2023年03月15日，欧洲药品管理局EMA批准Wakix（pitolisant）的适应症延伸。用于治疗六岁以上有或没有猝倒的儿童的发作性睡病。 
  嗜睡症是一种罕见的疾病，源于大脑无法调节正常的睡眠-觉醒周期。它表现为白天过度嗜睡、过度需要睡眠和夜间睡眠紊乱，入睡后迅速过渡到快速眼动睡眠。在儿童中，它与三分之二的患者的猝倒发作（肌肉张力突然丧失）有关。
  发作性睡病的治疗基于：
  行为治疗和生活方式建议（规律的就寝时间、小睡计划、体育活动和适应的饮食）；
  药物疗法，尤指对抗白天嗜睡和昏倒。
  Wakix公司是用于发作性睡病的脑组织胺H3受体的受体拮抗剂/反向激动剂类中的第一种也是唯一一种药物。在儿童发作性睡病治疗中，Wakix是唯一一种醒着的药物，它不是麻醉剂，不是精神刺激剂，也与依赖风险无关。它在儿童日间过度嗜睡和癫痫发作中的有效性已经得到证实。
  “Wakix的介绍
   提供了一种新的治疗方案，具有良好的安全性，可用于治疗6岁以上儿童的发作性睡病，这是一种具有重大社会影响的罕见疾病。伊夫·道维利耶。由于发作性睡病，尤其是在儿童中，在很大程度上诊断不足，而且发现得太晚，所以对于在课堂上睡觉的孩子来说，应该永远记住它。诊断的确认有助于成功治疗、限制局限性和提高生活质量”。
  Wakix综述
  在一项随机研究中，对110名患者进行了治疗儿童发作性睡病的研究：其中72名患者在垂体后叶素组，38名患者在安慰剂组。研究显示，与安慰剂组的-2.60分相比，“白天过度嗜睡和昏倒”症状的总分显著降低了-6.29分。对研究次要终点的分析表明，Wakix® 与安慰剂相比，治疗8周后嗜睡和昏倒显著减少。
  欧洲人类使用药品评估委员会（CHMP）于26日批准了这一规定。2023年1月的评论如下：“与安慰剂相比，Pitoliant显著降低了日间嗜睡，根据ESS（Epworth嗜睡量表）证实了其对EDS（过度日间嗜睡）的唤醒作用，并证明了其抗共济失调作用。”
  关于嗜睡症：
  嗜睡症通常始于儿童时期，并持续到青春期和成年期。在西方国家，儿童发作性睡病的患病率估计为0.02%至0.06%。这一预测是基于与成年人口群体有关的研究。发作性睡病的最初症状发生在超过一半的18岁之前的患者身上。在成年时，有时在青春期开始前开始，通常症状与成年人相似但更严重。
  这种疾病与合并症有关（包括体重快速增加、青春期过早和多动症、抑郁症、焦虑症）。它还对社会生活产生重大影响，尤其是对儿童而言。
  关于Wakix®
  Pitolisant是一种组胺H3受体拮抗剂/反向激动剂，由巴黎Inserm和SociétéBioprojet的Jean-Charles Schwartz及其同事在柏林弗雷大学的欧洲化学家Walter Schunack和伦敦大学学院的Robin Ganellin的支持下发现。通过阻断组胺自身受体，垂体激素增加了大脑中组胺能神经元的活性，组胺能神经元是整个大脑的重要兴奋系统。Pitolisant还能增加大脑中乙酰胆碱、去甲肾上腺素和多巴胺的释放。欧洲和美国已经批准使用垂体代谢抑制剂治疗成人发作性睡病患者的EDS和猝倒。
  Wakix： 2007 EU/3/07/459已被指定为治疗发作性睡病的孤儿药。治疗应该由有睡眠障碍治疗经验的医生开始。
  Wakix：应从最低有效剂量开始逐渐滴定，对于体重低于40kg的患者，不超过20mg（Wakix 18mg）的剂量。
  信息来源：https://www.ots.at/presseaussendung/OTS_20230315_OTS0021/bioprojet-wakix-pitolisant-erhaelt-die-zulassung-fuer-die-behandlung-von-narkolepsie-bei-kindern-ueber-6-jahren-einer-seltenen-unterdiagnostizierten-erkrankung