Alofisel（darvadstrocel，前称Cx601）用于治疗非活动性/轻度活动性管腔克罗恩病（CD）成人患者的复杂肛瘘。
darvadstrocel是一种异基因（或供体来源）扩增脂肪干细胞（eASC）悬浮液，用于治疗无活动性或轻度活动性管腔CD成人患者的复杂肛周瘘。darvadstrocel分别于2009年、2017年、2019年在欧盟、美国、日本被授予孤儿药资格（ODD）。此外，darvadstrocel还被美国FDA授予了治疗CD成人患者复杂肛周瘘的再生医学先进疗法（RMAT）。
2018年03月26日，日本制药巨头武田（Takeda）与比利时干细胞公司TiGenix近日联合宣布，欧盟委员会（EC）已批准Alofisel（darvadstrocel，前称Cx601），用于瘘管对至少一种传统或生物疗法反应不足的非活动性/轻度活动性管内克罗恩病（CD）成人患者复杂性肛周瘘（CPF）的治疗。此次批准，使Alofisel成为欧洲市场首个获得集中上市许可（MA）批准的异体干细胞疗法。在美国，FDA于去年10月授予了Alofisel治疗CD患者CPF的孤儿药地位。
此次批准是基于TiGenix开展的一项关键性III期临床研究ADMIRE-CD的积极数据。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估Alofisel治疗CD患者CPF时相对于安慰剂的疗效和安全性。研究中，患者接受Cx601或安慰剂的同时，接受标准护理（SOC）。数据显示，在治疗的第24周，与安慰剂相比，单剂量Alofisel治疗在临床&放射学复合缓解的主要疗效终点方面表现出统计学意义的显著优势。此外，进一步的随访数据显示，在治疗CD患者难治性CPF时，Alofisel能维持长期缓解直至52周以上。
CD是一种慢性胃肠道炎症性疾病，CPF是该病可能发生的一种并发症，可导致肛周肿痛、流脓、感染以及大便失禁，严重影响患者生活质量。目前，CD患者CPF的临床治疗选择十分有限。
Alofisel是一种局部注射的同种异体脂肪源性干细胞悬浮液，由TiGenix研制，这是一种从人体脂肪组织中分离并在体外培养扩增的脂肪源性干细胞（ASC），ASC分泌的细胞因子具有调节免疫系统和抑制炎症的作用，因此被认为具有治疗CD患者CPF的潜力。
完整说明书资料附件：
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