Syfovre（聚乙二醇乙酰丙酮注射液）在美国被批准为治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）继发的地理性萎缩（GA）的第一种也是唯一的治疗方法,每25至60天给药一次!
2023年2月21日,Apellis Pharmaceuticals Inc宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Syfovre（Pecetacoplan）注射液,治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）继发的地理性萎缩（GA）。
Syfovre是FDA批准的第一种也是唯一一种治疗GA的药物，GA是致盲的主要原因，影响了美国100多万人和全球500万人。
“Syfovre的批准是十多年来视网膜眼科最重要的事件，”Eleonora Lad博士说，他是OAKS研究的首席研究员、眼科临床研究主任、杜克大学医学中心眼科副教授。“到目前为止，由于视力持续下降，还没有批准的治疗方法可以为患有GA的患者提供治疗。有了Syfovre，我们终于为这种毁灭性疾病找到了安全有效的GA治疗方法，随着时间的推移，效果会越来越明显。”
Apellis联合创始人兼首席执行官Cedric Francois博士表示：“今天对患者、视网膜社区和Apellis来说是一个非凡的里程碑。随着时间的推移，Syfore的作用越来越大，给药也越来越灵活，我们相信Syfore将为GA患者的生活带来有意义的改变。”。“遗传病是一种复杂的疾病，该领域已经花了几十年的时间来努力解决，因此我们为提出有史以来的第一种治疗方法感到谦卑和自豪。感谢所有帮助实现这一时刻的人。”
Syfovre的批准是基于第3阶段OAKS和DERBY研究在24个月内对广泛且具有代表性的患者群体的阳性结果。Syfovre被批准用于有或无室下受累的GA患者，并为患者和医生提供剂量灵活性，给药方案为每25至60天一次。在OAKS和DERBY研究中，与假手术相比，Syfovre降低了GA病变生长的速率，并证明随着时间的推移，治疗效果会增加，最大的益处（在DERBY中每月治疗可减少36%的病变生长）发生在18-24个月之间。
“有史以来，我们第一次庆祝GA治疗获批，”预防失明总裁兼首席执行官杰夫·托德（Jeff Todd）说。“对于所有GA患者及其护理伙伴来说，这是一个历史性的、充满希望的日子，他们一直在等待治疗这种无情的视力丧失。”
GA是AMD的一种高级形式。这是一种进行性和不可逆的疾病，由病变的生长引起，病变破坏了负责视力的视网膜细胞。GA导致的视力丧失严重损害了独立性和生活质量，使其难以参与日常活动。平均而言，GA病变开始影响中央凹仅需2.5年，中央凹负责中央视力。
注射约12000次后，Syfovre的安全性得到了充分证明。接受Syfovre治疗的患者最常见的不良反应（≥5%）是眼部不适、新生血管AMD、玻璃体漂浮物和结膜出血。
关于第3阶段OAKS和DERBY研究
OAKS（n=637）和DERBY（n=621）为3期多中心、随机、双盲、假对照研究，比较了Syfovre的疗效和安全性在广泛且具有代表性的年龄相关性黄斑变性（AMD）继发性地理萎缩（GA）患者群体中，使用假注射（聚乙二醇乙酰丙酮注射液）。研究通过24个月时眼底自发荧光测量的GA病变总面积与基线相比的变化来评估每月和每隔一个月使用Syfovre治疗GA患者的疗效。
与假手术相比，每月和每隔一个月（EOM）Syfovre在24个月内均降低了GA病变生长率：
OAKS：每月22%；
18%EOM德比：每月18%；17%EOM
关于Syfovre（聚乙二醇乙酰丙酮注射液）
Syfovre（Pecetacoplan注射液）是第一种也是唯一一种经批准的治疗地理性萎缩（GA）的疗法。通过靶向C3，Syfovre被设计为提供对补体级联的全面控制，补体级联是机体免疫系统的一部分。Syfovre在美国被批准用于治疗年龄相关性黄斑变性继发的GA。
Syfovre的美国重要安全信息（聚乙二醇乙酰丙酮注射液）
禁忌症
Syfovre禁忌用于眼部或眼周感染患者，以及活动性眼内炎症患者
警告和预防措施
眼内炎和视网膜脱离
玻璃体内注射，包括Syfovre，可能与眼内炎和视网膜脱离有关。在给药Syfovre时，必须始终使用适当的无菌注射技术，以尽量减少眼内炎的风险。应指导患者立即报告任何提示眼内炎或视网膜脱离的症状，并进行适当处理。
新生血管性AMD
在临床试验中，到第24个月，使用Syfovre与新生血管（湿）AMD或脉络膜新生血管发生率增加有关（每月给药12%，每隔一个月给药7%，对照组3%）。接受Syfovre治疗的患者应监测新生血管性AMD的迹象。如果需要抗血管内皮生长因子（抗VEGF），则应与Syfovre单独给药。
眼内炎症
在临床试验中，使用Syfovre与眼内炎症的发作有关，包括：镜质炎、玻璃体细胞、虹膜睫状体炎、葡萄膜炎、前房细胞、虹膜炎和前房炎。炎症消退后，患者可恢复使用Syfovre治疗。
眼内压力增加
任何玻璃体内注射（包括使用Syfovre）后，眼内压都可能在几分钟内急剧升高。注射后应监测视神经头的灌注，并根据需要进行管理。
不良反应
最常见的不良反应（发生率≥5%）是眼部不适、新生血管年龄相关性黄斑变性、玻璃体漂浮物、结膜出血。
请在此处查看Syfovre的完整处方信息。https://pi.apellis.com/files/PI_SYFOVRE.pdf
信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2023/02/21/2612720/0/en/Apellis-Pharmaceuticals-Reports-Fourth-Quarter-and-Full-Year-2022-Financial-Results.html |
