2020年3月2日，赛诺菲-安万特宣布，美国食品和药物管理局批准Sarclisa（isatuximab irfc）与泊马度胺和地塞米松联合治疗成人多发性骨髓瘤患者，这些患者之前至少接受过两种治疗，包括来那度胺和蛋白酶体抑制剂。Sarclisa通过静脉（IV）输注给药，是一种针对CD38的溶细胞抗体，其作用是帮助免疫系统中的某些细胞攻击多发性骨髓瘤癌症细胞。
  美国食品药品监督管理局肿瘤卓越中心主任、美国食品药品监管局药物评估和研究中心肿瘤疾病办公室代理主任Richard Pazdur医学博士说：“靶向细胞导致了重要的肿瘤学治疗方法的发展。虽然多发性骨髓瘤无法治愈，但Sarclisa现在是另一种CD38定向治疗选择，被添加到美国食品药品管理局批准的治疗多发性髓瘤患者的列表中，这些患者在接受过以前的治疗后患有进展性疾病。”。“在临床试验中，这种疗法使疾病进展或死亡的风险降低了40%。”
  多发性骨髓瘤是一种癌症，发生在骨髓中的抗感染浆细胞（一种白细胞）中。这些癌细胞繁殖，产生异常蛋白质，并从骨髓中排出其他健康的血细胞。这种疾病可能会导致免疫系统减弱，并导致其他骨骼或肾脏问题。美国国家癌症研究所估计，2020年美国将新增32270例多发性骨髓瘤病例和12830例相关死亡病例
  美国食品药品监督管理局根据一项临床试验的结果批准了Sarclisa，该试验涉及307名复发和难治性多发性骨髓瘤患者，他们之前至少接受过两种治疗，包括来那度胺和蛋白酶体抑制剂。一半的患者接受Sarclisa联合泊马度胺和低剂量地塞米松治疗，另一半仅接受泊马度铵和低剂量的地塞米松治疗。Sarclisa的疗效基于无进展生存期（PFS），即患者在没有癌症生长的情况下存活的时间。与接受泊马度胺和地塞米松的患者相比，接受Sarclisa联合泊马度铵和低剂量地塞米松的患者PFS有所改善，疾病进展或死亡风险降低了40%。这些患者的总体反应率为60.4%。相比之下，仅接受泊马度胺和低剂量地塞米松治疗的患者的总体反应率为35.3%。
  服用Sarclisa的患者的常见副作用是中性粒细胞减少症（白细胞水平异常低）、输注相关反应、肺炎（一个或两个肺部气囊感染）、上呼吸道感染、腹泻、贫血、淋巴细胞减少症（血白细胞水平降低）和血小板减少症（血小板水平异常低下）。
  Sarclisa可引起严重的副作用，包括以下内容。Sarclisa可引起静脉输液相关反应。在三级或更高（严重）反应中，应永久停止Sarclisa输注，卫生保健专业人员应采取适当的医疗管理措施。Sarclisa也会导致中性粒细胞减少症，医疗保健专业人员应在治疗期间定期监测患者的全血细胞计数，并监测中性粒细胞缺乏症患者的感染迹象。在接受Sarclisa治疗的多发性骨髓瘤患者的对照临床试验中，观察到第二原发性恶性肿瘤（可能发生在与第一癌症相同的组织或器官中或发生在身体的另一个区域的第二原发性癌症）的发病率较高。因此，医疗保健专业人员在服用Sarclisa时应监测患者是否患有第二原发性恶性肿瘤。
  Sarclisa可能会受到实验室测试干扰。应告知血库患者正在接受Sarclisa治疗，因为该药物可能会干扰血库为需要输血的患者进行的某些检测（如抗体筛查）。在开始使用Sarclisa治疗之前，医疗保健专业人员应该对患者进行分类和筛查。Sarclisa可能会干扰用于监测M蛋白的测定（测试），这可能会影响完全反应的确定。
  医疗保健专业人员应告知孕妇，Sarclisa可能会对发育中的胎儿造成伤害。孕妇不应使用Sarclisa。计划怀孕的妇女应在治疗期间和治疗后至少五个月内使用有效的避孕药具。
  Sarclisa被指定为孤儿药，这为协助和鼓励罕见病药物的开发提供了激励。
  信息来源：https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-therapy-patients-previously-treated-multiple-myeloma