2005年3月1日，美国食品和药物管理局（FDA）已完全批准Doxil（盐酸多柔比星脂质体注射液）治疗在铂类化疗后病情进展或复发的女性卵巢癌症。
根据三项II期研究，FDA于1999年批准多西利加速批准治疗转移性卵巢癌症，这三项研究显示，在145名紫杉醇和铂类药物治疗失败的女性中，有20名（13.8%）出现肿瘤消退。加速批准用于卵巢癌症需要进一步的临床研究来证明多西利的明显益处是真实的。
该机构根据三期试验的数据对该药物进行了全面批准。该药物对卵巢癌症的标签进行了更新，从适应症中删除了失败的紫杉醇治疗。标记还增加了生存率、进展时间和肿瘤反应数据。
凤凰城亚利桑那大学医学院首席研究员Alan N.Gordon医学博士说：“III期数据为该产品对复发性卵巢癌症患者的临床益处提供了证据。”。
Doxil于1995年首次获得加速批准，用于治疗卡波西肉瘤。FDA的新批准决定不会改变该药物的标签或该疾病的批准状态。
盐酸多柔比星（Doxil的活性成分）是一种细胞毒性蒽环类抗生素。其作用机制似乎与其快速穿透细胞的能力有关，因为其脂质体包裹并与DNA结合，从而抑制核酸的合成并诱导突变和染色体畸变。
第三阶段试验称为Doxil研究30-49，由强生公司资助，该公司是Tibotec Therapeutics的母公司，目前在美国销售该药物。
该开放标签试验涉及474名上皮性卵巢癌症患者（中位年龄60岁），这些患者在一线铂类化疗后复发或无效（约73%的患者也接受过紫杉烷治疗）。研究人员将239名患者随机分为两组，每28天服用一次50mg/m2的Doxil，235名患者每21天服用1.5mg/m2/d的拓扑替康（Hycamtin），连续服用5天。
两组的主要终点进展时间相当，Doxil治疗组为4.1个月，topotecan组为4.2个月（P=.617）。Doxil组和topotecan治疗组的总中位生存期分别为14.4个月和13.7个月（P=0.05），死亡风险降低18%（风险比[HR]=1.216）。Doxil组的总肿瘤应答率为19.7%（47名患者），topotecan组为17%（40名患者）。
Doxil vs topotecan三期试验中报告的最常见血液学副作用分别为中性粒细胞减少症（7.9%和14%）、贫血（5.4%和25.1%）和血小板减少症（1.3%和17%）。
两组中分别影响20%或以上Doxil患者的非血液学副作用包括手足综合征（50.6%和0.9%），Doxil组中有23.8%为3-4级；恶心（46%和63%）；口腔炎（41.4%和15.3%）；乏力（40.2%和51.5%）；腹痛（33.5%和37.9%）；呕吐（32.6%和43.8%）；便秘（30.1%和45.5%）；皮疹（28.5%和12.3%）；发热（21.3%和30.6%）；疼痛（20.9%和17%）；腹泻（20.9%和34.9%）；厌食（20.1%和21.7%）。
Doxil的标签包含一个黑框警告，当总累积剂量接近550 mg/m2时，Doxil可能导致心肌损伤，导致充血性心力衰竭；高达10%的患者出现急性输液相关反应；以及严重的骨髓抑制。它进一步指出，肝功能受损的患者应减少剂量；由于可能产生严重副作用，因此不应以毫克/毫克的剂量取代阿霉素；该药物只能在有使用癌症化疗药物经验的医生的监督下使用。
该研究结果于2001年由戈登博士及其同事首次发表，并于2004年更新（《妇科肿瘤学》95:1-82004）。戈登博士还在2004年化疗基金会第二十二届研讨会上介绍了最新的研究结果，他根据铂敏感性描述了生存结果。对于患有铂耐药疾病的患者，治疗组之间的总体生存率没有显著差异。然而，他说，在铂敏感亚组中，在试验“相当早期”，总体存活率存在显著差异。Doxil组的中位总生存期为107.9周，拓扑替康组为70.1周（HR=1.432，P=.017），死亡风险降低了30%。 |
