新药Besremi(ropeginterferon 500mcg/mL)有超过7.5年的临床数据证明了深度、持久的控制，BESREMi®可用于PV旅程的任何点以支持治疗目标。也是美国的首个获批的真性红细胞增多症。
2021年11月16日，美国药物管理局(FDA)已批准BESREMi（ropeginterferon alfa-2b-njft）上市，用于治疗成人真性红细胞增多症（PV）。
BESREMi是一种创新的单聚乙二醇化长效干扰素，可在骨髓真性红细胞增多症中发挥细胞作用。BESREMi获得批准时带有黑框警告，用于严重疾病的风险，包括神经精神、自身免疫、缺血和感染疾病的恶化。PharmaEssentia正准备在未来几周内在美国推出 BESREMi。
PV是一种罕见的、慢性的、危及生命的血癌，由骨髓中的干细胞突变导致血细胞过度产生。当这种情况发生时，它会使人面临严重健康问题的风险，包括血栓、中风和心脏病发作。
大多数病例是由JAK2V617F突变引起的，如果没有适当的管理，这种使人衰弱的癌症会发展为骨髓纤维化和恶性肿瘤，包括急性髓细胞白血病。
“ FDA批准 BESREMi用于真性红细胞增多症患者代表着推进患者护理的下一步，因为它不仅为管理症状负担和近期并发症，而且还提供了早期治疗癌症的重要补充，这可能有助于降低风险疾病随时间的进展，”德克萨斯大学MD安德森癌症中心白血病系Hanns A. Pielenz骨髓增殖性肿瘤临床研究中心主任Srdan Verstovsek医学博士说。“随着FDA批准的用于该适应症的下一代干扰素的出现，我们是时候专注于保护真性红细胞增多症患者的长期健康了。”“患有像真性红细胞增多症这样的罕见和慢性癌症的现实是，它往往未被充分认识，可用的有限治疗方法无法正确解决症状以外的疾病。
FDA批准一种新的治疗方法，它有可能为许多希望获得更好前景的患者提供无法获得的治疗方法，” MPN Advocacy and Education International首席执行官Ann Brazeau说。
美国FDA的批准基于来自PEGINVERA和PROUD/CONTINUATION-PV研究的安全性以及来自PEGINVERA 临床研究计划的疗效数据。研究表明，经过7.5年的 BESREMi 治疗后，61%的PV患者经历了完全的血液学反应（定义为血细胞比容 <45%，自上次采血后至少2个月未采血，血小板≤400x109/L，白细胞≤10x109/L，脾脏大小正常（女性纵径≤12cm，男性≤13cm）。重要的是，80%的患者达到了血液学反应（仅基于客观实验室参数，排除正常脾脏大小和血栓形成） .这些参数是做出治疗决策最常用的指标。在接受BESREMi治疗的患者的汇总安全性人群中，最常见的不良反应（发生率 >40%）是流感样疾病、关节痛、疲劳、瘙痒、鼻咽炎、和肌肉骨骼疼痛。严重的不良反应（发生率>4%）是尿路感染、短暂性脑缺血发作和抑郁症。
“我们非常自豪能够实现将BESREMi等治疗方法带到真性红细胞增多症社区的目标，在那里显然需要更有效、可耐受和持久的治疗方法来保护患者的健康和福祉，”Ko-Chung Lin说，Ph.D.，PharmaEssentia的联合创始人兼首席执行官，以及ropeginterferon alfa-2b-njft 的发明者。 “随着我们开始与社区密切合作，将这一重要的治疗方法整合到临床实践中，我们还将继续扩大我们的科学努力，以释放我们开创性分子的全部潜力。”
关于真性红细胞增多症
真性红细胞增多症(PV)是一种癌症，起源于骨髓中的疾病起始干细胞，导致红细胞、白细胞和血小板的慢性增加。这种情况可能导致心血管并发症，如血栓形成和栓塞，以及转化为继发性骨髓纤维化或白血病。虽然PV的分子机制仍然是深入研究的主题，但目前的结果指向一组获得性突变，最重要的是 JAK2的突变形式。
关于BESREMi
BESREMi是一种创新的单聚乙二醇化长效干扰素。凭借其独特的聚乙二醇化技术，BESREMi在体内具有较长的活性持续时间，旨在每两周或更长时间给药一次，直到血液学参数稳定，从而允许灵活的剂量，有助于满足患者的个性化需求。一年后，完全血液学反应（CHR）稳定的患者可以每四个星期接受一次BESREMi治疗。
重要安全信息
重要安全信息和指示
警告：严重疾病的风险
干扰素α产品可能会导致或加重致命或危及生命的神经精神、自身免疫、缺血和感染性疾病。应密切监测患者，定期进行临床和实验室评估。对于这些病症的持续严重或恶化的体征或症状的患者，应停止治疗。在许多但并非所有情况下，这些疾病在停止治疗后会消退。
禁忌症
严重精神疾病的存在或病史，特别是严重的抑郁症、自杀意念或自杀企图
对干扰素（包括干扰素alfa-2b或BESREMi的任何非活性成分）过敏。
度（Child-Pugh B）或重度（Child-Pugh C）肝功能损害
活动性严重或未经治疗的自身免疫性疾病的病史或存在
免疫抑制移植受者
警告和注意事项
抑郁和自杀：接受干扰素alfa-2b产品（包括BESREMi）的患者发生了危及生命或致命的神经精神反应。这些反应可能发生在有或没有既往精神疾病的患者中。
使用其他干扰素α产品观察到其他中枢神经系统影响，包括自杀意念、企图自杀、攻击性、双相情感障碍、躁狂症和意识模糊。
密切监测患者是否有任何精神障碍症状，如果出现此类症状，应考虑进行精神科咨询和治疗。如果精神症状恶化，建议停止BESREMi治疗。
内分泌毒性：这些毒性可能包括恶化的甲状腺功能减退和甲状腺功能亢进。不要在患有与自身免疫性疾病相关的活动性严重或未经治疗的内分泌疾病的患者中使用BESREMi。在BESREMi治疗期间出现提示甲状腺疾病的症状的患者中评估甲状腺功能。在使用BESREMi治疗期间出现无法充分控制的内分泌疾病的患者中，停止使用BESREMi。
心血管毒性：毒性可能包括心肌病、心肌梗塞、心房颤动和冠状动脉缺血。在BESREMi治疗期间，应密切监测有心血管疾病病史的患者的心血管毒性。避免在患有严重或不稳定心血管疾病（例如，不受控制的高血压、充血性心力衰竭（≥NYHA 2级）、严重心律失常、明显冠状动脉狭窄、不稳定型心绞痛）或近期中风或心肌梗塞的患者中使用 BESREMi。
外周血计数减少：这些毒性可能包括血小板减少症（增加出血风险）、贫血和白细胞减少症（增加感染风险）。在基线、滴定期间和维持阶段每3-6个月监测一次全血细胞计数。监测患者感染或出血的体征和症状。
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