2016年3月17日,美国食品药物管理局已批准拜耳的KOVALTRY®抗血友病因子（重组），这是一种未经修饰的全长VIII因子化合物，可用于治疗儿童和成人的血友病A. 批准是基于LEOPOLD（严重A型血友病的长期疗效开放标签计划）临床试验的结果，该试验支持KOVALTRY获准用于常规预防措施以减少出血发作的频率。 KOVALTRY在青少年和成人中每周可使用2至3次，在儿童中则每周或隔日使用2至3次。
LEOPOLD研究人员，大学医院止血与血栓形成中心主任Sanjay P. Ahuja博士说：“在LEOPOLD试验中，KOVALTRY每周输注两次至三次常规预防措施，可以减少A型血友病患者的出血发作。”和儿童医院以及美国俄亥俄州克利夫兰市凯斯西储大学医学院的儿科副教授。 “ KOVALTRY可以为适当的患者提供每周两次的预防性剂量选择。”
血友病A，也称为VIII因子缺乏症或经典血友病，是一种广泛遗传的出血性疾病，其中体内形成血凝块所需的一种蛋白质缺失或减少。血友病A是最常见的血友病类型，其特征是长时间或自发性出血，尤其是进入关节，肌肉或内部器官的出血。据估计，当今美国有16,000人患有A型血友病。iA型血友病的治疗涉及将替代因子注入静脉。
拜耳高级副总裁兼美洲医疗事务负责人达里奥·米尔斯基说：“拜耳致力于为甲型血友病提供治疗已有20多年的历史。” “我们为能够利用这种知识开发KOVALTRY而感到自豪。”
今年早些时候，拜耳在欧洲和加拿大获得了KOVALTRY的批准。该公司已提交了日本KOVALTRY的批准申请，并计划在未来几个月内向其他国家/地区申请批准。
国家血友病基金会首席执行官瓦尔·比亚斯说：“近年来，对血友病的护理已发生了巨大变化，但要帮助血友病患者，我们还有很长的路要走。” “人们能够从多种治疗方法中选择是至关重要的，我们为拜耳提供新的产品选择以帮助人们控制疾病表示赞赏。”
关于LEOPOLD
临床试验计划旨在评估成人，青少年和患有严重血友病A的儿童的KOVALTRY药代动力学，安全性，预防功效，出血的治疗和围手术期管理。
LEOPOLD 1是一项针对青少年和成人（年龄> 12岁至<65岁）先前接受过治疗的患者（PTP）的多中心，开放标签，交叉，非对照研究，评估了常规预防的药代动力学，疗效和安全性，以及围手术期出血与KOVALTRY。年化出血率（ABR）是主要疗效变量。
LEOPOLD 2是一项针对青少年和成人（年龄≥12岁至<65岁）PTP的多中心，开放标签，交叉，非对照，随机对照研究，评估了预防性药物与KOVALTRY的按需治疗相比其优越性。年治疗期。 ABR是主要功效变量。
LEOPOLD Kids A部分是一项针对儿童（<12岁）PTP的多中心，开放标签，无对照的研究，评估了KOVALTRY的药代动力学，常规预防的功效和安全性以及围手术期出血的处理。主要功效变量是在常规预防期间输注前一次预防输注的48小时内发生的年度总出血量。
临床试验中最常报告的不良反应（> = 3％）为头痛，发热（发烧）和瘙痒（皮疹）。
KOVALTRY®适应症
KOVALTRY®是一种药物，用于替代A型血友病患者所缺少的凝血因子（凝血因子VIII或抗血友病因子）。
KOVALTRY®用于治疗和控制A型血友病成人和儿童的出血。定期使用KOVALTRY®可以减少A型血友病成人和儿童的出血次数（预防）。进行手术时，您的医疗保健提供者可能会给您KOVALTRY®。
KOVALTRY®不用于治疗von Willebrand病。
KOVALTRY®重要安全信息
如果您对啮齿动物（例如小鼠和仓鼠）或KOVALTRY®中的任何成分过敏，则不应使用KOVALTRY®
告诉您的医疗保健提供者您是否患有心脏病或有患心脏病的风险。
KOVALTRY®的常见副作用是头痛，发烧和皮疹。
KOVALTRY®可能会发生过敏反应。如果您发现胸部或喉咙发紧，头晕，血压下降和恶心，请立即致电您的医疗保健提供者并停止治疗。
您的身体还可以产生针对KOVALTRY®的抗体，称为“抑制剂”，这可能会阻止KOVALTRY®正常工作。请咨询您的医疗保健提供者，以确保通过血液检查对您进行仔细监测，以了解VIII因子抑制剂的形成。
告诉您的医疗保健提供者任何困扰您或不会消失的副作用。
如果使用KOVALTRY®后无法控制出血，请立即致电您的医疗保健提供者。
KOVALTRY®的推荐剂量
根据临床反应个性化患者的剂量。
成人和青少年：每周每公斤体重20到40 IU千公斤体重。
<12岁的儿童：每公斤体重25至50 IU千卡体重，每周两次，每周三次，或每隔一天根据个人要求.
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