GA是一种导致失明的毁灭性疾病，pegcetacoplan将为GA患者群体带来第一种治疗方法。
2021年11月14日，Apellis Pharma是C3靶向疗法开发方面的领导者，致力于通过开创性的靶向C3方法开发首创和同类最佳疗法，用于治疗由补体级联反应的不受控或过度激活所驱动的广泛疾病，包括血液学、眼科学和肾脏学领域的疾病。
近日，该公司宣布，已收到了来自美国食品和药物管理局（FDA）的正式书面反馈，进一步加强了提交玻璃体腔注射pegcetacoplan治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）继发性地图样萎缩（GA）新药申请（NDA）的计划。NDA将由3期DERBY和OAKS研究以及2期FILLY研究的疗效和安全性数据支持。
在书面反馈中，FDA表示，如果临床试验充分且对照良好，该机构不会区分不同试验阶段，并且所有3项研究似乎都充分且对照良好。根据这一反馈，Apellis仍有望在2022年上半年提交NDA，并相信提交NDA不需要额外的研究。
Apellis首席医疗官Federico Grossi医学博士表示：“我们很高兴FDA的反馈与我们的计划一致，我们计划根据3项随机、良好对照的研究中1500多名患者的数据，提交一份pegcetacoplan的NDA。GA是一种导致失明的毁灭性疾病，我们期待着与FDA密切合作，为GA患者群体带来第一种治疗方法。”
GA是年龄相关性黄斑变性（AMD）的一种晚期类型，AMD是导致失明的首要原因。GA病变影响视网膜的中央部分，即黄斑，它负责中央视力。补体过度激活导致GA中不可逆的病变生长，C3是精确控制补体过度激活的唯一靶点。GA是进行性和不可逆的，导致中央视觉损害和永久性视力丧失。根据已发表的研究，全球有500多万GA患者，美国约有100万。目前，尚无批准的GA治疗方法。
pegcetacoplan是靶向性C3抑制剂，旨在调节补体级联的过度激活。补体级联是人体免疫系统的一部分，其过度激活是导致许多严重疾病发生和发展的原因。pegcetacoplan是一种合成的环肽，与一种聚乙二醇聚合物结合，特异性地与C3和C3b结合。目前，pegcetacoplan正被开发用于治疗多种疾病，包括：地图样萎缩（GA）、阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、C3肾小球病。在美国，FDA已授予pegcetacoplan治疗PNH和GA的快速通道资格。
2021年5月，Empaveli（pegcetacoplan）获得美国FDA批准，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。Empaveli通过优先审查程序获得批准，有潜力提升PNH护理标准，重新定义PNH的治疗。
值得一提的是，Empaveli是第一个也是唯一一个获得监管批准的C3靶向疗法，该药适用于：（1）先前没有接受过治疗的PNH成人患者；（2）先前接受过C5抑制剂Soliris（eculizumab）和Ultomiris（ravulizumab）的PNH成人患者。
在过去十多年来，治疗PNH的唯一选择是C5抑制剂，但许多患者仍然经历持续性低血红蛋白症，常常导致虚弱的疲劳和频繁的输血。在临床试验中，Empaveli能针对PNH提供广泛的控制，通过增加血红蛋白水平及减少输血需求来改善PNH患者的生活。 |
