2020年6月15日。-PharmaMar（MSE：PHM）与Jazz Pharmaceuticals plc宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Zepzelca（lurbinectin）用于治疗铂类化疗后成年转移性小细胞肺癌（SCLC）疾病进展的成年患者的研究根据总缓解率（ORR）和缓解持续时间（DoR），卢比克丁在“加速批准”下获得批准。
FDA对该药物的批准基于开放性，多中心，单臂研究对105位成人铂敏感和铂耐药的SCLC1复发患者的单药临床数据。柳叶刀肿瘤学》（Lancet Oncology）2020年5月期的数据显示，在复发性小细胞肺癌中，经研究者评估，鲁比丁丁的ORR为35％，中位DoR为5.3个月（分别为30％和5.1个月。由独立审核委员会（IRC）评估。
这项批准将使Jazz于7月初在美国生产lurbinectedin（Zepzelca）。
根据2019年12月19日的报道，PharmaMar将根据lurbinectin的净销售额收取特许权使用费，范围从青少年的百分比到最高30％。此外，PharmaMar将获得1亿美元的付款，并且在获得完全批准后可能会另外获得1.5亿美元。
“很高兴看到一种可用于复发性小细胞肺癌患者的新型治疗剂！卢比替丁是自1996年以来首个获批准用于二线治疗的新药。小细胞肺癌仍然是主要的未满足医疗需求。我们中的许多人肿瘤学界将欢迎lurbinectedin作为复发性小细胞肺癌患者的新标准选择，”纪念斯隆·凯特琳癌症中心胸腔肿瘤科主任兼NCI小细胞肺癌联盟首席研究员查尔斯·鲁丁博士说。
PharmaMar总裁JoséMaríaFernández博士说：“我们很高兴为复发的SCLC患者带来新的治疗选择。美国FDA加速批准lurbinectin，突显了其满足SCLC界未满足需求的潜力。”
Lurbinectin通过静脉输注（IV）给药，在一小时的过程中以3.2mg/m2的剂量给药，每21天重复一次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。可以在门诊诊所进行治疗，与其他治疗方案相比，每21天单次输液的给药时间表可能会减少患者在诊所或医院接受治疗的时间。
Jazz Pharmaceuticals董事长兼首席执行官布鲁斯·科扎德（Bruce Cozadd）表示：“小细胞肺癌是一种治疗选择有限的疾病，对于那些在铂类药物治疗后转移性小细胞肺癌已经进展的患者，卢比克丁汀的批准代表了一项重要的进步。”最初可能对传统化学疗法有反应，但他们通常会经历侵袭性复发，历来对治疗有抵抗力。 Jazz祝贺PharmaMar成功开发了lurbinectin，我们很荣幸与他们合作将这种新疗法推向美国市场，从而扩大了我们在肿瘤学领域的地位。”
一些最常见的不良反应，包括实验室异常，是骨髓抑制，疲劳，肌酐增加，葡萄糖增加，恶心或食欲下降。
GO2肺癌基金会首席科学官詹妮弗·金（Jennifer C. King）博士说：“几十年来，初诊后一直没有有效的疗法被诊断出患有小细胞肺癌的人。我们为取得进展感到高兴。旨在帮助患有小细胞的人，并欢迎新的方法来治疗这种破坏性疾病。”
FDA的“加速批准”计划允许对满足严重或威胁生命的疾病或状况的未满足医疗需求的药物进行有条件批准。 lurbinectin的“加速批准”是基于肿瘤缓解率和缓解持续时间，对这种适应症的持续批准可能取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。
关于2期单一疗法试验
lurbinectin的2期试验是一项开放标签，单组研究，除美国外，该研究还招募了6个欧洲国家/地区的26家医院的105位SCLC患者。在该试验中，对铂类敏感和铂类耐药的患者接受lurbinectin 3.2 mg / m2治疗，静脉输注60分钟，每21天重复一次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。根据研究者评估，主要终点ORR为35％，中位DoR为5.3个月（IRC分别为30％和5.1个月）。
我们想借此机会向患者，他们的家人和护理人员以及参加我们的临床试验研究并帮助使lurbinectin发挥作用的专业医疗团队致以最诚挚的谢意。
关于卢比克丁
Lurbinectedin（Zepzelca），也称为PM1183，是从海鞘Ecteinacidia turbinata中分离出的海洋化合物ET-736的类似物，其中氢原子已被甲氧基取代。它是许多肿瘤特别依赖的致癌转录程序的选择性抑制剂。鲁宾丁丁及其对癌细胞的作用，可抑制肿瘤相关巨噬细胞中的致癌转录，从而下调肿瘤生长必不可少的细胞因子的产生。转录成瘾是这些疾病中公认的目标，其中许多缺乏其他可行的目标。
关于PharmaMar
PharmaMar总部位于马德里，是一家生物制药公司，专注于肿瘤学，致力于研发，其灵感来自海洋，以发现具有抗肿瘤活性的分子。这是一家寻求创新产品的公司，旨在为医疗保健专业人士提供治疗癌症的新工具。它对患者和研究的承诺使它成为发现海洋来源抗肿瘤药物的世界领导者之一。
PharmaMar有一系列候选药物和强大的研发肿瘤学计划。它在欧洲开发和商业化Yondelis®，并正在开发针对几种实体癌的其他临床阶段计划：Zepzelca（lurbinectedin，PM1183），PM184和PM14。在德国，意大利，法国，瑞士，比利时，奥地利和美国设有子公司。 PharmaMar完全拥有其他公司：分子诊断公司GENOMICA； Sylentis，致力于研究基因沉默（RNAi）的治疗应用。
关于 Lurbinectedin
Lurbinectedin（Zepzelca），也称为PM1183，是从海鞘Ecteinacidia turbinata中分离出的海洋化合物ET-736的类似物，其中氢原子已被甲氧基取代。它是许多肿瘤特别依赖的致癌转录程序的选择性抑制剂。鲁宾丁丁及其对癌细胞的作用，可抑制肿瘤相关巨噬细胞中的致癌转录，从而下调肿瘤生长必不可少的细胞因子的产生。转录成瘾是这些疾病中公认的目标，其中许多缺乏其他可行的目标。
附件说明书：
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2020/213702s000lbl.pdf |
