2020年08月06日，葛兰素史克（GSK）宣布，美国食品和药物监督管理局（FDA）已加速批准BLENREP（belantamab mafodotin-blmf）上市 ,用于单药治疗先前至少接受过四种疗法（包括抗CD38单克隆抗体，蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂）的多发性骨髓瘤的成年患者。这也是世界上首个获批的BCMA靶向疗法。
此次获批是基于一项关键的DREAMM-2研究的六个月主要结果。该研究纳入了患有复发性或难治性多发性骨髓瘤的患者，尽管患者接受了标准治疗，但病情仍在恶化。接受Blenrep单药治疗后，患者的总缓解率（ORR）为31%，在6个月分析时未达到中位缓解持续时间（DoR），但73%的患者DoR≥6个月。具体研究结果于2019年12月发布在《柳叶刀肿瘤学》。
多发性骨髓瘤是美国第二大常见血液癌，目前尚无治愈方法，因此研究人员一直在寻找新的疗法用于攻克这一疾病。
BLENREP是一种抗体药物偶联物，由人源化抗B细胞成熟抗原（BCMA）单克隆抗体和细胞毒药物澳瑞他汀F（auristatinF）通过不可切割的连接子偶联而成。该药物靶向BCMA，这是一种在浆细胞的存活中起重要作用的细胞表面蛋白，并在多发性骨髓瘤细胞中表达。2017年，BLENREP被FDA授予突破性治疗称号，旨在促进研究药物的开发。
GSK首席科学官兼研发总裁Hal Barron博士说：“BLENREP是首个获得批准的抗BCMA治疗药物，具有改变当今复发或难治性骨髓瘤患者治疗方法的潜力。
目前，该产品在国内已经启动1期临床，适应症为联合硼替佐米和地塞米松，用于治疗至少接受过一种既往治疗的多发性骨髓瘤成人患者。
值得注意的是，除GSK以外，国内外已有多个企业正在推进针对B细胞成熟抗原（BCMA）的疗法。圣地亚哥生物技术公司Poseida Therapeutics正在进行CAR-T治疗针对BCMA的多发性骨髓瘤的第二阶段测试，传奇生物与强生旗下杨森合作研发及推广的另一种抗BCMA CAR-T抗癌药物在第二阶段测试的数据显示出优异的临床疗效，BMS/蓝鸟生物也已于上周重新提交其多发性骨髓瘤CAR-T疗法Ide-cel的上市申请。
附治疗说明资料：
https://gsksource.com/pharma/content/dam/GlaxoSmithKline/US/en/Prescribing
_Information/Blenrep/pdf/BLENREP-PI-MG.PDF |
