2020年5月1日,强生的扬森制药公司今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一种新的皮下制剂daratumumab的Darzalex Faspro（daratumumab和hyaluronidase-fihj）。
Darzalex Faspro™在多发性骨髓瘤患者（包括新诊断的，不适合移植的患者以及复发或难治的患者）的五种适应症的四种方案中获得批准，作为固定剂量的制剂，Darzalex Faspro™的给药剂量约为三至五种数分钟，比花费数小时静脉内给药的时间要少得多。在支持批准的COLUMBA 3期研究中，与复发或难治性多发性骨髓瘤患者相比，与静脉注射记Darzalex®相比，Darzalex Faspro™表现出一致的总体缓解率（ORR）和药代动力学以及相似的安全性。此外，与静脉注射Darzalex®相比，Darzalex Faspro™的全身给药相关反应（ARR）减少了近三分之二（分别为13％和34％）。
Janssen研究与开发有限责任公司全球负责人Mathai Mammen博士说：“这项批准体现了Janssen的使命和承诺，将激情，科学和独创性融合在一起，为患者提供新颖的解决方案。” “我们很高兴这项有意义的创新在改变多发性骨髓瘤患者的治疗体验方面的潜力，其中Darzalex Faspro可以在大约三到五分钟内给药，比静脉注射Darzalex所需的时间要短得多，后者需要数小时才能给药。受到好评，我们正在加速Darzalex Faspro的开发，并评估其在多项正在进行的研究中的潜力。”
该批准基于3期COLUMBA（MMY3012）和2期PLEIADES（MMY2040）研究的数据。
在COLUMBA研究中，与采用静脉注射的Darzalex Faspro™相比，对于采用Darzalex Faspro™单药治疗的患者，ORR表现不逊色Darzalex®作为单一疗法（分别占41％和37％）。此外，与静脉注射Darzalex®相比，Darzalex Faspro™的全身ARR更少（分别为13％和34％）。在490名接受Darzalex Faspro™单一疗法或联合疗法治疗的安全人群中，ARR率为11％。静脉注射Darzalex®和Darzalex Faspro™的安全性在其他方面相似。
此外，在PLEIADES 2期研究中，评估了Darzalex Faspro™在联合疗法中的疗效和安全性，与硼替佐米，美法仑和泼尼松联合使用，证明了客观反应（ D-VMP）的新诊断的不适合移植的患者。此外，在接受一种先前治疗的复发或难治性患者中，联合来那度胺和地塞米松（D-Rd）证实了客观反应。
多发性骨髓瘤研究基金会（MMRF）总裁兼首席执行官Paul Giusti说：“多发性骨髓瘤研究基金会与Janssen有着共同的目标，即推进多发性骨髓瘤的治疗并满足该患者群体的未满足需求。” “ Darzalex Faspro的批准标志着一个重要的里程碑，它将帮助依赖这种有效疗法的患者的生活产生积极的变化。”
“自daratumumab获批以来，已有可靠的证据证明其可用于治疗一线以及复发和难治性环境中的多发性骨髓瘤，”莱恩癌症浆细胞疾病科主任Saad Z. Usmani医学博士研究所。 “与静脉注射Darzalex相比，使用Darzalex Faspro可能会减少与给药有关的反应，从而提供了一种可能有助于患者，肿瘤学家和护理人员的额外治疗选择。”
Darzalex Faspro™与重组人透明质酸酶PH20（rHuPH20）[Halozyme的ENHANZE®药物递送技术]共同配制。 2020年5月11日当周，Darzalex Faspro™可供患者和医生使用。静脉注射Darzalex®制剂也可作为患者及其医生的选择。
Darzalex Faspro™与硼替佐米，美法仑和泼尼松联合用于新诊断不适合自体干细胞移植的患者，与来那度胺和地塞米松联合用于新诊断不适合自体干细胞移植的患者以及复发或复发的患者至少接受过一种疗法的难治性多发性骨髓瘤，与硼替佐米和地塞米松联合使用，至少接受过一种疗法的患者，作为单一疗法，接受过至少三种包括蛋白酶体抑制剂（PI）的疗法的患者）和免疫调节剂，或者对PI和免疫调节剂双重耐药。
美国FDA对Darzalex Faspro™的批准标志着该创新性皮下制剂在全球的首次批准，Janssen继续与世界各地的卫生当局合作，努力为患有多发性骨髓瘤的患者带来这一新的治疗选择。
关于COLUMBA研究1
随机，开放标签，多中心3期COLUMBA研究（MMY3012）包括522例多发性骨髓瘤患者（中位年龄67岁），他们曾接受过至少三种以前的疗法，包括蛋白酶体抑制剂（PI）和免疫调节药物（ IMiD），或者其疾病对PI和IMiD均难治。在接受Darzalex Faspro™（n=263）的手臂中，患者接受固定剂量的1,800毫克（mg）Darzalex Faspro™，与重组人透明质酸酶PH20(rHuPH20)2000单位/毫升（U/ mL）共同配制，第1 –2周期每周皮下注射一次，第3-6周期每两周皮下注射一次，第7周期及以后每四周一次皮下注射。在静脉Darzalex®臂（n=259）中，患者在第1–2周期每周接受一次Darzalex®静脉输注16毫克每千克（mg/kg），在第3–6周期每两周一次，在第7周期每四周一次之后。每个周期为28天。在接受Darzalex Faspro™的手臂中，在三到五分钟内以15mL的固定体积给予它；中位注射时间为五分钟。在接受静脉给药的手臂中，第一次，第二次和随后的静脉输注Darzalex®的中位时间分别为7.0、4.3和3.4小时。双臂患者继续治疗直至疾病进展或出现不可接受的毒性。
关于PLEIADES研究2
非随机，开放标签，平行分配的2期PLEIADES 2期研究（MMY2040）包括了240多名患有多发性骨髓瘤的成人，其中包括67名新诊断的多发性骨髓瘤患者，他们接受了1,800 mg Darzalex Faspro™与硼替佐米联合治疗，美法仑，泼尼松（D-VMP）和65例复发或难治性疾病患者，接受1800 mg Darzalex Faspro™加来那度胺和地塞米松（D-Rd）治疗。 D-VMP和D-Rd队列的主要终点是总体缓解率。
关于Darzalex®和Darzalex Faspro™
Janssen致力于探索Darzalex& |
