新药Voxzogo（vosoritide，伏索利肽）是一种每日注射一次的C型利钠肽（CNP）类似物，是全球首个软骨发育不全症的第一种治疗方法，可通过开放式生长板促进5岁及以上软骨发育不全儿童的线性生长，解决疾病根本病因。
2021年11月19日，BioMarin Pharmaceutical Inc今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已加速批准VOXZOGO ™（vosoritide）用于注射剂， 表明可增加5岁及以上具有开放骨骺（生长板）的软骨发育不全儿科患者的线性生长。
该适应症是根据年化增长（AGV的提高在加速批准下获得批准的。 对该适应症的持续批准可能取决于验证性研究中对临床益处的验证和描述。 为满足这一上市后要求，BioMarin 打算使用正在进行的开放标签扩展研究与可用的自然历史进行比较。
Voxzogo是FDA批准的第一个治疗儿童软骨发育不全的药物。在软骨发育不全患者中，由于成纤维细胞生长因子受体3基因(FGFR3)的功能获得突变，软骨内骨生长（骨组织形成的一个重要过程）受到负调节。
Voxzogo是一种C型利钠肽 (CNP) 类似物，代表了一类新的治疗方法，可作为FGFR3下游信号通路的正调节剂，促进软骨内骨生长。
“Voxzogo是一项医学首创，植根于BioMarin对分子遗传学的关注，并针对疾病的根本原因。十多年的科学研究支撑了Voxzogo所代表的医学进步。我们感谢FDA承认其作为第一个的价值 BioMarin董事长兼首席执行官 Jean-Jacques Bienaimé 说：“软骨发育不全儿童的治疗选择。” “我们向参与并继续参与我们综合临床研究计划的社区、临床研究人员和儿童及其家人表示感谢，因为我们将继续研究 vosoritide 的全部潜力。”
“软骨发育不全是一种终生遗传病，由整个儿童期软骨内骨生长受损引起的骨骼结构紊乱导致，”医学博士Lynda Polgreen说，她是Voxzogo临床试验的研究员，也是加州大学洛杉矶分校伦德奎斯特研究所的研究员。大卫格芬医学院-加州大学洛杉矶分校。“这一批准是一个重要的里程碑，代表着医生首次能够为五岁及以上的软骨发育不全儿童的家庭提供针对疾病根本原因的治疗方法。”
该批准基于评估Voxzogo的有效性和安全性的全球随机、双盲、安慰剂对照的第3阶段研究的结果，以及该第3阶段研究的开放标签扩展。该研究招募了121名5至14.9岁患有软骨发育不全的儿童。 安慰剂组和Voxzogo组的基线平均AGV分别为4.06厘米/年和4.26厘米/年。在第 52 周，安慰剂治疗患者的AGV从基线变化为-0.17厘米/年，Voxzogo治疗患者为1.40厘米/年，导致 AGV的统计学显着改善1.57厘米/年，有利于Voxzogo。在为期52周的双盲、安慰剂对照、3期研究之后，最初随机分配到Voxzogo的58名受试者参加了开放标签扩展。在随机化后进行了两年随访的受试者中，AGV的改善得以保持。
2021年8月，欧盟委员会 (EC) 批准了Voxzogo。日本、巴西和澳大利亚正在进行上市许可审查，这些国家可能在2022年获得批准。
安全性
在一项为期52周、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、3期研究中评估了 Voxzogo 在软骨发育不全患者中的安全性和有效性。使用Voxzogo 观察到血压短暂下降。在临床研究中，在52周的治疗期内，接受Voxzogo治疗的60名患者中有8名(13%)总共发生了11次血压短暂下降，而安慰剂组61名患者中有3名(5%)。患有严重心脏或血管疾病或服用抗高血压药物的患者被排除在试验之外。为降低血压下降和相关症状（头晕、疲劳和/或恶心）的风险，患者应在给药前充分补充水分并摄入足够的食物。
最常见的不良反应发生在超过或等于5%的Voxzogo 治疗患者中，并且在第3阶段研究中的百分比高于安慰剂，是注射部位反应（包括发红、瘙痒、肿胀、瘀伤、皮疹、荨麻疹、痛）、呕吐、关节痛、血压下降、肠胃炎、腹泻、头晕、耳痛、流感、疲劳、季节性过敏和皮肤干燥。有关其他安全信息，请参阅下面的重要安全信息以及完整的处方信息和患者处方信息。
关于软骨发育不全
软骨发育不全是导致身材矮小的最常见的骨骼发育不良形式，其特征是软骨内骨生长减慢，导致长骨、脊柱、面部和颅底的身材矮小和结构紊乱。这种情况是由成纤维细胞生长因子受体3 基因(FGFR3)的功能获得突变引起的，FGFR3 是骨骼生长的负调节因子。超过80%的软骨发育不全儿童的父母身高中等，并且由于基因的自发变化而患病。
软骨发育不全的全球发病率约为25,000名活产婴儿中的1名。Voxzogo正在研究那些生长板仍然“开放”的儿童，通常是18岁以下的儿童。这大约是软骨发育不全患者的 25%。在拉丁美洲、中东和亚太地区的大部分地区，目前没有获得许可的软骨发育不全药物。
VOXZOGO有什么用？
VOXZOGO是一种处方药，用于增加5岁及以上具有开放生长板（骨骺）的软骨发育不全儿童的线性生长。
目前尚不清楚VOXZOGO对5岁以下软骨发育不全儿童是否安全有效。
VOXZOGO 基于年化增长率的提高，在加速批准下获得批准。继续批准可能取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。
关于VOXZOGO最重要的安全信息是什么？
VOXZOGO可能会导致严重的副作用，包括某些患者的血压暂时下降。为了降低血压下降和相关症状（头晕、感觉疲倦或恶心）的风险，患者应在接受VOXZOGO治疗前1小时内进餐并喝8至10盎司液体。
VOXZOGO最常见的副作用是什么？
VOXZOGO最常见的副作用包括注射部位反应（包括发红、瘙痒、肿胀、瘀伤、皮疹、荨麻疹和注射部位疼痛）、呕吐、关节痛、血压降低和胃痛。这些并不是 VOXZOGO 的所有可能的副作用。向您的医疗保健提供者咨询有关副作用以及任何困扰患者或不会消失的副作用的医疗建议。 VOXZOGO是如何服用的？
VOXZOGO每天作为皮下注射给药，在医疗保健提供者确定护理人员能够使用VOXZOGO后由护理人员进行注射。在您的医疗保健提供者向您展示正确的方法之前，不要尝试注射VOXZOGO。 VOXZOGO随附使用说明，描述了制备、注射和处置VOXZOGO的步骤。护理人员应查看使用说明以获取指导，并在收到VOXZOGO补充剂的任何时候，以防发生任何更改。
每天大约在同一时间注射 VOXZOGO 1次。如果漏服一剂VOXZOGO，可在漏服后12小时内给予。 12小时后，跳过错过的剂量并照常服用下一个每日剂量。
VOXZOGO的剂量基于体重。您的医疗保健提供者将根据定期检查后的体重变化调整剂量。
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