2021年6月4日，美国食品和药物管理局批准 Ryplazim（纤溶酶原，human-tmvh）用于治疗1型纤溶酶原缺乏症患者，也称为低纤溶酶原血症，一种会损害正常组织和器官功能并可能导致失明的疾病。
“到目前为止，还没有FDA批准的1型纤溶酶原缺乏症患者的治疗方案，”FDA生物制品评估和研究中心主任、医学博士、博士说。 “今天的批准有助于解决受这种罕见遗传疾病影响的个人未满足的医疗需求。”
患有这种疾病的人缺乏一种叫做纤溶酶原的蛋白质，它负责身体分解纤维蛋白凝块的能力。纤溶酶原缺乏会导致纤维蛋白积聚，导致生长（病变）的发展，从而损害正常组织和器官的功能，当这些病变影响眼睛时，可能会导致失明。
Ryplazim 中的活性成分是从人血浆中纯化的纤溶酶原。用Ryplazim治疗有助于增加血浆纤溶酶原水平 - 能够暂时纠正纤溶酶原缺乏症并减少或消除病变。
Ryplazim的有效性和安全性主要基于一项单臂、开放标签（非盲法）临床试验，该试验招募了15名患有1型纤溶酶原缺乏症的成人和儿童患者。所有患者每2至4天接受一次 Ryplazim给药，持续48周。Ryplazim的有效性通过所有11名基线时有病灶的患者的病灶改善至少 50%，以及在48周的治疗中15名患者中的任何一个都没有复发或新病灶来证明。
接受Ryplazim治疗的患者报告的最常见副作用是腹痛、腹胀、恶心、出血、四肢疼痛、疲劳、便秘、口干、头痛、头晕、关节痛和背痛。
FDA授予Ryplazim孤儿药称号，为协助和鼓励罕见病药物开发提供激励措施。该申请还获得了快速通道指定、优先审查和罕见的儿科疾病优先审查凭证。FDA的罕见儿科疾病优先审查券计划旨在鼓励开发新药和生物制剂，以预防和/或治疗儿童罕见病。
1型纤溶酶原缺乏症患者可能会因与疾病相关的活动性病变而出血。使用Ryplazim可能会延长或加重活动性出血。还观察到组织脱落（剥落/脱落）。由于Ryplazim来自人体血浆，因此存在传播传染性病原体的风险。基于有效的供体筛选程序和产品制造过程，传染病传播的风险很小。 |
