长效重组人生长激素Ngenla(somatrogon)，为患有生长激素缺乏症的儿童提供每周一次的新治疗选择
2022年01月21日，辉瑞（Pfizer）与OPKO Health公司近日联合宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准Ngenla（somatrogon）24mg和60mg注射笔，该药是一种每周一次的长效重组人生长激素（hGH），用于治疗儿童生长激素缺乏症（GHD）。目前，somatropin也正在接受美国FDA的审查，目标行动日期为2022年1月。
somatrogon的批准上市，将带来一种长效、每周一次的治疗选择，这将有助于减轻GHD儿童及其亲人和护理者每日注射生长激素的负担。
此次日本批准，基于一项日本3期研究和一项全球3期研究的结果。这些研究在GHD儿童患者中开展，将somatrogon（每周给药一次）与注射用重组人生长激素Genotropin（somatropin，每天给药一次）的疗效和安全性进行了比较。在这2项研究中，治疗12个月后，somatrogon在主要终点年身高生长速度（height velocity）方面与Genotropin疗效相当。2项研究中，somatrogon的耐受性总体良好、安全性与Genotropin相当，2个治疗组之间观察到的不良事件类型、数量、严重程度相似。
儿童GHD是一种严重的罕见疾病，由垂体分泌的生长激素不足引起。GHD患儿不仅身材矮小，而且还存在代谢异常、心理社会挑战、认知缺陷和生活质量差等问题。几十年来，GHD的护理标准一直是每天皮下注射一次人生长激素（hGH），以改善生长和代谢影响。对于护理者和患者来说，每天注射的治疗负担很高，这可能导致依从性差，降低整体治疗效果。
somatrogon是一种新分子实体，含有人生长激素的天然序列，并且在N端含有一个拷贝、C端含有2个拷贝的人绒毛膜促性腺激素（hCG）β链C端肽（CTP），CTP可延长该分子的半衰期。在美国和欧盟，somatrogon均被授予了治疗GHD儿童和成人的孤儿药资格（ODD）。迄今为止的研究结果表明，与每天一次的hGH相比，每周一次的somatrogon能显著减少生活方式干扰、支持患者偏好、并提高依从性。
关于NGENLA
产品名称 NGENLA® Inj.24mg 笔
NGENLA® Inj.60mg 笔
通用名称 Somatrogon（重组）
适 应 症 生长激素缺乏导致的身材矮小，没有闭合的骨骺
剂量和给药 通常，Somatrogon（重组）0.66mg/kg 体重每周一次通过皮下注射给药。
持 证 商 辉瑞日本公司
关于日本第三阶段研究
NGENLA®在44名未接受过治疗的日本青春期前儿童GHD的3期研究是一项为期12个月的开放标签、随机、主动对照、平行组研究，比较每周 NGENLA®的疗效和安全性符合条件的患者以 1:1 的比例随机接受每周一次的 NGENLA®或GENOTROPIN 每天一次（参考治疗）与重组人生长激素 (r-hGH) GENOTROPIN（生长激素）进行注射治疗，每天一次. 为了获得日本儿科GHD 患者三种不同每周剂量的药代动力学信息，接受 NGENLA® 治疗的患者接受0.25mg/kg/周，持续2周，然后是0.48mg/kg/周，持续2周，然后是0.66mg/kg/周剩下的46周。
关于全球第三阶段研究
NGENLA®对20多个国家的224名未接受过治疗的儿科GHD儿童进行的全球3期研究是一项为期12个月的随机、开放标签、主动对照研究，评估每周 NGENLA®（somatrogon）注射的安全性和有效性GENOTROPIN (somatropin)每周给药一次。符合条件的患者以1:1的比例随机分为两组：somatrogon 以 0.66 mg/kg 体重每周一次给药 vs GENOTROPIN®(somatropin)以0.034mg/kg 体重给药公斤体重每天一次。
关于NGENLA(somatrogon)注射液
NGENLA®是一种生物制品，糖基化和人生长激素的氨基酸序列以及N端人绒毛膜促性腺激素(hCG)β链的一个 C 端肽 (CTP) 拷贝和两个拷贝 NGENLA®于2021年10月在加拿大和2021年11月在澳大利亚获得批准。CTP（串联）在C端。糖基化和 CTP 结构域占分子的半衰期。
关于GENOTROPIN
GENOTROPIN(somatropin)是一种人造的处方治疗选择，在美国被批准用于无法自行制造足够的生长激素、患有称为 Prader-Willi 综合征 (PWS)的遗传病、出生时比大多数人小GENOTROPIN 也被批准用于治疗患有生长激素缺乏症的成年人。GENOTROPIN 是通过皮下注射的方式服用的，范围很广。GENOTROPIN 就像我们身体产生的天然生长激素一样，具有既定的安全性。
关于生长激素缺乏症
生长激素缺乏症是一种罕见的疾病，其特征是垂体分泌生长激素不足，影响大约4,000至10,000人中的一个。在儿童中，这种疾病可能由基因突变引起或出生后获得。因为患者的脑垂体分泌的生长激素水平不足，这种激素是导致生长的激素，他或她的身高可能会受到影响，青春期可能会延迟。儿童还可能会遇到其他身体健康和心理健康问题。
信息来源；https://www.globenewswire.com/news-release/2022/01/20/2370129/0/en/Japan-s-MHLW-Approves-Pfizer-and-OPKO-s-NGENLA-Somatrogon-a-New-Long-Acting-Treatment-for-Pediatric-Growth-Hormone-Deficiency.html |
