2022年9月29日，美国食品和药物管理局今天批准Relyvrio（苯基丁酸钠/牛磺二醇）用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS），通常称为Lou Gehrig病。
“这项批准为ALS提供了另一种重要的治疗选择，这是一种目前无法治愈的危及生命的疾病，”FDA药物评估和研究中心神经科学办公室主任Billy Dunn医学博士说。“FDA仍然致力于促进其他ALS治疗的开发。”
ALS是一种罕见的疾病，会攻击并杀死控制随意肌的神经细胞。自主肌肉产生咀嚼、行走、呼吸和说话等运动。ALS会导致神经失去激活特定肌肉的能力，从而导致肌肉变弱并导致瘫痪。ALS是一种进行性疾病，随着时间的推移会继续恶化。大多数病例会导致呼吸衰竭死亡，通常在症状首次出现后三到五年内。美国每年约有5,000人被诊断出患有ALS，目前约有20,000名美国人患有这种疾病。
Relyvrio可以通过在8盎司室温水中混合一包来口服。它也可以通过饲管给药。前三周的推荐剂量是每天一包（3克苯丁酸钠和1克牛磺二醇）。三周后，剂量增加到每天两次，每次一包。可以在零食或用餐前服用药物。Relyvrio治疗ALS的疗效在一项为期24周、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究中得到证实。在试验中，137名ALS成年患者被随机分配接受Relyvrio或安慰剂治疗。与接受安慰剂的患者相比，接受Relyvrio治疗的患者在日常功能临床评估中的下降速度较慢。此外，在对最初接受Relyvrio的患者与最初接受安慰剂的患者的事后长期分析中观察到更长的总生存期。
Relyvrio最常见的不良反应是腹泻、腹痛、恶心和上呼吸道感染。Relyvrio含有牛磺二醇，一种胆汁酸，可能会导致患有干扰胆汁酸循环的疾病的患者腹泻恶化。这些患者在服用Relyvrio之前应考虑咨询专家。处方信息包括与Relyvrio相关的风险的附加信息。
FDA 授予该申请优先审评资格。它还获得了孤儿药称号，这为帮助和鼓励开发罕见病药物提供了激励措施。 FDA将Relyvrio的批准授予Amylyx制药公司。
信息来源：https://www.businesswire.com/news/home/20220929005962/en/Amylyx-Pharmaceuticals-Announces-FDA-Approval-of-RELYVRIO%E2%84%A2-for-the-Treatment-of-ALS
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Relyvrio推剂量：前三周每天一包（3克苯丁酸钠和1克牛磺二醇）。三周后，剂量增加到每天两次，每次一包。可以在零食或用餐前服用药物。
批准日期：2022年9月29日 公司：Amylyx Pharmaceuticals, Inc
Relyvrio（苯丁酸钠和牛磺二醇[sodium phenylbutyrate and taurursodiol]），用于口服[暂停]
美国首次批准：2022
作用机制
RELYVRIO在ALS患者中发挥其治疗作用的机制尚不清楚。
适应症和用法
RELYVRIO适用于治疗成人肌萎缩侧索硬化症（ALS）。
剂量和给药
• 推荐剂量为1包（3g苯基丁酸钠和1g牛磺二醇），口服或通过饲管给药，如下：。
o 初始剂量：前3周每天1包。
o 维持剂量：此后每天两次，每次1包。
• 在装有8盎司室温水的杯子中倒空一包内容物，并在给药前剧烈搅拌。
• 准备后1小时内服用。
• 在零食或用餐前服用RELYVRIO。
剂型和规格
对于口服混悬剂：单剂量包装中的3g苯基丁酸钠和1g牛磺二醇。
禁忌症
没有任何。
警告和注意事项
• 肠肝循环疾病、胰腺疾病或肠道疾病患者的风险：对于患有干扰胆汁酸循环的疾病的患者，请考虑咨询专家。
在这些患者中监测新的或恶化的腹泻。这些情况也可能导致 RELYVRIO 的任何一种成分的吸收减少。
用于对高钠摄入量敏感的患者：RELYRIO 具有高钠含量。在对盐摄入敏感的患者中，考虑每剂 RELYVRIO 中每日钠摄入量和
适当监控。
不良反应
最常见的不良反应（至少比安慰剂多15%和至少5%）是腹泻、腹痛、恶心和上呼吸道感染。
要报告疑似不良反应请致电877-374-1208联系AmylyxPharmaceuticals, Inc.或致电1-800-FDA1088或 www.fda.gov/medwatch联系FDA。
药物相互作用
有关具有临床意义的药物相互作用的完整列表，请参阅完整的处方信息。
在特定人群中使用
怀孕：根据动物数据，可能对胎儿造成伤害。
包装提供/储存和处理
供应方式
用于口服混悬剂的RELYVRIO以单剂量包装的白色至黄色粉末形式提供，含有3g钠丁酸苯酯和1g牛磺二醇如下：
• 纸箱7个单剂量小包（NDC 73063-035-04）
• 56个单剂量小包的纸箱（纸箱 NDC 73063-035-03），装在4个盒子中，每盒14个单剂量小包/盒子
储存和处理
储存于20°C至25°C（68°F至77°F）；允许偏移至15°C至30°C（59°F至86°F）[参见USP控制室，温度]。防潮。见剂量和给药(2.2) 储存RELYVRIO重组暂停。
请参阅随附的Relyvrio完整处方信息：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=126747c4-39f3-4e20-8f3c-7b8596d8ba7d |
