2021年7月2日，Advicenne是一家致力于为罕见肾病患者开发创新疗法并将其商业化的专业制药公司宣布，欧洲药品和保健品监管局（MHRA）已授予 Sibnayal ™（ ADV7103 ）在英国的上市许可，用于治疗远端肾小管酸中毒（ dRTA ）。
此次授权，并且在欧盟委员会最近批准在欧盟销售用于治疗dRTA的 Sibnayal™之后，Advicenne现在能够将第一个也是唯一一个标签批准的药物推向欧盟和英国的市场。成人、青少年和一岁及以上儿童的dRTA治疗。 Advicenne现在有机会对患有dRTA的患者产生重大影响，dRTA 在欧洲被归类为孤儿病。
Advicenne首席执行官Didier Laurens 表示：“我们欢迎MHRA批准Sibnayal ™，这使我们能够为英国受dRTA影响的患者提供急需的治疗。有了这项批准，并在今年早些时候获得欧盟委员会的营销授权后，我们现在能够改变成千上万受这种罕见疾病影响的人的生活。我们现在的首要任务是敲定Sibnayal™ 在欧洲的分销协议。”
Sibnayal™是一种2毫米颗粒的多颗粒制剂，这是Advicenne创造的一种新型开创性递送技术，含有两种活性药物成分。这种方法不仅在控制代谢性酸中毒方面取得了出色的效果，而且还简化了给药并有助于所有年龄段患者的依从性和生活质量。
关于dRTA
远端肾小管酸中毒 (dRTA) 是一种孤儿疾病，其特征是肾脏代谢产生的酸不能排泄，目前尚无批准的治疗方法。因此，血液中积累的过量酸会导致 pH 值不平衡（酸中毒）以及多种其他并发症，例如儿童生长迟缓和佝偻病（一种影响骨骼发育的疾病），以及一系列代谢紊乱，例如低钾水平，尿液中钙升高导致肾结石，肾脏中钙沉积（钙质沉着症）的形成以及可能的肾功能衰竭。
无论是遗传性的还是后天性免疫疾病的结果，dRTA影响了欧洲约30,000 名患者和美国约 20,000 名患者。
信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2021/07/02/2256913/0/en/Advicenne-Receives-MHRA-Approval-to-Market-Sibnayal-ADV7103-in-the-UK-for-the-Treatment-of-dRTA.html |
