2024年11月，Zai Lab Limited和argenx宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准了VYVGART Hytrulo 1000mg（5.6ml）/瓶[Efgartijimod Alfa注射液（皮下注射）]的补充生物制品许可证申请（sBLA），用于治疗成人慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）患者。VYVGART Hytrulo被批准用于CIDP，作为每周一次30至90秒的皮下注射。这是中国批准的第一种也是唯一一种治疗CIDP的疗法，CIDP是一种使人衰弱的、通常是进行性的、免疫介导的周围神经系统神经肌肉疾病。
  CIDP是一种严重且使人衰弱的疾病，在中国约有5万名确诊患者，只有一小部分患者能够通过目前的标准护理——皮质类固醇和血浆衍生疗法达到缓解。”唐都医院神经内科副主任医师、副教授、医学博士张挺教授说。“此外，现有的治疗方案对一些患者来说是有问题和具有挑战性的。VYVGART Hytrulo提供了一种新的、安全有效的治疗方案，可以有意义地改善和稳定疾病症状，并可能减轻这些患者的治疗负担。这对患者群体来说是一个重要的进步，我们感谢再益实验室为长期受这种疾病困扰的患者提供的支持。”
  NMPA的批准得到了ADHERE（NCT04281472）研究的积极结果的支持，这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，评估VYVGART Hytrulo治疗CIDP的效果。ADHERE研究包括一个开放标签期，以确定反应者，然后进入随机退出、双盲期。Zai Lab在大中华区招募了患者参加ADHERE试验，这些参与者的治疗反应与全球研究结果一致。
  对中国参与者的亚组分析表明，与安慰剂相比，VYVGART Hytrulo的复发风险降低了69%。此外，在研究的开放标签期接受治疗的中国参与者中有78%显示出临床改善的证据，进一步证实了IgG自身抗体在CIDP潜在生物学中的作用。在中国患者队列中，每周服用VYVGART Hytrulo的良好安全性和耐受性与全球试验参与者的表现一致。
  关于VYVGART Hytrulo
  VYVGART Hytrulo是一种皮下产品，由efgartijimod alfa（一种人IgG1抗体片段）和重组人透明质酸酶PH20（rHuPH20）组成，后者是Halozyme的ENHANZE®药物递送技术，可促进生物制剂的皮下递送。该产品为单次皮下注射（1000mg固定剂量），持续30至90秒，每周给药一次。
  VYVGART Hytrulo可以由医疗保健专业人员给药，用于治疗全身性重症肌无力（gMG）和CIDP）、欧盟（以VYYGART®SC销售，用于gMG）、日本（以VY VDURA®销售，用于gGG）和中国（以VYHGART Hytrulo®销售，用于gMG和CID）获得批准。
  关于CIDP在中国
  在中国大陆，估计有50000名患者被诊断为CIDP。目前的治疗选择主要是皮质类固醇和静脉注射免疫球蛋白（IVIg），血浆置换（PLEX）通常用于难治性患者。在世界许多地方，包括中国，PLEX或IVIg的访问权限有限。由于大多数患者需要长期治疗，因此在中国，对有效、耐受良好、方便的CIDP患者替代治疗方案的需求仍未得到满足。
  信息来源：https://www.businesswire.com/news/home/20241111503151/en/Zai-Lab-and-argenx-Announce-Approval-of-VYVGART-Hytrulo-for-Chronic-Inflammatory-Demyelinating-Polyneuropathy-CIDP-in-China