新药Tavneos(Avacopan)在日本批准，首个用于治疗两种ANCA相关血管炎的口服疗法；抗中性粒细胞胞浆自身抗体(ANCA)相关血管炎:显微镜下多血管炎(MPA)和肉芽肿伴多血管炎(GPA)！
2021年9月27日，Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma(VFMCRP) 今天宣布，日本厚生劳动省(MHLW)已授予其合作伙伴Kissei Pharmaceutical Co.Ltd. TAVNEOS的上市许可批准，用于治疗肉芽肿性多血管炎(GPA)和显微镜下多血管炎(MPA)患者，这是两种主要类型的ANCA相关血管炎，一种罕见且严重的自身免疫性肾病，具有高度未满足的医疗需求。
  Vifor Pharma Group首席执行官Abbas Hussain表示：“我们很高兴TAVNEOS®已在全球第一个市场日本获得批准，并祝贺我们的合作伙伴Kissei取得这一重要里程碑。“ANCA相关血管炎在日本被正式指定为顽固性疾病，表明这是一种没有任何有效治疗方法但需要长期治疗的罕见疾病。日本有超过10,000名患者的医疗需求未得到满足，我们相信TAVNEOS® 治疗它的潜力。我们相信 Kissei 将全力专注于将这种突破性的治疗方法带给这些患者群体，帮助他们过上更好、更健康的生活。”
  该批准基于Kissei提交的上市许可申请，并得到了关键III期试验ADVOCATE的积极临床数据的支持，该试验在包括日本在内的18个国家和地区的331名MPA和GPA患者中进行。根据伯明翰血管炎活动评分(BVAS)，TAVNEOS®在第52周表现出优于标准护理。
  关于ANCA相关性血管炎
  ANCA相关血管炎是一种全身性疾病，其中补体通路的过度激活进一步激活中性粒细胞，导致炎症和小血管破坏。这会导致以肾脏为主要目标的器官损伤和衰竭，如果不治疗会致命。目前，ANCA相关血管炎的治疗包括非特异性免疫抑制剂（环磷酰胺或利妥昔单抗）的疗程，并结合长期每天服用糖皮质激素（类固醇），这可能与包括死亡在内的重大临床风险有关 从感染。
  关于TAVNEOS(avacopan)
  Avacopan是一种口服小分子，是补体C5a受体C5aR1的选择性抑制剂。通过精确阻断促炎补体系统片段的受体（C5aR），C5a在破坏性炎症细胞（如血液中性粒细胞）上，avacopan阻止这些细胞响应C5a激活而造成损伤的能力，这是已知的炎症的驱动因素。此外，avacopan仅对C5aR1的选择性抑制使有益的C5a1途径通过 C5L2受体正常发挥作用。
  ChemoCentryx还在开发avacopan，用于治疗C3肾小球病(C3G)和化脓性汗腺炎(HS)患者。美国食品和药物管理局已授予avacopan孤儿药指定，用于治疗ANCA相关的血管炎、C3G和非典型溶血性尿毒症综合征。欧盟委员会已授予avacopan孤儿药品指定，用于治疗两种形式的ANCA血管炎：显微镜下多血管炎和肉芽肿性多血管炎（以前称为韦格纳肉芽肿），以及C3G。2020年10月，欧洲药品管理局(EMA)接受审查avacopan用于治疗ANCA相关血管炎（肉芽肿性多血管炎（GPA）和显微镜下多血管炎（MPA）患者的上市许可申请（MAA）。
  信息来源 https://finance.yahoo.com/news/vfmcrp-announces-approval-tavneos-avacopan-060200695.html