杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）是X连锁隐性疾病，是一种严重类型的肌营养不良症．尚无DMD的治愈疗法，治疗通常旨在控制症状的发作以最大程度地提高生活质量，包括使用药物，运动，物理治疗，矫形矫正器，呼吸辅助，心脏起搏器等
治疗药物
基因治疗已显示出一些成功。
1、Exondys 51（Eteplirsen）
Eteplirsen是用于治疗但不能治愈某些类型的由特定突变引起的杜氏型肌营养不良症（DMD）的药物。Eteplirsen仅靶向特定突变，在约1.5％的病例中有用。Eteplirsen由Sarepta Therapeutics设计和开发，在围绕药物功效的争议性辩论之后，两名 FDA审查小组成员辞职以示抗议。
2016年底，Eteplirsen获得了美国食品和药物管理局的加速批准。
2、Translarna（Ataluren）阿塔鲁伦
2014年8月，Translarna（PTC124）获得欧盟的有条件上市批准。应用于无义突变所致的DMD患者（5岁以上可行走的患者）。
2020年06月，该药以特殊方式引入中国市场．
3、Vyondys 53（Golodirsen）
2019年12月 美国FDA批准Vyondys 53（golodirsen），用于治疗经检测证实适合使用外显子53跳跃（exon 53 skipping）治疗的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。
4、Viltepso（Viltolarsen）
2020年8月，美国FDA加速批准Viltepso（viltolarsen）用于治疗53号外显子跳跃（exon 53 skipping）杜氏肌营养不良（DMD）患者。
5、Amondys 45 （Casimersen）
2021年02月，美国FDA批准 Sarepta Therapeutics公司的反义寡核苷酸疗法Amondys 45（casimersen）用于治疗外显子45跳跃基因突变的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。
Amondys 45成为继Exondys 51(eteplirsen)和Vyondys 53(golodirsen)之后，第3个在美国获批的 RNA外显子跳跃突变DMD的反义寡核苷酸疗法。 |
