新药Ryplazim(plasminogen, human-tvmh，纤溶酶原)冻干粉注射剂获美国FDA批准上市，为首个治疗纤溶酶原缺乏症的药物！
Ryplazim （plasminogen, human-tmvh）纤溶酶原，治疗先天性血纤维蛋白纤溶酶原缺乏症（C-PLGD）。
PLGD（Plasminogen deficiency）可译为纤溶酶原缺乏症，血纤维蛋白溶酶原缺乏症，血浆蛋白原缺乏症，先天性纤溶酶原缺乏症。
2021年06月0４日，美国食品和药物管理局宣布批准Liminal BioSciences公司的Ryplazim (plasminogen, human-tmvh)用于治疗1型纤溶酶原缺乏症（Type 1 plasminogen deficiency ，T1-PLGD）患者。
Ryplazim(plasminogen, human-tvmh，纤溶酶原) 为美国批准的第1个治疗这种遗传性疾病的疗法。
该机构指出，批准的主要依据是对15名成人和儿童1型血纤维蛋白溶酶原缺乏症（PLGD）患者的研究，这些患者每2至4天接受一次Ryplazim治疗，为期48周。该疗法的有效性表现在所有11名在基线时有病变的患者的病变都有至少50%的改善，并且在48周的治疗过程中，15名患者中没有复发或新病变。
在治疗C-PLGD的关键2/3期临床试验中，共入组了15例C-PLGD患者，包括6例儿童患者，接受Ryplazim治疗了48周。所有接受Ryplazim治疗的患者，在接受12周的治疗后，其个人纤溶酶原活性水平的谷值相对基线至少实现了达标性提高。此外，所有参与试验时有活动可见病变的患者，在开始治疗后48周内病变完全愈合。临床研究中报告的不良事件为轻度，无患者死亡、严重不良事件或导致研究中止的不良事件。
据美国食品和药物管理局称，1型血浆蛋白酶缺乏症患者可能因与疾病有关的活动性病变而出血，该机构警告说，使用Ryplazim可能会延长或加重活动性出血。
C-PLGD（Plasminogen deficiency）先天性血纤维蛋白纤溶酶原缺乏症
C-PLGD是一种罕见的多系统疾病，对患者的健康和生活质量有深远影响。纤溶酶原是一种天然存在的蛋白质，由肝脏合成并在血液中循环。活化的纤溶酶原（纤溶酶），是纤溶系统的基本组成部分，是溶解血栓和清除外渗纤维蛋白的主要酶。因此，纤溶酶原在伤口愈合、细胞迁移、组织重塑、血管生成和胚胎发生中至关重要。患者出生时可能无法自然产生足够的纤溶酶原，这种情况被称为先天性纤溶酶原缺乏症（C-PLGD），或者在创伤或疾病后出现急性或获得性缺乏症。
C-PLGD患者会在全身黏膜表面累积纤维蛋白生长或病变。许多病例是在儿科人群中首次确诊的，如果不及时治疗，可能导致器官损害性疾病表现。同行评议的出版物报告显示，该病在全球范围内的患病率可能为1.6/100万。
关于 Liminal BioSciences Inc.
Liminal BioSciences 是一家生物制药公司，专注于纤维化有关疾病，包括呼吸、肝脏和肾脏疾病。
Liminal BioSciences 在加拿大和英国开展业务。
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Ryplazim（plasminogen, human-tvmh，人纤溶酶原）冻干粉注射剂是FDA批准的第一个治疗纤溶酶原缺乏症的药物。这是一种罕见的遗传性疾病，可损害正常组织和器官功能，并可能导致失明。
批准日期：2021年06月06日 公司：Prometic Bioproduction Inc
RYPLAZIM（纤溶酶原[plasminogen, human-tmvh]）冻干粉，用于复溶，静脉内使用
美国初步批准：2021
作用机制
RYPLAZIM 治疗会暂时增加血液中的纤溶酶原水平。
适应症和用法
RYPLAZIM（纤溶酶原，human-tvmh）是血浆来源的人纤溶酶原，适用于治疗纤溶酶原缺乏1型（低纤溶酶原血症）患者。
剂量和给药
仅用于重建后的静脉内使用。
RYPLAZIM 的推荐剂量为每2至4天给予6.6mg/kg体重。
剂型和规格
RYPLAZIM有单剂量50毫升小瓶装，含有68.8毫克纤溶酶原，作为冻干粉，用12.5毫升无菌注射用水，USP（SWFI）重新配制。重新配制后，每个小瓶将含有5.5毫克/毫升纤溶酶原.
禁忌症
RYPLAZIM禁用于已知对纤溶酶原或 RYPLAZIM的其他成分过敏的患者。
警告和注意事项
出血：RYPLAZIM 给药可能导致病变部位出血或加重活动性出血。如果发生严重出血，请停止RYPLAZIM。对具有出血素质的患者和服用抗凝剂、抗血小板药物和其他可能干扰正常凝血的药物的患者给予RYPLAZIM时，在输注期间和输注后4小时内监测患者。
组织脱落：RYPLAZIM给药后气管支气管树粘膜病变的患者可能发生由于组织脱落引起的呼吸窘迫。请适当监控。
传染性病原体的传播：RYPLAZIM由人血制成，因此存在传播传染性病原体的风险，例如病毒、变异型克雅氏病(vCJD)病原体，以及理论上的克雅氏病(CJD) 病原体。
超敏反应：RYPLAZIM 可能发生超敏反应，包括过敏反应。如果出现症状，停止 RYPLAZIM 并给予适当的治疗。
中和抗体：可能会产生中和抗体（抑制剂），但在临床试验中未观察到。如果不能维持临床疗效（例如，出现新的或复发的病变），则确定血浆中纤溶酶原的活性水平。
实验室异常：接受RYPLAZIM的患者血液D-二聚体水平可能升高。D-二聚体水平在接受静脉血栓栓塞(VTE)筛查的患者中缺乏可解释性。
不良反应
临床试验中最常见（发生率≥10%）的不良反应为腹痛、腹胀、恶心、疲劳、四肢疼痛、出血、便秘、口干、头痛、头晕、关节痛和背痛。
要报告可疑的不良反应，请通过+1(800) 735-4086和prometicsmb@continuumindia.com联系Prometic，或通过1-800-FDA-1088或 www.fda.gov/medwatch联系FDA。
包装供应/储存和处理
RYPLAZIM以单剂量小瓶[NDC 70573-099-01]形式提供，其中含有68.8mg纤溶酶原（人）（用12.5mL SWFI重新配制后为5.5mg/mL），每箱一瓶[NDC 70573-099-02]。 主治医生将提供复溶和给药用品。RYPLAZIM不含防腐剂。
在 2°C 至 25°C（36°F 至 77°F）的温度下将RYPLAZIM储存在其原始纸箱中直至准备使用。不要冻结。
一旦重新配制，RYPLAZIM 必须在3小时内给药。重构后不要冷藏。
将稀释剂和注射器盘式过滤器储存在20°C至25°C（68°F至77°F）。
在纸箱和小瓶标签上的失效日期之后，请勿使用RYPLAZIM或稀释剂。
注：本品仅供研究使用。不供病人或个人！
完整使用说明资 |
