2021年05月15日，Apellis Pharmaceuticals宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Empaveli（pegcetacoplan）注射用于治疗发作性夜间血红蛋白炎（PNH）的成年人，这是一种罕见的危及生命的血液疾病。Empaveli是第一种与辅助蛋白C3结合的PNH治疗方法。

  PNH的特点是红细胞破坏，贫血（红细胞无法携带足够的氧气到组织），血块和骨髓功能受损（无法产生足够的血细胞）。该疾病影响1-1.5人每百万。人们通常在35至40岁左右被诊断出来。PNH可能是严重的，诊断后的中位生存期为10年。然而，有些患者活了几十年，只有轻微的症状。

PNH是由影响红细胞的基因突变引起的。患有这些突变的人的红细胞有缺陷，可以被免疫系统破坏，导致贫血。

  在一项研究中评估了Empaveli的有效性，该研究招募了80名患有PNH和贫血的患者，他们一直在服用先前批准用于PNH的治疗药物eculizumab。患者首先完成了四周的治疗期，在此期间，除了之前剂量的艾库珠单抗外，他们每周两次接受1080mg的Empaveli治疗。

  前四周后，患者被随机分配接受Empaveli或其当前剂量的eculizumab治疗16周。

  16周后，根据血红蛋白浓度（贫血的实验室测量值）比较两个治疗组的贫血严重程度。在两个治疗组中，基线时的平均血红蛋白为8.7g/dL，表明严重贫血。（成年男性的正常血红蛋白值为14g/dL或更高；成年女性的正常值为12g/dL或以上）在16周的治疗期间，Empaveli组的患者血红蛋白平均增加了2.4g/dL。与此同时，艾库珠单抗组的患者血红蛋白平均下降了1.5g/dL。

  Empaveli只能通过风险评估和缓解策略下的受限计划获得。脑膜炎球菌（一种细菌）感染可能发生在服用Empaveli的患者身上，如果不及早治疗，可能会危及生命或致命。Empaveli也可能使个体易患严重感染，尤其是由包囊细菌引起的感染。应监测患者的输液相关反应。Empaveli可能会干扰某些实验室测试。最常见的副作用是注射部位反应、感染、腹泻、腹痛、呼吸道感染、病毒感染和疲劳。

  Empaveli（pegcetacoplan）APL-2，是一种C3补体抑制剂，旨在调节许多疾病中过度的补体激活。它是与聚乙二醇聚合物偶联的合成环状肽，可以特异性结合C3和C3b。

  阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种危及生命的罕见慢性血液疾病，由于补体激活失控导致红细胞的破坏，引发血管内和血管外溶血。目前，PNH的主要治疗方法是通过C5补体抑制剂来抑制C5蛋白。然而根据一项对接受C5抑制剂治疗的患者的回顾性研究，至少72%的患者血红蛋白持续较低，至少36%的患者每年需要一次或多次输血。

  信息来源：https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-new-treatment-adults-serious-rare-blood-disease