Empaveli（pegcetacoplan）APL-2，是一种C3补体抑制剂，旨在调节许多疾病中过度的补体激活。它是与聚乙二醇聚合物偶联的合成环状肽，可以特异性结合C3和C3b。
2021年05月15日，Apellis Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA已批准Empaveli（pegcetacoplan）上市，用于治疗初治阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者，以及从接受C5抑制剂治疗转换为接受Empaveli治疗的PNH患者。
•Empaveli是首个FDA批准用于治疗PNH的C3靶向疗法。
Empaveli的获批是基于3期临床试验PEGASUS的结果，该研究最近发表在《新英格兰医学杂志》上。在PEGASUS研究中，Empaveli达到了主要终点，在治疗第16周血红蛋白水平较基线的变化方面优效于活性对照组。此外，与活性对照组相比，Empaveli在避免输血终点上达到了非劣效性。
Empaveli的处方信息包含黑框警告。Empaveli可能增加由荚膜细菌（encapsulated bacteria）引起的脑膜炎球菌和其他严重感染的风险，如果不早期识别和治疗，可能迅速危及生命或致死。Empaveli的风险评估和缓解策略（REMS）已获得美国FDA批准。处方医生必须告知患者严重感染的风险，向患者提供REMS教育材料，并确保患者接种荚膜细菌疫苗。
Empaveli治疗患者最常见的严重不良反应是感染（5%）。最常见的不良反应为注射部位反应（39%）、感染（29%）、腹泻（22%）、腹痛（20%）、呼吸道感染（15%）、病毒感染（12%）和疲乏（12%）。Empaveli治疗患者未报告脑膜炎病例和死亡病例。
阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种危及生命的罕见慢性血液疾病，由于补体激活失控导致红细胞的破坏，引发血管内和血管外溶血。目前，PNH的主要治疗方法是通过C5补体抑制剂来抑制C5蛋白。然而根据一项对接受C5抑制剂治疗的患者的回顾性研究，至少72%的患者血红蛋白持续较低，至少36%的患者每年需要一次或多次输血。
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附：Empaveli injection 1080mg/20ml(pegcetacoplan)部份说明资料
批准日期：2021年5月14日 公司：Apellis Pharmaceuticals，Inc.
Empaveli（pegcetacoplan）注射剂，用于皮下使用
美国初次批准：2021年
警告：引起严重感染
依附细菌
有关完整的框内警告，请参阅完整的处方信息。
用EMPAVELI治疗的患者可能会发生脑膜炎球菌感染，如果不予识别和及早治疗，可能会迅速威胁生命或致命。使用EMPAVELI可能使个人容易发生严重感染，尤其是由包埋细菌引起的那些感染，例如肺炎链球菌，A，C，W，Y和B型脑膜炎奈瑟菌和B型流感嗜血杆菌。
•遵守最新的免疫实践咨询委员会（ACIP）建议，以针对封装的细菌进行疫苗接种。
•建议在服用第一剂EMPAVELI之前至少2周为患者接种抗包膜细菌的疫苗，除非延缓EMPAVELI治疗的风险大于发生严重感染的风险。
有关管理严重感染风险的其他指导，请参阅警告和注意事项。
•疫苗接种可以减少但不能消除严重感染的风险。监测患者是否有严重感染的早期迹象，如果怀疑有感染，应立即评估。
EMPAVELI仅可通过“风险评估和缓解策略（REMS）”下的受限计划获得。在EMPAVELI REMS下，开药者必须注册该计划。
作用机理
Pegcetacoplan与补体蛋白C3及其激活片段C3b结合，从而调节C3的裂解和补体激活的下游效应子的产生。在PNH中，C3b调理作用可促进血管外溶血（EVH），而下游膜攻击复合物（MAC）可介导血管内溶血（IVH）。Pegcetacoplan在补体级联的近端起作用，控制C3b介导的EVH和末端补体介导的IVH。
适应症和用途
EMPAVELI是一种补体抑制剂，适用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）的成年患者。
剂量和给药
•建议剂量是通过市售泵每周两次皮下输注1,080mg。
•有关准备和管理的说明，请参阅“完整处方信息”。
剂量形式和强度
•注射：单剂量小瓶中1,080mg/20mL（54mg/mL）。
禁忌症
EMPAVELI禁忌于：
•对pegcetacoplan或任何赋形剂过敏的患者。
•除非延迟进行EMPAVELI治疗的风险大于发展被封装的生物严重感染细菌的风险，否则目前尚未接种某些封装的细菌的患者。
•由包膜细菌引起的严重感染尚未解决的患者。
警告和注意事项
对患有以下疾病的患者使用EMPAVELI时应格外小心：
•由封装的细菌引起的严重感染。
•与输液有关的反应：监测患者与输液有关的反应，并根据需要制定适当的医疗措施。
•干扰实验室测试：在凝结板上使用二氧化硅试剂可能会导致人工延长活化部分凝血活酶时间（aPTT）。
不良反应
PNH（发生率≥10％）患者最常见的不良反应是注射部位反应，感染，腹泻，腹痛，呼吸道感染，病毒感染和疲劳。
要报告可疑的不良反应，请致电1-833-866-3346与ApellisPharmaceuticals，Inc.或致电1-800-FDA-1088与FDA联系，或访问www.fda.gov/medwatch。
包装供应/存储和处理方式
供应方式
EMPAVELI注射液为澄清，无色至微黄色的水溶液，用于皮下输注，以20mL单剂量小瓶的1,080mg/20mL（54mg/mL）溶液形式提供。
EMPAVELI可用20毫升单剂量小瓶包装，这些小瓶单独包装在纸箱中，并以8计数方便纸箱提供。NDC 73606-010-01。
储存和处理
将冷藏在2°C至8°C（36°F至46°F）的EMPAVELI小瓶存放在原始纸箱中，以避光。
请勿在纸箱上标明的失效日期后使用。
完整说明资料附件：
https://pi.apellis.com/files/PI_Empaveli.pdf
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