Velexbru（Tirabrutinib hydrochloride，ベレキシブル錠）是全球第4款布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，也是第1款被批准用于治疗复发或难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）的BTK抑制剂。
2020年3月25日，日本小野制药宣布BTK抑制剂Velexbru（Tirabrutinib hydrochloride，ベレキシブル錠，80mg）在日本获批的生产和上市销售许可，用于治疗复发或难治的原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）。
PCNSL是一种恶性淋巴瘤，在初次发作时病变位于脑脊髓（包括眼睛）中。PCNSL患者出现的体征和症状因病变部位而异，包括局部神经病变，神经精神症状，与颅内压增高相关的症状，癫痫发作，眼部症状，头痛，运动困难，颅神经病和神经根病。
该批准基于多中心，开放标签，未经控制的I/II期研究（ONO-4059-02）的结果，该研究评估了 Velexbru对44例复发或难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤患者的疗效和安全性（PCNSL），每天口服一次Velexbru。
在这项研究中，每组每天接受一次，分别招募44例患者并接受tirabrutinib对患者进行治疗，直到观察到疾病进展或出现不可接受的毒性：
320 mg（20例患者）
480 mg（7例患者）
480 mg+禁食（17例患者）
在这项研究中，由独立审查委员会（IRC）评估的主要终点指标是，在经批准的禁食中接受480mg Velexbru的17例患者中：
这次的剂量和用法总缓解率（ORR）为52.9％（9/17例）
11.8％（2/17）的患者分别发生3-4级中性粒细胞减少，白细胞减少和高甘油三酯血症。
2020年5月20日，日本NHI价目表日期更新为，Velexbru 每片药物价格：円7,067.40／日元。
附：说明书：https://www.info.pmda.go.jp/go/pack/4291066F1029_1_02/ |
