Takhzyro(lanadelumab-flyo)是美国第一个也是唯一一个批准用于2至6岁HAE1-4儿童的预防性治疗。
2023年02月03日，武田(Takeda)宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准补充生物制剂许可申请(sBLA)用于扩大使用 TAKHZYRO(lanadelumab-flyo)预防2至<12 岁儿童患者遗传性血管性水肿(HAE)的发作。
  sBLA的批准得到了HELP研究疗效数据外推的支持，HELP研究是一项3期试验，包括12至<18岁的患者，另外的药代动力学分析显示成人和儿童患者之间的药物暴露相似，以及安全性和药效学来自SPRING研究的数据，这是一项针对2至<12岁的21名HAE患者的开放标签3期试验。SPRING研究的主要目标是TAKHZYRO的安全性和药代动力学。研究中最常见的治疗相关治疗紧急不良事件是注射部位疼痛 (29%)、注射部位红斑(14%)、注射部位肿胀(5%)、给药部位疼痛(5%)和注射部位反应(5%)。将预防 HAE 攻击作为次要目标进行衡量。与基线相比，TAKHZYRO 将儿科患者的HAE发作率平均降低了94.8%，在52周的治疗期间（N=21）从每月1.84次发作减少到0.08次发作。大多数患者(76.2%, n=16)没有发作，平均无发作天数为99.5%。这些疗效结果来自一项开放标签、非对照试验，该研究并非设计用于统计假设检验。需要进一步的验证性研究才能从这些数据中得出任何结论。
  TAKHZYRO(lanadelumab-flyo)（拉那利尤单抗）注射液是一种全人源单克隆抗体，可特异性结合并降低血浆激肽释放酶活性，适用于预防2岁及以上患者的HAE发作。TAKHZYRO适用于12岁及以上患者的自我给药，或由护理人员在单剂量预装注射器或单剂量小瓶中皮下注射溶液给药。患者或护理人员应接受医疗保健专业人员的培训。对于2至<12岁的儿科患者，TAKHZYRO应由医疗保健提供者或护理人员在单剂量预装注射器中皮下注射溶液。
  TAKHZYRO最初于2018年在美国获批用于预防成人和12岁及以上儿童患者HAE的发作。它目前在全球60多个国家/地区有售，并得到强大的临床开发计划的支持，其中包括HAE中最大的预防研究之一，其积极治疗持续时间最长。
  在今天批准之前，唯一批准的6至<12岁儿童的常规预防治疗方案需要每三至四天给药一次，而2至<6岁的HAE儿童没有批准的预防治疗，使TAKHZYRO成为这个年龄组的第一个预防性治疗。对于2至<6岁的患者，推荐剂量为150mg/1mL单剂量预装注射器溶液，每4周一次，6至<12岁患者每两周一次。
  遗传性血管性水肿（Hereditary angioedema ，HAE）发作可能会导致腹部、面部、足部、生殖器、手部和喉咙严重肿胀并使人衰弱。据报道，年仅3岁的患者可能会出现致命的上呼吸道血管性水肿。在2017年的一项调查中(N=445)，HAE诊断平均需要在症状出现后平均8.4年的时间。在这项针对HAE患者的研究中，50%的患者感到焦虑，34%的患者难以进行社交活动，58%的患者报告其症状对职业发展产生负面影响。
  信息来源：https://www.takeda.com/newsroom/newsreleases/2023/us-fda-approves-takedas-takhzyro-lanadelumab-flyo-to-prevent-hereditary-angioedema-hae-attacks-in-children-2-years-of-age-and-older/
 请参阅随附的TAKHZYRO完整处方信息：
 https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=15f99d8c-efe7-4f7d-aa20-0d0f1e30c6e8