截至2021年11月30日，日本独立行政法人医药品医疗器械综合机构（PMDA）共批准52款新药上市，包括新活性成分（new active ingredient）、疫苗以及血液制品等，其中全球首次批准的新药有7款。在所有新获批上市的药物中，有20款新药被授予孤儿药资格。
抗肿瘤药物
1.Calquence（acalabrutinib）
1月22日，PMDA批准了阿斯利康的抗肿瘤药物Calquence上市，用于治疗复发或难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）成人患者。Calquence于2017年10月获美国FDA加速批准上市。
2.Alunbrig（brigatinib）
1月22日，PMDA批准了Takeda Pharmaceutical Company Limited的Alunbrig上市，作为一线和二线治疗药物，用于治疗不可切除性、晚期或复发性间变性淋巴瘤激酶融合基因阳性（ALK+）非小细胞肺癌（NSCLC）患者。Alunbrig于2017年4月获美国FDA加速批准上市。
3.Remitoro（denileukin diftitox）
3月23日，PMDA批准了Eisai Co.， Ltd.的Remitoro上市，用于治疗复发性或难治性外周T细胞淋巴瘤（PTCL）和复发或难治性皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）。
4.Vitrakvi（larotrectinib sulfate）
3月23日，PMDA批准了Bayer Yakuhin， Ltd.的Vitrakvi上市，用于治疗神经营养性酪氨酸受体激酶（NTRK）融合基因阳性的晚期或复发性实体瘤。该药被指定为孤儿药，此前已于2018年11月获FDA批准，是FDA批准的第一个口服TRK抑制剂，该药是一种与肿瘤类型无关的“不限癌种、广谱的”靶向抗癌药。
5.Darzquro（daratumumab/vorhyaluronidase alfa）
3月23日，PMDA批准了Janssen Pharmaceutical K.K.的Darzquro上市，用于治疗多发性骨髓瘤。
6.Polivy（polatuzumab vedotin）
3月23日，PMDA批准了Chugai Pharmaceutical Co.， Ltd.的Polivy上市，联合苯达莫司汀（bendamustine）和利妥昔单抗（rituximab）治疗复发性或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）。该药被指定为孤儿药。Polivy于2019年6月获FDA加速批准上市。
7.Pemazyre（pemigatinib）
3月23日，PMDA批准了Incyte Biosciences Japan GK的Pemazyre上市，用于治疗在接受抗癌化疗后病情恶化、携带FGFR2融合基因的不可切除性胆管癌（BTC）患者。该药被指定为孤儿药，此前于2020年4月获FDA批准上市。
8.Tazverik（tazemetostat hydrobromide）
6月23日，PMDA批准了Eisai Co.， Ltd.的Tazverik上市，用于治疗复发性或难治性EZH2基因突变阳性滤泡性淋巴瘤（FL），但仅限于标准治疗不适用的患者。2020年6月，FDA加速批准该药物用于治疗2种不同的滤泡性淋巴瘤适应症。
9.Lutathera（lutetium （177Lu） oxodotreotide）
6月23日，PMDA批准了Fujifilm Toyama Chemical Co.， Ltd.的Lutathera，用于治疗生长抑素受体阳性的神经内分泌肿瘤。该药已于2018年获FDA批准上市，用于治疗胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NETs）。
10.Unituxin（dinutuximab）
6月23日，PMDA批准了Ohara Pharmaceutical Co.，Ltd.的Unituxin上市，用于治疗神经母细胞瘤。该药被指定为孤儿药，此前于2015年3月获FDA批准上市。
11.Hiyasta（tucidinostat）
6月23日，PMDA批准了Huya Japan G.K.的Hiyasta上市，用于治疗复发性或难治性成人T细胞白血病/淋巴瘤。该药被指定为孤儿药。Hiyasta是我国首个获批上市的原创化学新药，也是全球首个亚型选择性组蛋白去乙酰化酶（HDAC）口服抑制剂。
12.Retevmo（selpercatinib）
9月27日，PMDA批准了Eli Lilly Japan K.K.的Retevmo上市，用于治疗RET融合基因阳性不能切除的晚期或复发性非小细胞肺癌。该药被指定为孤儿药，此前于2020年5月获FDA批准上市。
13.Raiatt MIBG-I 131（3-Iodobenzylguanidine）
9月27日，PMDA批准了Fujifilm Toyama Chemical Co.， Ltd.的Raiatt MIBG-I 131上市，用于治疗不能切除的MIBG阳性嗜铬细胞瘤/副神经节瘤。该药被指定为孤儿药。
14.Padcev（enfortumab vedotin）
9月27日，PMDA批准了Astellas Pharma Inc.的Padcev上市，用于治疗癌症化疗后疾病发生进展的不可切除的尿路上皮癌。2019年12月，Padcev获FDA加速批准上市。
15.Megludase（glucarpidase）
9月27日，PMDA批准了Ohara Pharmaceutical Co.， Ltd.的Megludase上市，用于治疗因甲氨蝶呤/亚叶酸补救性治疗导致的甲氨蝶呤清除延迟的患者。该药被指定为孤儿药。
激素类、代谢病（包括糖尿病、骨质疏松、痛风、先天性代谢异常）药物
1.Sogroya（somapacitan）
1月22日，PMDA批准了Novo Nordisk Pharma Ltd.的Sogroya上市，用于治疗成人生长激素缺乏症（仅用于严重病例）。Sogroya分别于2020年8月28日和2021年3月31日获FDA和EMA批准。值得一提的是，在治疗成人GHD方面，Sogroya是第一个每周只需皮下注射一次的人生长激素（hGH）疗法。
2.Hunterase ICV（idursulfase beta）
1月22日，PMDA批准了Clinigen K.K.的Hunterase ICV注射液上市，用于治疗II型粘多糖症（亨特综合征）。该药被指定为孤儿药。Hunterase ICV注射剂是全球首次批准，是世界上第一种也是唯一一种治疗粘多糖病II型病中枢神经系统症状的药物。
3.Isturisa（osilodrostat phosphate）
3月23日，PMDA批准了Recordati Rare Diseases Japan K.K.的Isturisa上市，用于经手术治疗无效或者接受手术后症状依然存在的库欣病成年患者。该药分别于2020年1月9日和2020年3月6日获EMA和FDA批准上市。
4.Ostabalo（abaloparatide acetate）
3月23日，PMDA批准了Teijin Pharma Limited的Ostabalo上市，用于治疗具有高骨折风险的骨质疏松症。
5.Izcargo（pabinaf |
