Xenpozyme®（olipudase alfa），这是ASMD的第一个也是唯一的治疗方法
2022年5月20日。欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)对Xenpozyme(olipudase alfa)采纳了积极意见，建议该研究性酶替代疗法在欧盟获得批准(EU)用于治疗患有ASMD A/B型或ASMD B型的儿童和成人患者的酸性鞘磷脂酶缺乏症(ASMD)的非中枢神经系统(non-CNS)表现。
CHMP的积极意见是基于ASCEND和 ASCEND-Peds临床试验的数据，表明Xenpozyme在肺功能（通过肺对一氧化碳或 DLco 的扩散能力测量）方面显示出强大且临床相关的改善，并减少了脾脏和肝脏体积，在患有ASMD的成人和儿童中具有良好的安全性。
EMA之前授予olipudase alfa优先药物指定，也称为PRIME，并且该申请在EMA的加速评估下进行了审查，旨在帮助和加快可能提供比现有治疗具有主要治疗优势的研究药物的监管过程，或使没有治疗选择的患者受益。欧盟委员会将审查 CHMP 的建议，预计将在未来几个月内做出最终决定。
关于Xenpozyme
Xenpozyme（olipudase alfa）是一种酶替代疗法，旨在替代缺乏或有缺陷的酸性鞘磷脂酶(ASM)，这是一种允许分解鞘磷脂的酶。细胞中鞘磷脂的积累会对肺、脾脏和肝脏以及其他器官造成伤害，可能导致过早死亡。Xenpozyme目前正在儿童和成人患者中进行研究，以治疗ASMD的非CNS表现。Xenpozyme尚未在ASMD A型患者中进行过研究。
Xenpozyme将以20mg粉末的形式提供，可重新制成浓缩液用于输注。 Xenpozyme 的活性物质是olipudase alfa，一种重组人酸性鞘磷脂酶（ATC 代码：A16AB25），它是一种酶替代疗法，可提供外源性酸性鞘磷脂酶。
信息来源：https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2022/2022-05-20-07-00-00-2447427 |
