Enjaymo™（sutimlimab-jome）获美国FDA批准，用于冷凝集素病患者的第一种治疗方法！
Enjaymo™是唯一经批准的治疗方法，可减少成人冷凝集素病 (CAD) 患者因溶血、红细胞破坏而导致的红细胞输血需求。
Enjaymo™解决了患有CAD（一种罕见的血液疾病）的成年人严重且长期未得到满足的医疗需求。
2022年2月4日，赛诺菲（Sanofi）宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Enjaymo(sutimlimab-jome)以减少成人冷凝集素病(CAD)溶血导致的红细胞输血需求。
Enjaymo是第一个也是唯一一个批准用于CAD患者的治疗方法，通过抑制红细胞的破坏（溶血）起作用。
比尔·西博尔德，执行副总裁，专科护理主管
“到目前为止，患有冷凝集素病的人还没有获得批准的治疗方案来控制红细胞的持续破坏。如果没有健康、有活力的红细胞，就会引发一系列衰弱体征和症状的连锁反应，首先是严重贫血。
Enjaymo是唯一获批的可抑制CAD中红细胞破坏并帮助从一开始就阻止连锁反应的治疗方法。
CAD是一种罕见的自身免疫性溶血性贫血，是由称为冷凝集素的抗体与红细胞表面结合引起的，这会启动一个过程，导致身体的免疫系统错误地攻击健康的红细胞并导致其破裂（溶血）。血细胞承担着为全身输送氧气的重要任务，CAD患者可能会出现严重的贫血，这会导致疲劳、虚弱、气短、头晕、胸痛、心律不齐等潜在并发症。一种慢性和罕见的血液疾病，影响美国约5000人的生活。
Enjaymo，靶向经典补体途径中的C1
Enjaymo是一种人源化单克隆抗体，旨在选择性靶向和抑制作为先天免疫系统一部分的经典补体途径中的 C1。 Enjaymo 不抑制凝集素和替代途径。Enjaymo不抑制凝集素和替代途径。
Enjaymo3期关键CARDINAL研究结果支持批准Enjaymo在美国的批准是基于对最近有输血史的CAD患者（n=24）进行的为期26周的开放标签、单臂关键3期研究的积极结果，也称为CARDINAL研究.
凯瑟琳布鲁姆，医学博士
乔治城大学伦巴第综合癌症中心医学副教授，CARDINAL研究的首席研究员
“对于患有冷凝集素病的人来说，就好像他们的身体免疫系统正在对自己发动一场战争。健康红细胞的无情破坏对于CAD患者来说是一种日常、无声的现实。我们第一次有在关键研究中，接受sutimlimab治疗的患者在为期26周的研究中通过血红蛋白和胆红素水平测量的贫血有所改善。”
在这项研究中，Enjaymo达到了其主要疗效终点，这是一个复合终点，定义为达到血红蛋白(Hgb)水平正常化≥12g/dL或Hgb水平从基线增加≥2g/dL的患者比例在治疗评估时间点（第23周、第25周和第26周的平均值），从第5周到第26周没有输血或从第5周到第 26 周按照协议禁止的药物。也达到了次要终点，包括血红蛋白和胆红素正常化。
大多数患者（54%；n=13）符合复合主要终点标准，其中63%（n=15）的患者达到血红蛋白≥12g/dL或增加至少2g/dL；71%（n=17) 的患者在第5周后保持无输血状态；92%(n=22)的患者未使用其他CAD相关治疗。
对于疾病过程的二级测量，入组患者的血红蛋白水平在第3周平均增加2.29g/dL（SE：0.308），在26周治疗评估时间点平均增加 3.18g/dL（SE：0.476）。平均基线水平为8.6g/dL。胆红素水平的平均降低(n=14)从平均基线水平3.23mg/dL(2.7)-折叠ULN)。
在CARDINAL研究中，10%或更多患者发生的最常见不良反应是呼吸道感染、病毒感染、腹泻、消化不良、咳嗽、关节痛、关节炎和外周水肿。13%的患者报告了严重不良反应（3/24)接受Enjaymo的患者。这些严重的不良反应是链球菌败血症和葡萄球菌伤口感染 (n=1)、关节痛(n=1)和呼吸道感染 (n=1)。没有不良反应导致停药研究中的Enjaymo。在接受Enjaymo的患者中，有17% (4/24) 发生了由于不良反应导致的剂量中断。
在完成CARDINAL的26周治疗期（A部分）后，符合条件的患者在扩展研究中继续接受Enjaymo。
Enjaymo的推荐剂量基于体重（39-75kg的人为6500mg，>75 kg 的人为7,500mg）Enjaymo在前两周每周静脉注射一次，之后每两周给药一次。
美国适应症
Enjaymo是一种处方药，用于减少因患有冷凝集素病(CAD)的成人红细胞分解（溶血）而导致的红细胞输注需求。
目前尚不清楚Enjaymo对儿童是否安全有效。
重要安全信息
如果您对sutimlimab-jome或Enjaymo中的任何成分过敏，请勿服用Enjaymo。
Enjaymo可能会导致严重的副作用，包括：
严重感染：Enjaymo是一种影响您的免疫系统的处方药。Enjaymo会降低您的免疫系统抵抗感染的能力。服用Enjaymo的人可能会增加感染某些细菌（如脑膜炎奈瑟菌）的风险，肺炎链球菌和流感嗜血杆菌。这些感染可能很严重或危及生命。如果不及早发现和治疗，一些感染可能很快危及生命或导致死亡。
第一剂Enjaymo前至少2周接种针对某些细菌引起的感染的疫苗。在治疗期间您可能需要额外接种疫苗
如果您的医疗保健提供者决定需要使用Enjaymo进行紧急治疗，您应该尽快接种疫苗。
接种疫苗可能会降低这些感染的风险，但不能预防所有感染。如果您出现任何新的感染迹象和症状，请立即致电您的医疗保健提供者或寻求医疗帮助，包括：
发烧
颈部或背部僵硬的严重头痛
排尿时疼痛或排尿次数比平时多
咳嗽或呼吸困难
流感样症状
皮肤疼痛、发红或肿胀
输液相关反应：使用Enjaymo治疗可能会引起输液相关反应，包括可能严重或危及生命的过敏反应。如果您有输液相关反应，您的医疗保健提供者可能会减慢或停止您的Enjaymo输液，并将治疗. 如果您在Enjaymo输液期间出现症状，请立即告诉您的医疗保健提供者，这可能意味着您有输液相关反应，包括：
呼吸急促
心跳加速
恶心
冲洗
头痛
自身免疫性疾病的风险：Enjaymo可能会增加您患自身免疫性疾病的风险，例如系统性红斑狼疮(SLE)。如果您出现任何SLE症状，请告诉您的医疗保健提供者并寻求医疗帮助，包括：
关节疼痛或肿胀
脸颊和鼻子上的皮疹
不明原因的发烧
如果您患有CAD并且您 |
