Alofisel(darvadstrocel 阿洛昔芬注射悬浮液)是一种扩展的人类同种异体脂肪来源的间充质干细胞疗法，为患有复杂性克罗恩氏肛周瘘的患者提供了一种潜在的细胞介导的闭合选择对至少一种常规或生物疗法表现出不充分的反应。[注：本品可供应，欢迎咨询]
2022年02月20日，武田制药（Takeda）近日公布了同种异体脂肪间充质干细胞产品Alofisel（darvadstrocel）治疗克罗恩病（CD）患者复杂性肛周瘘（CPF）INSPIRE研究的第一次6个月中期分析结果。这是第一项观察性、多中心、上市后、开放式入组研究（EUPAS24267），正在评估Alofisel用于CD患者治疗CPF的现实世界疗效和安全性。结果显示，在2个队列中，治疗后6个月时接受评估的患者中，有65%的患者达到临床缓解。
复杂性肛周瘘（CPF）是克罗恩病（CD）的一种痛苦的、致残的、常常令人尴尬的并发症，治疗起来非常困难。尽管已取得了进展，但许多患者在治疗后复发，无法实现瘘管闭合。从INSPIRE研究中获得的这些有希望的初步结果，建立了关于Alofisel作为该领域治疗方案的知识。
截至2021年9月，230名患者入组了研究。全部治疗（AT）队列包括研究中所有接受Alofisel治疗的患者；按方案治疗（PP）队列包括研究中所有根据方案建议接受Alofisel治疗的患者。
AT队列有138例患者、PP队列有120例患者处于治疗后6个月，分别有66%的AT患者（92/138）、58%的PP患者（69/120）完成了6个月的随访。在这些患者中，AT队列有85%（78/92）、PP队列有100%（69/69）的患者在6个月随访时有临床结果数据可用。
数据显示，AT队列有73%（57/78）、PP队列有74%（51/69）的患者观察到临床反应。此外，2个队列中均有65%的患者观察到临床缓解（AT队列：51/78；PP队列：45/69）。使用Harvey–Bradshaw指数评估，在治疗之后，CD活动度的变化很小。在205名有完整治疗数据的患者中，20%（41/205）有一个或多个不良事件，9.3%（19/205）有一个或多个严重不良事件。没有异位组织形成的报告，也没有死亡。
武田胃肠道（GI）罕见疾病全球品牌高级医疗事务总监Elisabeth Genestin表示：“我们很高兴展示现实世界多中心INSPIRE研究的第一次中期分析结果。这些结果与关键3期ADMIRE-CD研究在疗效和安全性方面一致。INSPIRE研究的目的是让更多患者参与进来，以促进对大型多中心异质患者群体中的疾病表现、患者特征、护理模式和临床结果的更好理解，我们期待着随着研究的进展与社区分享更多数据和见解。”
ADMIRE-CD是一项随机、双盲、对照、3期试验，评估了Alofisel治疗212例非活动性/轻度活动性管腔型CD成人患者复杂性肛周瘘（CPF）的疗效和安全性。与对照组相比，Alofisel组在24周随访中达到复合缓解主要终点的患者比例显著增加（51.5% vs 35.6%；差异=15.8%；97.5%CI:0.5-31.2；P=0.021），这种情况持续至52周（56.3% vs 38.6%；差异=17.7%；95%CI:4.2-31.2；P=0.01）。Alofisel在治疗52周期间耐受性良好。对照组与Alofisel组的安全性相似。
克罗恩病（CD）是一种慢性胃肠道炎症性疾病，复杂性肛周瘘（CPF）是该病可能发生的一种并发症，可导致肛周肿痛、流脓、感染以及大便失禁，严重影响患者生活质量。目前，CD患者CPF的临床治疗选择有限。
Alofisel适用于治疗非活动性或轻度活动性管腔型CD成人患者的CPF。Alofisel是一种局部注射的同种异体脂肪源性干细胞悬浮液，这是一种从人体脂肪组织中分离并在体外培养扩增的脂肪源性干细胞（ASC），ASC分泌的细胞因子具有调节免疫系统和抑制炎症的作用，因此被认为具有治疗CD患者CPF的潜力。
2018年3月，Alofisel成为第一个获得欧盟集中营销授权批准的同种异体干细胞疗法。2019年，美国FDA授予了Alofisel治疗CD成人患者CPF的再生医学先进疗法（RMAT）资格。2021年9月，Alofisel成为日本批准的第一种扩增的人类同种异体脂肪来源的间充质干细胞疗法。
Alofisel提供了一种潜在的细胞介导闭合选择。在欧盟/欧洲经济区、以色列、瑞士和英国，Alofisel被批准：用于瘘管对至少一种常规或生物制剂应答不足的非活动性/轻度活动性管腔型CD成人患者的复杂性肛周瘘（CPF）。在日本，Alofisel被批准用于：对至少一种现有疗法治疗应答不足的非活动性或轻度活动性管腔型CD患者的CPF。
请参阅随附的Alofisel完整处方信息：https://www.medicines.org.uk/emc/product/9231/smpc
信息来源：Alofisel (darvadstrocel) Shows Clinical Remission Rate at Six-Months in the Real-World INSPIRE Study Interim Analysis Consistent with the Pivotal Clinical ADMIRE-CD Study |
