2008年10月16日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了ONTAK（denileukin diftitox）溶液静脉内注射溶液的疗效补充生物制剂许可申请（sBLA），用于治疗患有持续性或复发性皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）的患者的恶性细胞表达白介素（IL）-2受体（CD25+）的CD25成分。另一份功效补充资料包括来自CTCL患者的数据，该患者的恶性细胞未对IL-2受体的CD25成分测试呈阳性，因此收到了完整的答复信。
在优先审查之后，FDA的行动标志着加速批准指示转换为完全批准，并基于评估某些CTCL患者ONTAK总体疗效和安全性的III期临床试验数据。该试验是有史以来在CTCL中进行的最大的III期，随机，双盲，安慰剂对照试验。该研究共纳入144例CTCL患者，其恶性细胞表达IL-2受体的CD25成分。患者随机接受两种剂量的ONTAK [18mcg/kg/天（n=55）或9mcg/kg/天（n=45）]或安慰剂（n=44），最多接受八个疗程。
该研究达到了总缓解率（ORR）的主要终点。ORR是研究中看到的全部和部分反应的总和，除以可评估患者的数量。对于18mcg/kg/天剂量的ONTAK，ORR为46％（与安慰剂相比，p=0.002），对于9mcg/kg/day剂量（与安慰剂相比，p=0.03），ORR为37％，而对于安慰剂为15％。
此外，对次要终点，无进展生存期（PFS）的分析表明，在18mcg/kg/天的组中，疾病进展的风险降低了73％（危险比= 0.27，p=0.0002，95％CI 0.14），0.54）和9mcg/kg/day组的疾病进展风险降低58％（危险比= 0.42，p=0.02，95％CI 0.20，0.86）。
CTCL是一组在皮肤中具有主要表现的罕见恶性淋巴瘤的术语。在患有CTCL的患者中，人体用来抵抗感染的某些T细胞会癌变并导致皮肤损害。 CTCL是一种缓慢进行性疾病，目前尚无治愈方法。在美国，每年约有2900人被诊断出患有CTCL（每百万人中有9.6例）。CTCL的分期基于对皮肤病变类型和程度以及淋巴结，外周血和内脏受累程度的评估。Ia阶段是最早的阶段，IVb阶段是最先进的阶段。
ONTAK是一种罕见病的孤儿药，它的完全批准与我们的人类医疗保健使命相符，可以满足CTCL患者未满足的医疗需求。卫材仍然致力于为CTCL患者做出进一步的贡献。
关于ONTAK
ONTAK适用于恶性细胞表达IL-2受体CD25成分的持续性或复发性皮肤T细胞淋巴瘤患者的治疗。 ONTAK是一种基因工程改造的细胞毒性融合蛋白，由与人白细胞介素2序列融合的白喉毒素的酶活性部分的氨基酸序列组成，从而产生一种分子，该分子对带有目标IL-2受体的细胞具有细胞毒性 。
根据FDA法规E部分的规定，ONTAK于1999年2月获得批准，该FDA法规允许根据替代终点或对临床终点的影响（而非生存期）加速批准生物制剂。 ONTAK获得加速批准的过程需要经过证实性，安慰剂对照的III期临床试验。 加速批准最常见于严重疾病或满足未满足的医疗需求的药物。 |
