2024年12月18日，Ryoncil，Mesoblast宣布，美国食品药品监督管理局批准Ryoncil（remestemcel-L-rknd），一种异基因骨髓源性间充质基质细胞（MSC）疗法，用于2个月及以上儿童患者的甾体类抗折性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。
  Ryoncil（remestemcel-L-rknd）是第一个获得美国食品药品监督管理局批准的MSC疗法。
  疗效和安全性；MSB-GVHD001（NCT02336230）是一项多中心、前瞻性、单臂研究，对54名异基因造血干细胞移植（HSCT）后患有SR aGVHD的儿科患者进行了疗效评估。患者患有B至D级SR aGVHD，不包括单独的B级皮肤（国际血液和骨髓移植登记处严重程度指数标准）。SR aGVHD定义为甲基泼尼松龙（2 mg/kg/天或同等剂量）治疗后3天内aGVHD进展或连续7天内未改善。筛选前接受二线aGVHD治疗的患者被排除在外。
  主要疗效结果指标是第28天的总体反应率（ORR）和总体反应持续时间。ORR包括完全缓解率和部分缓解率（CR和PR）。第28天的ORR为70%（95%置信区间，CI:56.4，82.0），其中CR率为30%（95%CI:18.0，43.6），PR率为41%（95%CI:27.6，55.0）。从第28天的反应到进展、aGVHD的新全身治疗或任何原因死亡计算的中位反应持续时间为54天（范围7159+）。
  最常见的非实验室不良反应（发生率≥20%）是病毒性感染性疾病、细菌性感染性障碍、未指明的感染病原体、发热、出血、水肿、腹痛和高血压。
  推荐剂量为每周一次静脉输注2 X 106 MSC/kg体重，连续4周，共8次输注。注射间隔至少3天。根据初次remestemcel-L-rknd后28天的反应，可以继续治疗。

  信息来源：https://www.ryoncil.com/