生物疗法!EBVALLO（TABELECLEUCEL）获得欧盟委员会批准，成为有史以来第一种用于成人和儿童EBV+PTLD的治疗方法!
2022年12月19日,欧洲委员会（EC）已授予埃巴略的营销授权Ebvallo（他贝勒）作为一种单一疗法，用于治疗2岁及以上患有复发或难治性EB病毒阳性移植后淋巴增生性疾病（EBV+PTLD）的成人和儿童患者，这些患者之前至少接受过一次治疗。对于实体器官移植患者，除非化疗不合适，否则之前的治疗包括化疗。
Ebvallo的上市申请是基于一项3期临床试验所获得的积极数据，去年底所公布的数据显示，截至2021年5月，在38例可评估患者（24例SOT后，14例HCT后）中观察到的平均客观缓解率（ORR）为50%（19/38，95% CI：33.4，66.6），包括完全缓解（CR；n=5，SOT；n=5，HCT）和部分缓解（PR；n=7，SOT；n=2，HCT）。在19例获得缓解的患者中，11例患者的缓解持续时间（DOR）超过6个月，中位缓解持续时间尚未达到。安全性方面与之前发表的数据一致，未报告新的信号或问题。未发生移植物抗宿主病（GvHD）、器官排斥、输注反应或与Ebvallo相关的细胞因子释放综合征等不良反应。
Ebvallo（tabelecleucel，tab‐cel）是一款现货型同种异体T细胞免疫疗法，以人类白细胞抗原（HLA）限定的方式靶向受EBV感染的细胞。该疗法除了针对利妥昔单抗治疗失败的移植后EBV+PTLD患者，还计划用于治疗包括鼻咽癌在内的其他EBV相关血液癌症和实体瘤。2015年2月，美国FDA授予Ebvallo用于治疗HCT后产生EBV+PTLD的突破性疗法认定（BTD）。此疗法亦获得欧盟孤儿药资格与PRIME资格。此款疗法于今年10月获得欧盟人用药品委员会（CHMP）上市许可推荐。
EB病毒（EBV）相关的移植后淋巴增殖性疾病（Epstein‑Barr virus positive post‑transplant lymphoproliferative disease，EBV+PTLD）是淋巴瘤的一种类型，是一种罕见、急性可能致死的血液癌症，可能在实体器官移植（SOT）或同种异体造血细胞移植（HCT）后发生。一线治疗失败的HCT后EBV+PTLD患者的中位总生存期为16-56天，而SOT后高危EBV+PTLD患者的1年和2年生存率分别为36%和0%。这些患者具有显著的未竟医疗需求。
信息来源：
1):https://www.businesswire.com/news/home/20221218005055/en/
2):https://www.ebvallo-ebv.com/
3):https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/ebvallo-epar-product-information_en.pdf
Ebvallo®2,8×107–7,3×107 lebensfähige T-Zellen/ml Injektionsdispersion
WIRKSTOFF
Tabelecleucel
HERSTELLER
Pierre Fabre
MARKTEINFÜHRUNG (D)
05/2023
Indikationen
Ebvallo ist zugelassen als Monotherapie für die Behandlung erwachsener und pädiatrischer Patienten ab zwei Jahren mit rezidivierter oder refraktärer Epstein-Barr-Virus-positiver Posttransplantations-lymphoproliferativer Erkrankung (EBV+ PTLD), die mindestens eine vorherige Behandlung erhalten haben. Bei Patienten mit solider Organtransplantation umfasst die vorherige Therapie eine Chemotherapie, es sei denn, diese wird als ungeeignet erachtet.
Wirkmechanismus
Tabelecleucel besteht aus T-Zellen eines gesunden Spenders, die nach der Entnahme mit EBV-infizierten B-Zellen derselben Person gemischt und dadurch gegen das Virus sensibilisiert wurden. Wird ein Patient mit EBV+ PTLD mit Tabelecleucel behandelt, greifen die T-Zellen in seinem Körper EBV-infizierte Zellen an und zerstören sie. Damit sie das tun können, müssen die HLA-Eigenschaften des Spenders möglichst gut mit denjenigen des Empfängers übereinstimmen. Jede Ebvallo-Charge wird daher aus einem Pool anhand des HLA-Profils patientenindividuell ausgewählt.
Anwendungsweise und -hinweise
Die empfohlene Dosis richtet sich nach dem Körpergewicht des Patienten und beträgt 2 x 106 Zellen pro kg KG. Die Behandlung erfolgt in Zyklen von 35 Tagen Länge mit Tabelecleucel-Gaben an den Tagen 1, 8 und 15. Ebvallo wird nach Verdünnen als intravenöse Injektion über fünf bis zehn Minuten gegeben. Wie viele Zyklen ein Patient erhält, hängt vom Ansprechen ab. Es ist möglich, dass zwischendurch das HLA-Profil, die sogenannte HLA-Restriktion, gewechselt wird.
Ebvallo enthält den Hilfsstoff Dimethylsulfoxid (DMSO), |
