美国FDA批准PONVORY™（ponesimod），这是一种针对患有复发性多发性硬化症的成年人的口服治疗药物，在减少年度复发和脑部病变方面被证明优于Aubagio®（teriflunomide）。
• 头对头的关键性临床试验结果表明，PONVORY™治疗导致的年复发率比teriflunomide少近三分之一
• PONVORY™是第一个也是唯一一个由FDA批准的针对现有口服比较剂的口腔疾病改良疗法
• 经过10多年的累积数据批准，证明了该疗法的有效性和安全性
2021年3月19日，强生公司的扬森制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了每天口服一次的选择性鞘氨醇1-PONVORY™（ponesimod）。磷酸受体1（S1P1）调节剂，用于治疗复发型多发性硬化症（MS）的成年人，包括临床孤立的综合征，复发型疾病和活动性继发性进行性疾病。
与已有的口服疗法相比，PONVORY™为MS患者在降低年均复发率方面提供了卓越的功效，并且经过十多年的累积临床研究支持，具有可靠的安全性。
FDA的批准部分基于两年的头对头3期临床试验，其中PONVORY™20mg与14mg特立氟胺（Aubagio®）相比，在降低年复发率30.5％方面显示出优异的疗效。 在复发性MS患者中。
在研究期内，接受PONVORY™治疗的患者中71％的患者没有确诊的复发，而特氟米特组中只有61％的患者没有复发。
PONVORY™在减少新的g增强（GdE）T1病变和新的或扩大的T2病变的数量上也分别优于特氟米特，分别减少了59％和56％。
使用磁共振成像（MRI）技术识别GdE T1病变和T2病变，它们被认为是MS病理学的经典指标，可以分别洞悉疾病活动和疾病负担。
PONVORY™还防止了大多数人的残障恶化。在接受PONVORY™治疗的10名患者中，有9名没有出现3个月的残疾情况恶化，并且PONVORY™在延迟残疾进展方面显示出了一定的数字优势。
PONVORY™和特立氟胺组之间的残疾进展率差异无统计学意义。国家MS学会研究执行副总裁Bruce Bebo博士说：“ MS是一种复杂的疾病，任何人对改善MS疾病的疗法的反应都可能不同。” “对于MS患者来说，获得有效的治疗选择非常重要。我们很高兴有一种新的疗法被批准用于复发性MS。”
如果需要停止治疗，PONVORY™会在一周之内离开血液，对大多数患者来说，对免疫系统的影响会在一到两周内消失。
如果患者需要接种疫苗，应对潜在感染或开始计划生育，这可以为治疗管理提供更多的灵活性。 PONVORY™没有已知的食品限制，并且不需要对大多数患者进行基因检测或首次剂量监测。
“在关键性研究中，与另一种口服MS疗法特立氟胺相比，庞西莫德在降低年复发率和MRI活性方面显示出卓越的临床疗效。
这些结果与良好的副作用相结合，使培尼西德成为复发性MS患者的一种有用的治疗选择。”梅伦（Mellen）MS治疗和研究中心神经病学研究副主席，神经内科医师Robert J. Fox医学博士克利夫兰诊所研究所Fox博士曾是Actelion Pharmaceuticals Ltd的有偿顾问，而Janssen则是庞西莫德顾问委员会的成员。
PONVORY™具有经过验证的安全性，并且在总计10年以上的多次临床研究中通常具有良好的耐受性，总不良事件发生率与2期试验中的安慰剂和3期试验中的teriflunomide相似。
在PONVORY™治疗的患者的3期试验中观察到的最常见不良事件是上呼吸道感染，肝转氨酶升高（肝试验异常）和高血压（高血压）。
医学博士Mathai Mammen博士说：“考虑到潜在疾病和新出现症状的差异，每个患有多发性硬化症的人都会受到不同的影响。在这一领域的持续创新至关重要，我们致力于满足患者不断变化的医疗保健需求。”约翰逊公司詹森研究与开发全球负责人，法学博士。“我们很自豪能为MS患者提供PONVORY作为有价值的新选择，它可以帮助他们更好地控制疾病。”
Janssen CarePath提供了全面的支持计划，可帮助患者开始使用PONVORY™并保持步入正轨。 Janssen CarePath提供有关保险范围，潜在的自付费用和治疗支持的信息，并确定可能有助于使治疗更加负担得起的选择，包括针对符合条件的商业保险患者的“ Janssen CarePath储蓄计划”。对于使用PONVORY™的患者，Janssen CarePath的“健康同伴计划”为患者提供了一对一的教育，以帮助他们开始和继续治疗。
关于第三阶段研究
口服潘尼莫德和特立氟胺联合治疗复发性多发性硬化症（OPTIMUM）试验是一项头对头，前瞻性，多中心，随机，双盲的3期研究，比较了PONVORY™20mg与特立氟胺14 mg在成人中的疗效，安全性和耐受性与复发性MS。这项研究的主要终点（包括1,133名参与者）是从基线到研究期间的年均复发率（ARR）。该研究还包括其他几个重要的功效终点，包括从基线到第108周的新的Gd增强T1病变的数量，从基线到108周的新的或扩大的T2病变的数量以及至3个月和6个月的时间确认残疾进展。
关于多发性硬化症（MS）
MS是中枢神经系统（CNS）的一种慢性自身免疫性炎性疾病，免疫细胞攻击髓磷脂（使神经细胞绝缘的保护套），破坏或破坏髓磷脂并引起炎症。
这会影响CNS处理信息以及与身体其他部位进行通信的方式，从而导致MS的神经系统症状和症状。
症状因人而异，但常见症状包括疲劳，平衡和行走问题，麻木或刺痛感，头晕和眩晕，视力问题，膀胱和肠道问题和无力。
关于PONVORY™
PONVORY™（ponesimod）是每日口服选择性鞘氨醇-1-磷酸受体1（S1P1）调节剂，适用于治疗复发型多发性硬化症（MS）的成年人，包括临床孤立的综合征，复发型疾病和活动性继发性进行性疾病疾病。
据信PONVORY™通过将免疫细胞捕获在淋巴结中而使其保持在血液中，从而使其发挥作用而起作用。 PONVORY™在MS中发挥治疗作用的方式尚不清楚，但可能有助于使淋巴细胞远离中枢神经系统，在中枢神经系统中可能引起损害。
PONVORY™不需要对大多数患者进行基因测试或首剂量心脏监护。由于开始PONVORY™治疗会导致心率 |
