2020年11月25日，Y-mAbs Therapeutics，Inc.是一家商业阶段的生物制药公司，致力于开发和商品化新型基于抗体的用于癌症治疗的产品今天宣布，美国食品和药物管理局（“ FDA”）已批准Danyelza（naxitamab-gqgk）40mg /10ml。Danyelza与粒细胞巨噬细胞结合使用菌落刺激因子（“ GM-CSF”），用于治疗1岁及以下的小儿患者以及骨或骨髓复发或难治性高危神经母细胞瘤的成年患者，这些患者表现出部分反应，轻微反应或先前治疗的稳定疾病。此适应症是根据总体缓解率和缓解持续时间在加速批准法规下予以批准的。Danyelza是针对人神经节苷脂GD2的人源化单克隆抗体，在神经外胚层衍生的肿瘤和肉瘤中高度表达，在门诊患者每周三次给予Danyelza，每四次重复治疗该产品已获得FDA的优先审阅，孤儿药，突破性疗法和罕见儿科疾病称号。
创始人，董事长兼总裁托马斯·加德（Thomas Gad）表示：“对于患有难治性/复发性高危神经母细胞瘤的儿童而言，今天是重要的一天。看到这种治疗已经从我女儿床边的实验性治疗发展到现在，这真是令人兴奋。获得FDA批准。我谨代表Y-mAbs感谢所有参与我们的临床试验的患者和医生以及我们的科学合作伙伴Memorial Sloan Kettering帮助我们实现这一目标。”
“我们认为Danyelza与GM-CSF联合使用是治疗骨或骨髓复发/难治性高危神经母细胞瘤的患者的急需治疗，这些患者历来没有批准可用的治疗方法。这是Y-mAbs的首批批准BLA代表着迈向我们的使命的关键一步，我们的使命是成为开发更好，更安全的基于抗体的肿瘤学产品的全球领导者，以满足未满足儿科和成人医疗需求，”首席执行官克劳斯·莫勒说。
FDA对Danyelza的批准得到了两项针对顽固性或复发性疾病的高危神经母细胞瘤患者的两项关键性研究的临床证据的支持，在临床试验中Danyelza似乎耐受性良好，很少停药，且不良事件在临床上可控制。以下是有关不良反应的信息。
FDA已根据加速批准法规进行了批准。FDA正在进行的研究201是一项上市后临床试验，以验证并进一步表征其临床益处，该研究将招募至少80名患者并报告总体缓解率（“ ORR” ），反应持续时间（“ DOR”），无进展生存期（“ PFS”）和总体生存期（“ OS”）。ORR是研究的主要终点，DOR是次要终点，PFS和OS是次要终点在长期跟进中。
Danyelza有望在未来几周内在美国上市。要了解有关Danyelza的更多信息，请访问DANYELZA.com。为帮助患者开始使用Danyelza，Y-mAbs ConnectTM的创建旨在回答有关出入，健康保险的问题，财务支持计划和其他可供合格患者使用的资源要了解有关Y-mAbs Connect的更多信息，请访问ymabsconnect.com。
纪念斯隆凯特琳癌症中心（“ MSK”）的研究人员开发了Danyelza，该药物由MSK独家授权给Y-mAbs使用，该许可安排使MSK拥有与该化合物和Y-mAbs有关的机构财务利益。
关于高危神经母细胞瘤
神经母细胞瘤是儿童时期的实体瘤，发生在大脑外部的神经系统中，神经母细胞瘤的临床行为高度可变，某些肿瘤易于治疗，但大多数肿瘤具有侵袭性，所有患者均根据国际标准进行分期。神经母细胞瘤分期系统委员会（“ INSS”）系统，范围从1期到4S期。所有在1岁后被诊断为4期疾病的患者都归为高风险类别，其中神经母细胞瘤肿瘤细胞已经转移到其他基本上所有患有MYCN癌基因拷贝数多或扩增的肿瘤的患者，即使没有肿瘤扩散的证据，也都具有高危疾病。
Danyelza®（naxitamab-gqgk）的重要安全信息和指示
适应症
Danyelza（naxitamab-gqgk）与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（“ GM-CSF”）结合使用，可用于治疗1岁及以上的小儿和成年复发或难治性高危神经母细胞瘤患者在对先前治疗表现出部分反应，轻微反应或稳定疾病的骨或骨髓中，此适应症是根据总体缓解率和反应持续时间在加速批准下批准的，此适应症的继续批准可能要待验证。并在验证性试验中描述临床益处。
重要安全信息
禁忌症
Danyelza被禁用于对naxitamab-gqgk有严重过敏反应史的患者，反应包括过敏反应。
警告和注意事项
Danyelza已被批准，并带有警告框。
在临床研究中，已显示Danyelza会引起严重的输液反应，包括过敏反应，心脏骤停，支气管痉挛，喘鸣和低血压。按照标签上的建议，预先用抗组胺药，对乙酰氨基酚，H2拮抗剂和皮质类固醇进行药物治疗，并在每次Danyelza输注结束后至少2小时内密切监测患者的输液反应体征和症状。在可以使用心肺复苏药物和设备的环境中，应根据严重程度降低使用率，中断输注或永久停药Danyelza，并根据需要采取适当的医疗措施。
根据其作用机理，Danyelza会引起严重的疼痛，可与加巴喷丁和口服羟考酮（例如口服羟可待酮）一起予药，并通过静脉内氢吗啡酮或等效氢吗啡酮治疗突破性疼痛。
据报道有1例横断性脊髓炎（3级），如果发生横断性脊髓炎，则应永久停用Danyelza疗法。
Danyelza可能会导致严重的高血压；高血压的发作可能会延迟；输注期间和之后监测血压；中断Danyelza输注并以降低的速度恢复，或根据严重程度永久停用Danyelza。
有两例后可逆性脑病综合征（“ PRES”）的报告，在输注Danyelza期间和之后监测血压并评估神经系统症状；如果出现症状性PRES，则永久停用Danyelza。
不良反应
最常见的不良事件主要是轻度和中度，包括输注相关反应，疼痛，心动过速，呕吐，咳嗽，恶心，腹泻，食欲下降，高血压，疲劳，多形红斑，周围神经病变，荨麻疹，发热，头痛，水肿， 焦虑，局部水肿和烦躁不安。
这不是警告，注意事项和不良反应的完整列表，有关更多信息，请参见标签。
要报告可疑的不良反应，请致电1-833-339-6227（1-833-33YMABS）与Y-mAbs Therapeutics，Inc.联系，或致电1-800-FDA-1088或访问www.fda.gov/medwatch与FDA联系。
完整说明书资料附件：
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2020/761171lbl.pdf |
