2025年12月4日，百时美施贵宝宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Breyanzi®（lisocabtagene maraleucel；liso-cel），一种CD19导向的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，用于治疗已接受至少两种先前全身治疗的复发或难治性（R/R）边缘区淋巴瘤（MZL）成年患者。

  Breyanzi一次性输注*，包括Breyanzi关于细胞因子释放综合征（CRS）、神经毒性和继发性血液系统恶性肿瘤的方框警告。

  Breyanzi的批准是基于TRANSCEND FL中MZL队列的结果，这是一项开放标签、多中心、多队列、单臂研究。根据美国处方信息（USPI），在第三线+环境中接受布雷延齐治疗并纳入主要疗效分析集的患者中（n=66），总有效率（ORR）为95.5%（95%CI:87.3-99.1）。

  ORR定义为独立审查委员会（IRC）根据每次CT评估的卢加诺标准实现部分或完全缓解的患者百分比。完全缓解（CR）率为62.1%（95%CI:49.3-73.8）。未达到中位反应持续时间（mDOR）（95%CI:25.59-NR），90.1%的反应者在24个月时仍有反应。

  “边缘区淋巴瘤（一种惰性非霍奇金淋巴瘤的亚型）患者的初始治疗通常是成功的，但一部分患者最终会在多年内经历多次复发，这就迫切需要具有持久结果的新治疗方案，”这是在重新定义治疗格局方面取得的重大进展，并为患者提供了一种具有高反应率和既定安全性的选择。”

  Breyanzi在R/R MZL中的安全性与之前其他适应症试验的报告一致。在TRANSCEND FL研究的MZL队列中，76%的患者出现任何级别的细胞因子释放综合征（CRS），其中4.5%的患者出现≥3级CRS。任何级别的神经系统疾病包括：头痛（21%）、震颤（21%），脑病（21%）；头晕（16%）和失语症（10%），包括≥3级头痛（1.5%）和≥3级脑病（1.5%）。

  TRANSCEND FL研究MZL队列中的患者在住院和门诊环境中接受治疗，因为Breyanzi的安全性允许为适当的患者选择门诊治疗和不良事件管理。

治疗过程包括采血、CAR T细胞生成、潜在的桥接治疗、淋巴细胞清除、给药和副作用监测。

  关于TRANSCEND FL

  TRANSCEND FL（NCT04245839）是一项开放标签、全球性、多中心、2期、单臂研究，旨在确定布雷延齐对复发或难治性惰性B细胞非霍奇金淋巴瘤患者的疗效和安全性，包括滤泡性淋巴瘤和边缘区淋巴瘤。主要结局指标是总体反应率。次要结局指标包括完全缓解率、缓解持续时间和无进展生存期。

  关于边缘区淋巴瘤（MZL）

  边缘区淋巴瘤（MZL）是非霍奇金淋巴瘤（NHL）的一种亚型，约占所有NHL病例的7%。大多数MZL患者的中位年龄为67岁。当白细胞聚集在一起，在人的淋巴结或器官中形成肿块时，MZL就会发展。初始治疗通常会导致缓解，但复发很常见，有时会在多年内多次发生。一小部分MZL病例转化为弥漫性大B细胞淋巴瘤，这是一种更具侵袭性的淋巴瘤。

  关于Breyanzi

  Breyanzi是一种CD19导向的CAR T细胞疗法，具有4-1BB共刺激结构域，可增强CAR T细胞的扩增和持久性。Breyanzi是由患者自己的T细胞制成的，这些T细胞被收集并经过基因改造成为CAR-T细胞，然后通过输注作为一次性治疗进行输送。治疗过程包括采血、CAR T细胞生成、潜在的桥接治疗、淋巴细胞清除、给药和副作用监测。

  Breyanzi在美国被批准用于治疗至少一个先前治疗线后复发或难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL），在至少两个先前治疗线上获得加速批准用于治疗复发或难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL），在两个或多个先前全身治疗线后获得加速批准治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL），并在至少两条先前全身治疗线上获得批准用于治疗再生或难治的套细胞淋巴瘤（MCL）。

  Breyanzi还在日本、欧盟（EU）、瑞士、以色列、英国（UK）和加拿大获得批准，用于治疗至少一种先前治疗后复发或难治性LBCL；在日本，用于治疗经过一次系统治疗后复发或难治性高危FL患者，以及经过两次或多次系统治疗后的复发或难治性FL患者；在欧盟、瑞士、以色列和英国，用于治疗两种或多种系统治疗后复发或难治性FL；在欧盟和以色列，用于治疗至少两种系统性治疗后复发或难治性MCL，包括布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂。

  信息来源：https://news.bms.com/news/details/2025/Bristol-Myers-Squibbs-Breyanzi-Approved-by-the-U-S--FDA-as-the-First-and-Only-CAR-T-Cell-Therapy-for-Adults-with-Relapsed-or-Refractory-Marginal-Zone-Lymphoma-MZL/default.aspx