新药Livmarli（maralixibat）获美国FDA批准，作为第一个也是唯一批准的药物，用于治疗1岁及以上Alagille综合征患者的胆汁淤积性瘙痒症
2021年09月29日，美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准LIVMARLI（maralixibat）用于治疗1岁及以上Alagille综合征(ALGS)患者胆汁淤积性瘙痒症的口服溶液。
LIVMARLI是一种最低限度吸收的回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)抑制剂是FDA批准的第一种也是唯一一种治疗这种罕见肝病的药物，该病影响了美国2000至2500名儿童。LIVMARLI现在可用于处方。与批准一起，Mirum获得了罕见的儿科疾病优先审查凭证。
“Alagille综合征儿童患有胆汁淤积性瘙痒症，症状严重、持续且使人衰弱。他们的睡眠被打乱，他们忍受着不断抓挠导致的流血和皮肤疤痕，”加拿大安大略省多伦多市病童医院 (SickKids)儿科肝病专家MBBChir的Binita M. Kamath 说。 “迄今为止，还没有批准治疗 Alagille 综合征胆汁淤积性瘙痒症，许多儿童最终需要进行重大手术干预，例如肝移植治疗顽固性瘙痒症。
LIVMARLI的批准标志着Alagille综合征治疗模式的重大转变，并为许多长期患有持续瘙痒的家庭带来了希望。”
ALGS是一种罕见的遗传性疾病，由胆管异常引起，可导致进行性肝病。畸形或减少的胆管会导致胆汁淤积，胆汁酸在肝脏中积聚，从而导致炎症和肝损伤，并阻止肝脏正常工作。ALGS中的胆汁淤积与瘙痒有关，瘙痒是ALGS中肝移植最常见的适应症之一。
LIVMARLI的批准基于关键的ICONIC研究以及来自支持性研究的五年数据，这些数据在86名ALGS患者中获得了强有力的证据。来自ICONIC的数据表明，瘙痒是与该疾病相关的最常见和最严重的症状之一，并且持续了四年，在统计学上显着减少。
Mirum总裁兼首席执行官Chris Peetz说：“今天对于Alagille综合征社区来说是美好的一天，因为急需的新治疗方案获得批准，以解决这种疾病最令人衰弱的影响之一。” “我们感谢推进研究并参与LIVMARLI临床研究的患者、家属和医疗保健专业人员。今天对于Mirum来说也是具有里程碑意义的一天，因为我们在开发可能改变生命的罕见肝病药物方面取得了进展。”
“我们很高兴以多种方式参与并密切关注LIVMARLI的临床进展。自十多年前第一项研究启动以来，我们一直梦想着看到LIVMARLI获得FDA的批准，这对ALGS社区来说是一个非常有意义的里程碑，”阿拉吉尔综合征联盟主席、ALGS 妈妈罗伯塔史密斯说。 “到目前为止，患者只能选择有限或没有治疗方案来解决严重影响患者及其家人的严重瘙痒。此外，由于与ALGS相关的瘙痒会极大地影响护理人员，因此拥有像Mirum Access Plus这样的强大支持计划来减轻家庭压力非常重要。ALGS社区已经等待了很长时间的治疗，我们很高兴LIVMARLI现已在美国上市。”
关于LIVMARLI(maralixibat) 口服液
LIVMARLI(maralixibat)口服溶液是一种口服、每日一次的回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)抑制剂，经美国食品和药物管理局批准，用于治疗一岁及以上Alagille综合征患者的胆汁淤积性瘙痒症。欲了解更多信息，请访问LIVMARLI.com。
LIVMARLI是FDA批准的唯一一种治疗与Alagille综合征相关的胆汁淤积性瘙痒症的药物。 LIVMARLI目前正在其他罕见胆汁淤积性肝病的后期临床研究中进行评估，包括进行性家族性肝内胆汁淤积和胆道闭锁，这两种疾病均已获得突破性疗法认定和孤儿药认定。
关于Alagille综合征
Alagille综合征(ALGS)是一种罕见的遗传性疾病，其中胆管异常狭窄、畸形和数量减少，导致胆汁在肝脏中积聚，最终导致肝病进展。据估计，ALGS的发病率为每30000人中就有1人。在ALGS 患者中，多器官系统可能受到突变的影响，包括肝脏、心脏、肾脏和中枢神经系统。
胆汁酸的积累会阻止肝脏正常工作以消除血液中的废物，根据最近的报告，60%至75%的ALGS患者在成年之前进行了肝移植。ALGS肝损伤引起的体征和症状可能包括黄疸（皮肤发黄)、黄色瘤（破坏皮肤下的胆固醇沉积物）和瘙痒症（痒）。ALGS患者的瘙痒是所有慢性肝病中最严重的，并且在大多数受影响的儿童中出现3岁。
重要安全信息
LIVMARLI可引起严重的副作用，包括：
肝脏检查的变化。某些肝脏检查的变化在Alagille综合征患者中很常见，并且在LIVMARLI治疗期间可能会恶化。这些变化可能是肝损伤的征兆，并且可能很严重。您的医疗保健提供者应该在开始之前和治疗期间进行血液检查，以检查您的肝功能。如果您出现任何肝脏问题的迹象或症状，包括恶心或呕吐、皮肤或眼睛的白色部分变黄、尿液变黑或褐色、胃右侧（腹部）疼痛或食欲不振。
胃和肠道（胃肠道）问题。LIVMARLI可引起胃和肠道问题，包括治疗期间的腹泻、胃痛和呕吐。如果您有任何这些症状比正常情况更频繁或更严重，请立即告诉您的医疗保健提供者。
一种称为脂溶性维生素(FSV)缺乏症的疾病，是由体内脂肪中储存的某些维生素（维生素A、D、E和K）水平过低引起的。FSV缺乏症在Alagille综合征患者中很常见，但在治疗期间可能会恶化。您的医疗保健提供者应该在开始治疗前和治疗期间进行血液检查。
治疗期间报告的其他常见副作用是骨折和胃肠道出血。
https://files.mirumpharma.com/livmarli/livmarli-prescribinginformation.pdf |
