2013年小分子药物研发集中在肿瘤、丙肝、糖尿病、炎症四大治疗领域：
（1）肿瘤：Bcr-Abl、EGFR、PDGFR、VEGFR、HER-2等著名激酶靶点已成为历史，目前以PI3K/Akt/mTOR、RAS/RAF/MEK/ERK两条通路最为火热，ALK、c-Met、CDK4/6、PARP也不错，Hedgehog、Notch两条信号通路受关注，MDM2-p53、Bcl-2/Bcl-xL等蛋白-蛋白相互作用靶点从学术界进入工业界。
（2）丙肝：Gliead以108亿美元高价收购Pharmasset引爆抗丙肝药物研发，NS5B、NS5A、NS3/4A三个靶点各有千秋，最后可能采用HIV类似的鸡尾酒疗法如ABT-450。目前sofosbuvir的市值飙升至285亿美元，Gliead收购Pharmasset两年间已净赚180亿美元以上，从目前数据来看兑现可能性极大。
（3）糖尿病：继DPP-4抑制剂之后，SGLT成为口服降糖新靶点，企业间的强强联合展现得淋漓尽致。从目前情况来看，canagliflozin、dapagliflozin、empagliflozin、ertugliflozin四个分子，7家超级企业足以将市场瓜分干净。若无新靶点发现，新世纪以来的口服降糖药研发热潮将很快谢幕。
（4）炎症：由于炎症相关的自身免疫性疾病缺乏有效的小分子药物，JAK抑制剂是目前的抢手货，Pfizer敢把化学小分子卖生物大分子的价。2012年，Abbott为了拿下JAK1抑制剂GLPG0634，开出13.5亿美元的高价，当时该药只是刚完成Proof of Concept试验。
另外阿尔兹海默病是目前的高风险领域，大多都在等MK-8931的试验结果。
PI3K/Akt/mTOR通路抑制剂（包括PI3K抑制剂、Akt抑制剂、PI3K/mTOR双靶点抑制剂）
适应症：乳腺癌、卵巢癌、子宫内膜癌、多发性骨髓瘤、非霍奇金淋巴瘤等
Pfizer: PF-05212384（II期）
Roche: RG7440（I期）、RG7604（I期）、pictilisib（II期）、RG7422（II期）
Glaxosmithkline: GSK2636771（I期）、GSK2141795（I期）、GSK2110183（II期）
Merck: MK-2206
Novartis: buparlisib（III期）、BEZ235（II期）、BYL719（II期）
Sanofi: SAR245408（II期）、SAR245409（II期）、SAR260301（I期）
AstraZenca: AZD5363（I期）、AZD8186（I期）
Bayer: 代号未知（II期）、代号未知（I期）
Eli Lilly: p70S6/AKT双靶点抑制剂（I期）、PI3K/mTOR双靶点抑制剂（I期）
Gilead: idelalisib（III期）、GS-9820（II期）
RAS/RAF/MEK/ERK通路抑制剂（包括MEK-1/2抑制剂、Raf抑制剂）
适应症：恶性黑色素瘤、肺癌、结直肠癌等
Pfizer: PD-0325901（I期）
Roche: vemurafenib（上市）、RG7421（III期）、RG7167（I期）、RG7304（I期）、RG7420（I期）
Glaxosmithkline: trametinib（上市）、dabrafenib（上市）
Novartis: MEK162（II期）
AstraZenca: selumetinib（II期）
Bayer: refametinib（II期）
Sanofi: MSC1936369B（I期）
ALK抑制剂
适应症：非小细胞肺癌、淋巴瘤
Roche: RG7853（II期）
Novartis: LDK-378（III期）
Eli Lilly: enzastaurin（III期）
c-Met抑制剂
适应症：肿瘤
Glaxosmithkline: foretinib（II期）
Sanofi: SAR125844（I期）
AstraZenca: volitinib（I期）
Eli Lilly: LY2801653（II期）
CDK4/6抑制剂
适应症：乳腺癌
Pfizer: palbociclib（III期）
Eli Lilly: LY2835219（II期）
Bayer: 代号未知（I期）
Hedgehog通路抑制剂（Smo抑制剂）
适应症：基底细胞癌
Roche: vismodegib（上市）
Novartis: erismodegib（III期）
Eli Lilly: LY2940680（II期）
Notch通路抑制剂（γ-secretase抑制剂）
适应症：肿瘤
Pfizer: PF-03084014（I期）
Eli Lilly: 代号未知（I期）
MDM2-p53抑制剂
适应症：肿瘤
Roche: RG7388
Sanofi: SAR405838
Bcl-2/ Bcl-xL抑制剂
适应症：慢性淋巴细胞白血病
Roche: RG7601（II期）
AbbVie: ABT-199（II期）、ABT-263（II期）
ChK1抑制剂
适应症：肿瘤
Roche: RG7602（I期）、RG7741（I期）
Eli Lilly: LY2606368（II期）
PARP抑制剂
适应症：非小细胞肺癌、乳腺癌、卵巢癌
Pfizer: rucaparib（II期）
AbbVie: veliparib（II期）
Sanofi: iniparib（III期）
AstraZenca: olaparib（III期）
HCV NS5B聚合酶抑制剂（包括核苷类、非核苷类）
适应症：HCV感染
Roche: mericitabine（II期）、setrobuvir（II期）
Boehringer Ingelheim: BI 207127（III期）
Gilead: sofosbuvir（III期）、tegobuvir（II期）、GS-9669（II期）
HCV NS5A抑制剂
适应症：HCV感染
Bristol-Myers Squibb: daclatasvir（III期）
Gilead: ledipasvir（III期）、GS-5816（II期）
Merck: MK-8742（II期）
Glaxosmithkline: GSK2336805（II期）
Novartis: alisporivir（II期）
HCV NS3/4A蛋白酶抑制剂
适应症：HCV感染
Johnson & Johnson: simeprevir（III期）
Roche: danoprevir（II期）
Merck: MK-5172（II期）、vaniprevir（III期）
Bristol-Myers Squibb: asunaprevir（III期）
Boehringer Ingelheim: BI 201335（III期）
AbbVie: ABT-450（III期）
Gilead: GS-9451（II期）
JAK1/2/3抑制剂
适应症：类风湿性关节炎、骨髓纤维化、肿瘤
Pfizer: tofacitinib（上市）
Eli Lilly: baricitinib（III期）、LY2784544（II期）
Novartis: ruxolitinib（上市）
Sanofi: SAR302503（III期）
Glaxosmithkline: GSK2586184（II期）
BACE抑制剂（β-secretase抑制剂）
适应症：阿尔兹海默病
Roche: RG7129（I期）
Merck: MK-8931（II期）
SGLT1/2抑制剂
适应症：II型糖尿病
Pfizer/Merck: ertugliflozin（II期）
Glaxosmithkline: GSK1614235（I期）
Johnson & Johnson: canagliflozin（上市）
AstraZenca/Bristol-Myers Squib: dapagliflozin（上市）
Boehringer Ingelheim/Eli Lilly: empagliflozin（III期）
Novartis: LIK066（II期）
