
  Pombiliti+Opfolda已证明符合英国孤儿指定标准，并将被添加到MHRA持有的孤儿登记册中。两者都将受益于已批准的孤儿适应症中类似药品的10年市场独占权。
  此外，国家健康与护理卓越研究所(NICE)发布了最终指南，建议报销Pombiliti+Opfolda在英格兰和威尔士国家医疗服务体系 (NHS) 内的使用。正如指南中所述，NICE得出的结论是，Pombiliti+Opfolda的成本效益估计显示出积极的净健康效益，并推荐Pombiliti+Opfolda作为LOPD成人的一线和后续治疗。
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  Pombiliti+Opfolda是一种双成分疗法，由cipaglucosidase alfa组成，这是一种富含双M6P的rhGAA，可促进通过 M6P受体的高亲和力摄取，同时保留其加工成最活跃形式的能力酶和口服酶稳定剂miglustat旨在减少血液中酶活性的损失。在临床研究中，Pombiliti+Opfolda与肌肉骨骼和呼吸指标的改善相关。
  晚发庞贝病(LOPD)是一种罕见的、使人衰弱且危及生命的溶酶体疾病，由酸性 α-葡萄糖苷酶(GAA)缺乏引起。GAA水平降低会导致底物糖原在肌肉和其他组织的溶酶体中积聚。疾病的严重程度多种多样，但主要表现是骨骼肌无力和进行性呼吸系统受累。晚发性庞贝氏症可能会导致严重且令人衰弱的症状，伴随着全身进行性肌肉无力，并随着时间的推移而恶化，尤其是骨骼肌和控制呼吸的肌肉。

  信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2023/08/15/2725330/15991/en/Amicus-Therapeutics-Announces-Approval-and-Launch-of-New-Pompe-Disease-Therapy-in-the-United-Kingdom.html