2026年03月26日，欧洲领先制药公司Norgine BV宣布，瑞士药品管理局(Swissmedic)已批准PEDMARQSI（Sodium Thiosulfate Injection）硫代硫酸钠注射液上市，用于预防一个月至18岁以下患有局部性、非转移性实体瘤的患者因顺铂引起的耳毒性（听力丧失）。
  PEDMARQSI®的上市许可基于两项开放标签、随机III期临床试验的安全性和有效性数据：SIOPEL6（关键性试验）和临床肿瘤协作组(COG)ACCL0431。在这些研究中，硫代硫酸钠显著降低了顺铂化疗相关的听力损失风险。试验结果显示其耐受性良好，最常见的不良事件为恶心和呕吐，最常见的3-4级不良事件为感染、贫血和中性粒细胞减少症。
  PEDMARK®（Sodium Thiosulfate Injection）硫代硫酸钠注射液 是一种新型无水硫代硫酸钠制剂，专为预防一个月至<18岁患有局限性、非转移性实体瘤的患者因顺铂引起的听力损失而研发和生产。它是目前唯一一种针对该患者群体顺铂引起的耳毒性而开发的预防性治疗药物。
  PEDMARQSI®是首个也是目前唯一一个专门用于预防儿童顺铂引起的听力损失的药物。虽然顺铂仍然是儿童癌症治疗的基石，但它与不可逆的双侧听力损失的高风险相关，这种听力损失可能从首次用药开始，并随着时间的推移而加重。听力损失会对儿童的言语和语言习得、教育、心理社会发展以及整体生活质量产生深远而持久的影响。
  PEDMARQSI®此前已于2023年5月获得欧洲药品管理局（EMA）在欧盟授予的儿科用药上市许可（PUMA），并在英国获得国家上市许可。 这些批准共同体现了Norgine在罕见病和专科药物领域成功应对欧洲多样化监管路径的能力。
  信息来源：https://www.prnewswire.com/news-releases/norgine-announces-swissmedic-approval-of-pedmarqsi-for-the-prevention-of-cisplatin-induced-hearing-loss-in-children-302725193.html