EMPAVELI是首个靶向C3治疗药物，已被批准用于患有PNH的成年人，这些成年人包括：在PEGASUS 3期研究中，EMPAVELI在第16周的血红蛋白水平相对于基线的变化优于Soliris，在第16周时，使用EMPAVELI治疗的患者中有85％的患者无输血，而Soliris则为15％； 在避免输血方面，EMPAVELI与Soliris相比。
2021年5月14日，Apellis Pharmaceuticals，Inc.今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准的EMPAVELI™（pegcetacoplan），这是第一种也是唯一的针对C3疗法，用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）的成年人。 EMPAVELI被批准用于未接受过治疗的PNH成人以及从C5抑制剂Soliris®（依库珠单抗）和Ultomiris®（ravulizumab）换用的患者。
“ EMPAVELI具有通过增加血红蛋白和减少输血需求来改善PNH患者生活的潜力，” PEGASUS研究研究员，血液学和肿瘤学系医学副教授Robert H博士Olga Frankfurt博士说。西北大学卢里综合癌症中心。 “通过作为PEGASUS研究的调查员，我很高兴看到EMPAVELI提供了对PNH的广泛控制。”
“作为首个获得FDA批准的靶向C3治疗药物，EMPAVELI有可能重新定义PNH成人的治疗方法，包括从任何C5抑制剂和未接受过治疗的患者中转出的患者。感谢您的临床试验参与者，PNH社区，研究人员，医疗保健专业人员，SFJ Pharmaceuticals，以及为这一重要里程碑做出贡献的其他人。” Apellis联合创始人兼首席执行官Cedric Francois博士说。 “该批准代表了一项重大的科学进步，因为EMPAVELI迎来了近15年以来的第一类新型补体医学。我们期待着探索针对C3的全部潜力，并继续推进该疗法在众多未满足需求的多种补体驱动性疾病中的注册计划。”
EMPAVELI的批准基于PEGASUS第3阶段面对面研究的结果，该结果最近发表在《新英格兰医学杂志》上。在PEGASUS研究中，EMPAVELI达到了主要终点，表明在第16周时血红蛋白水平相对于基线水平的变化优于Soliris，调整后的血红蛋白平均增加3.84g/dL（p <0.0001）。此外，在避免输血的终点上，EMPAVELI与Soliris相比具有非劣性。接受EMPAVELI治疗的患者中有85％在16周内无输血，而接受Soliris治疗的患者中只有15％。
再生障碍性贫血和MDS国际基金会（AAMDSIF）首席执行官兼执行董事Janice Frey-Angel说：“我们很高兴听到FDA批准EMPAVELI的决定，这对患者而言是一个重要的里程碑。” “许多PNH患者正在寻求治疗选择，因此批准为PNH社区带来了新希望。”
EMPAVELI的处方信息包含一个带框的警告。 EMPAVELI可能会增加由包膜细菌引起的脑膜炎球菌和其他严重感染的风险，这些包膜细菌如果不及早发现和治疗，可能会迅速威胁生命或致命。 FDA已批准EMPAVELI的风险评估和缓解策略（REMS）。处方者必须为患者提供有关严重感染风险的建议，向患者提供REMS教育材料，并确保患者接种了包封细菌。
用EMPAVELI治疗的患者中最常见的严重不良反应是感染（5％）。EMPAVELI最常见的不良反应（≥10％）是注射部位反应（39％），感染（29％），腹泻（22％），腹痛（20％），呼吸道感染（15％），病毒感染（12％）和疲劳（12％）。 EMPAVELI治疗的患者无脑膜炎病例，无死亡报告。
PNH是一种罕见的，慢性的，危及生命的血液疾病，由获得性突变引起，它导致不受控制的补体激活以及通过血管内和血管外溶血作用破坏红细胞。根据对C5抑制剂治疗的患者的回顾性和横断面研究，至少72％的患者血红蛋白持续低下，至少36％的患者每年需要输血一次或多次。
关于PEGASUS研究
PEGASUS研究（APL2-302; NCT03500549）是一项多中心，头对头的第3期研究，涉及80位阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）成年人。这项研究的主要目的是确定与Soliris®（依库丽单抗）相比，EMPAVELI™（pegcetacoplan）的功效和安全性。参加检查的参与者必须接受Soliris（至少三个月稳定），血红蛋白水平<10.5g/dL。在为期四周的磨合期中，除当前剂量的Soliris外，每周两次（n = 41）为患者服用1080 mg的EMPAVELI。在16周的随机对照期内，患者被随机分配为每周两次接受1080 mg EMPAVELI或其当前剂量的Soliris（n=39）。完成随机对照期（n=77）的所有参与者都选择进入开放标签的EMPAVELI治疗期。
关于EMPAVELI™（pegcetacoplan）
EMPAVELI™（pegcetacoplan）是针对补体级联反应中枢蛋白C3的首个也是唯一获批准的疗法。 EMPAVELI在补体级联反应的近端起作用，控制C3b介导的血管外溶血和终末补体介导的血管内溶血。 EMPAVELI在美国被批准用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）的成年人。
美国EMPAVELI重要安全信息
盒装警告：封装的细菌引起严重感染
用EMPAVELI治疗的患者可能会发生脑膜炎球菌感染，如果不及早发现和治疗，可能会迅速威胁生命或致命。使用EMPAVELI可能使个体容易受到严重感染，特别是由包埋细菌引起的那些感染，例如肺炎链球菌，A，C，W，Y和B型脑膜炎奈瑟菌和B型流感嗜血杆菌。
遵守最新的免疫实践咨询委员会（ACIP）的建议，以针对封装的细菌进行疫苗接种。
除非给予EMPAVELI延迟治疗的风险大于发生严重感染的风险，否则在给予第一剂EMPAVELI之前至少2周应给患者接种疫苗。
接种疫苗可减少但不能消除严重感染的风险。监视患者是否有严重感染的早期迹象，如果怀疑有感染，应立即进行评估。
EMPAVELI仅可通过“风险评估和缓解策略（REMS）”下的受限计划获得。根据EMPAVELI REMS，开药者必须注册该程序。
禁忌症
对pegcetacoplan或任何赋形剂过敏
目前尚未针对某些封装细菌进行疫苗接种，除非延迟进行EMPAVELI治疗的风险大于使用封装生物进行细菌感染的风险
由封装的细菌（包括肺炎链球菌，脑膜炎奈瑟氏球菌和流感嗜血杆菌）引起的未解决的严重感染
警告和注意事项
包囊细菌引起的严重感染
使用EMPAVELI可能会使个体容易受到由包埋细菌引起的严重， |
