胆汁淤积症新药Bylvay（odevixibat）有潜力成为治疗各种形式PFIC的首批批准药物
2021年5月21日，欧洲批准机构（CHMP）的人类使用药品委员会建议从Albireo批准Bylvay（活性物质是去氧昔布韦）200克，400克，600克和1200克的硬胶囊进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）的研究）。
Bylvay中的活性物质是奥德昔布酯（ATC代码：A05AX05）。Odevixibat是回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）的可逆，有效，选择性抑制剂，在回肠远端局部起作用，减少了胆汁酸的再摄取并增加了胆汁酸通过结肠的清除率。
Bylvay的优势在于其能够降低PFIC患者血清中胆汁酸的浓度。
EMA人类用药品委员会（CHMP）的建议所依据的主要研究是一项3期双盲，随机，安慰剂对照研究，评估Bylvay在PFIC儿童中的疗效和安全性。结果显示，用odevixibat治疗的患者血清胆汁酸显着降低，同时瘙痒显着降低。
在进行的长期开放标签随访研究证实了这些结果。在研究期间（最长72周），肝参数和肝纤维化评分改善或稳定。但是，需要更多的数据来确定奥德韦昔布是否可以延缓疾病的进展以及是否需要进行肝移植。因此，CHMP要求进行另一项功效研究作为随访。
安全，副作用
最常见的副作用是腹泻，腹痛，出血性腹泻，大便稀疏和肝肿大。
批准后的完整说明是：
在6个月或以上的患者中进行性进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）的治疗。
Bylvay将提供200 µg，400 µg，600 µg和1200 µg硬胶囊
原文出处：
https://www.ema.europa.eu/en/news/meeting-highlights-committee-medicinal-
products-human-use-chmp-17-20-may-2021 |
