Bylvay推荐剂量为40mcg/kg，每天早上随餐服用一次。如果三个月后临床反应不足，剂量可以以40mcg/kg的增量增加至120 mcg/kg，每天一次，但不超过每日总剂量6mg。该药物只能通过处方获得，治疗应由具有PFIC管理经验的医生开始和监督。
2021年7月20日，Albireo Pharma, Inc是一家开发新型胆汁酸调节剂的罕见肝病公司，今天宣布，美国食品和药物管理局 (FDA) 批准了 Bylvay (odevixibat) ，第一种被批准用于治疗所有亚型进行性家族性肝内胆汁淤积症 (PFIC) 瘙痒的药物。 Bylvay 是一种有效的非全身性回肠胆汁酸转运抑制剂 (IBATi)，不需要冷藏，每天服用一次胶囊，或打开后洒在软食物上，很容易服用。 Albireo将立即启动Bylvay，以加快受 PFIC 影响的患者和家庭的可用性。
“鉴于目前的治疗方案，治疗患有 PFIC 的儿童可能很困难，也很令人沮丧。Bylvay为我们提供了一个非手术选择，并将改变我们治疗 PFIC 的方式，”伦敦国王学院分子肝病学教授兼PEDFIC 1和PEDFIC 2的首席研究员Richard Thompson说。“有了这项批准，我和我的同事现在有了有机会重新审视PFIC患者的管理方式，我们希望这些孩子能获得更好的结果。”
PFIC是一种罕见且具有破坏性的疾病，会影响幼儿，导致进行性的、危及生命的肝病。在许多情况下，PFIC会在生命的前10 年内导致肝硬化和肝功能衰竭。PFIC最突出和最有问题的持续表现是瘙痒或剧烈瘙痒，这通常会导致生活质量严重下降。到目前为止，还没有批准用于 PFIC 的药物。只有包括胆道改道手术 (BDS) 和肝移植在内的手术选择可用，没有它们，大多数 PFIC 患者活不过 30岁。估计有100,000名胆汁淤积性肝病患者未经批准的药物治疗。在这些患者中，大约有 15,000名PFIC（不包括中国和印度）。
“到目前为止，侵入性手术是唯一获得批准的治疗选择。有Bylvay的批准，家长们可能会希望有一种侵入性较小的治疗选择，”PFIC倡导和资源网络 (www.pfic.org) 负责人、PFIC 患者的母亲 Emily Ventura 说。 “作为一个社区，我们经历了极端挑战和 PFIC 儿童和家庭的生活质量下降。控制这些症状可能非常困难——我们的孩子在身体、情感和发育方面都遭受了痛苦，这是难以想象的负担。”
Bylvay的批准得到了PEDFIC 1和PEDFIC 2数据的支持，PEDFIC 1和PEDFIC 2是PFIC有史以来最大的、全球性的、3期试验。在 PEDFIC 1（一项随机、双盲、安慰剂对照研究）中，Bylvay 达到了瘙痒 (p=0.004)和血清胆汁酸(p=0.003) 的主要终点，并且耐受性良好，腹泻/频繁肠道的发生率非常低运动（治疗患者的9.5%与安慰剂患者的5.0%）。PEDFIC 2是一项长期、开放标签的3期扩展研究，重申了Bylvay持续降低了血清胆汁酸，并改善了治疗长达48周的患者的瘙痒评估、生长和其他肝功能标志物。在两项研究中，Bylvay的耐受性良好，腹泻/频繁大便是最常见的治疗相关胃肠道不良事件。没有严重的治疗相关不良事件。
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批准日期：2021年7月20日 公司：Albireo Pharma, Inc
BYLVAY（奥维昔巴特[odevixibat]）胶囊，用于口服
BYLVAY（奥维昔巴特[odevixibat]）药丸，用于口服
美国初步批准：2021
作用机制
Odevixibat是回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)的可逆抑制剂。它减少胆汁酸（主要是盐形式）从末端回肠的再吸收。
瘙痒是PFIC患者的常见症状，PFIC患者瘙痒的病理生理机制尚不完全清楚。虽然奥德昔巴改善PFIC患者瘙痒的完整机制尚不清楚，但可能与IBAT抑制有关，导致胆汁再摄取减少 盐，如通过血清胆汁酸减少所观察到的[见临床药理学]。
适应症和用法
BYLVAY 是一种回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)抑制剂，适用于治疗3个月及以上进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)患者的瘙痒。
使用限制：
BYLVAY 可能对具有ABCB11变体的PFIC 2型患者无效，导致胆盐输出泵蛋白(BSEP-3)无功能或完全缺失。
剂量和给药
• 推荐剂量为40mcg/kg，每天一次，早上随餐服用。
• 如果3个月后瘙痒没有改善，剂量可以以40微克/公斤的增量增加至120微克/公斤，每天一次，但不超过每日总剂量 6 毫克。
行政：
• 早上随餐服用BYLVAY。
• 不要压碎或咀嚼胶囊。
• 有关给药说明，请参阅处方信息。
剂型和规格
口服药丸：200微克、600微克。
胶囊：400微克、1200微克。
禁忌症
没有任何
警告和注意事项
• 肝检查异常：获得基线肝检查并在治疗期间进行监测。如果出现异常，可能需要减少剂量或中断治疗。对于持续或复发的肝脏检查异常，考虑停止治疗。
• 腹泻：治疗脱水。持续性腹泻可能需要中断或停止治疗。
• 脂溶性维生素(FSV)缺乏症：在治疗期间获得基线水平和监测。如果观察到不足，则补充。如果在补充FSV后FSV缺乏持续或恶化，停止治疗。
不良反应
最常见的不良反应（>2%是肝功能检查异常、腹泻、腹痛、呕吐和脂溶性维生素缺乏。
要报告可疑的不良反应，请联系 AlbireoPharma, Inc.电话+1-855-252-4736，或FDA电话1-800-FDA-1088或 www.fda.gov/medwatch。
在特定人群中使用
怀孕：根据动物数据，可能会导致心脏畸形。
包装供应/储存和处理
口服药丸
200mcg口服药丸：作为0号胶囊提供，带有象牙色不透明帽和白色不透明帽; 印有“A200”（黑色墨水）。 以30个瓶装提供，带有儿童防护盖 (NDC：74528-020-01)。
胶囊
400mcg胶囊：作为3号胶囊提供，带有中等橙色不透明帽和白色不透明体；印有“A400”（黑色墨水）。 以30个瓶装提供，带有儿童防护盖 (NDC 74528-040-01)。
1200mcg胶囊：作为3号胶囊提供，带有中等橙色不透明帽和主体；印有“A1200”（黑色墨水）。以30个瓶装供应，带有儿童防护盖 (NDC：74528-120-01)。
储存和处理：
储存在20ºC至25ºC（68ºF 至 77ºF）；允许在 15ºC 和 30ºC（59ºF和 86ºF 之间）之间进行短途旅行 [参见USP控制室温]。
完整说明资料附件：
https://www.bylvay.com/pdf/Bylvay-PI-w-IFU-final-dated-July-20 |
