2020年3月2日，美国食品药物管理局（FDA）批准将Sarclisa（isatuximab-irfc）与pomalidomide和地塞米松（pom-dex）联合用于治疗复发性难治性多发性成年人至少接受过两次来那度胺和蛋白酶体抑制剂治疗的骨髓瘤（RRMM）。Sarclisa预计不久将在美国上市。
Sarclisa是一种单克隆抗体，可与多发性骨髓瘤细胞上的CD38受体结合。
赛诺菲首席执行官Paul Hudson表示：“今天的FDA批准Sarclisa为患有难治性多发性骨髓瘤的患者提供了一种新的治疗选择。这些患者的疾病已经复发或对其先前的治疗产生了抵抗力。” “在赛诺菲，我们专注于发现和开发可能会改变医学实践的药物，Sarclisa在美国提供了潜在的新护理标准。我们还将继续在多发性骨髓瘤的综合临床计划中评估Sarclisa就像其他血液癌和实体瘤一样。”
难治性患者的Sarclisa安全性和疗效
在ICARIA-MM研究中，Sarclisa加入pom-dex（Sarclisa联合疗法）后，无进展生存期（PFS）的统计显着改善，中位PFS为11.53个月，而单独使用pom-dex则为6.47个月（HR 0.596， 95％CI：0.44-0.81，p = 0.0010）。与单独的pom-dex相比，Sarclisa联合疗法还显示出明显更高的总体缓解率（60.4％对35.3％，p <0.0001）。
“不幸的是，大多数多发性骨髓瘤患者复发并变得对现行治疗无效。Sarclisa与pomalidomide和地塞米松联合使用为美国患有这种无法治愈的疾病的患者提供了重要的新治疗选择，”医学博士Paul Richardson博士说ICARIA-MM的研究员，达纳-法伯癌症研究所Jerome Lipper多发性骨髓瘤中心的临床项目负责人和临床研究总监。 “这项重要的ICARIA-MM试验是CD38抗体与pom-dex联合应用的首个3期研究，目前的结果证明了在这种情况下的重大临床益处。该研究招募了广泛的复发性和难治性多发性骨髓瘤患者，特别是难以治疗且预后不良，这反映了实际操作。”
在接受Sarclisa联合治疗的患者中，最常见的不良反应（发生在20％或更多的患者中）是中性粒细胞减少症（96％），输液相关反应（39％），肺炎（31％），上呼吸道感染（57） ％）和腹泻（26％）。超过5％的接受Sarclisa联合治疗的患者发生了严重的不良反应，其中包括肺炎（25.3％）和发热性中性粒细胞减少症（12.3％）。7％的患者因不良反应（3-4级）而永久终止Sarclisa联合疗法，而3％的患者因与输注相关的反应而中止。
治疗多发性骨髓瘤的重要新选择
Sarclisa提供静脉（IV）给药，与pom-dex组合以10 mg / kg的剂量每周给药4周，然后每两周给药一次，直至疾病进展或出现无法接受的毒性。第一个周期的注入时间为200分钟，从第三个周期开始可以减少到75分钟。治疗周期为28天。
Sarclisa在美国的定价（批发价或WAC）为每100毫克小瓶650美元和每500毫克小瓶3,250美元。对于美国的典型患者，体重在70-80千克（154-176磅）之间，这意味着每次输液要花费$ 5,200。通常预计患者的实际费用会更低，因为标价不反映保险范围，共付额支持或患者支持计划提供的经济支持。赛诺菲（Sanofi）致力于以负责任的定价，同时为有重大未满足需求的患者提供创新且有价值的疗法。
在美国已开具Sarclisa处方的患者可能有资格参加CareASSIST患者支持计划，该计划为符合条件的患者提供报销支持和经济援助。有关更多信息，请致电1-833-WE + CARE（1-833-930-2273）或访问SanofiCareAssist.com/Sarclisa。
多发性骨髓瘤导致重大疾病负担
多发性骨髓瘤是第二常见的血液系统恶性肿瘤，在美国影响了超过130,000例患者；每年大约有32,000名美国人被诊断出患有多发性骨髓瘤。尽管有可用的治疗方法，但多发性骨髓瘤仍然是无法治愈的恶性肿瘤，并伴有大量患者负担。随着患者的复发，他们可能变得对所接受的治疗无效。需要新的药物，以便随着疾病的发展，患者和医生可以选择。复发（或复发）的多发性骨髓瘤意味着癌症在治疗或缓解一段时间后会复发。由于多发性骨髓瘤无法治愈，因此大多数患者会在某个时候复发。难治性多发性骨髓瘤是指对治疗无反应的癌症。
关于Sarclisa
Sarclisa是一种单克隆抗体（mAb），可与多发性骨髓瘤细胞上的CD38受体结合。它旨在诱导程序性肿瘤细胞死亡（凋亡）和免疫调节活性。 CD38在多个骨髓瘤细胞和细胞表面受体上高度均匀地表达，使其成为基于抗体的治疗药物（例如Sarclisa）的潜在靶标。
Sarclisa拥有FDA和欧洲药品管理局（EMA）的“孤儿药”称号。在2019年第二季度，EMA接受了Sarsarsa与pom-dex联合用于某些RRMM患者的市场许可申请的审查。美国以外的任何监管机构尚未对Sarclisa的安全性和有效性进行全面评估。
在进行中的复发性难治性或新诊断的多发性骨髓瘤患者中，结合目前的标准治疗方法，将继续在多个正在进行的3期临床试验中对Sarclisa进行评估。它也正在研究用于治疗其他类型的血液癌症（血液系统恶性肿瘤）和实体瘤。
美国患者的重要安全信息和指示
什么是Sarclisa？
Sarclisa是与pomalidomide和dexamethasone结合使用的处方药，用于治疗至少接受过2种先前疗法（包括来那度胺和蛋白酶体抑制剂）的成人，以治疗多发性骨髓瘤。
目前尚不清楚Sarclisa对儿童是否安全有效。
如果您对isatuximab-irfc或Sarclisa中的任何成分有严重的过敏反应史，请不要接受Sarclisa（请参阅完整的处方信息中的成分列表）。
在接受Sarclisa之前，请告知您的医疗保健提供者您的所有医疗状况，包括是否：
正在怀孕或打算怀孕。 Sarclisa可能会伤害您未出生的婴儿。怀孕期间您不应该接受Sarclisa。
能够怀孕的女性在治疗期间以及最后一次服用Sarclisa后的5个月内应使用有效的节育方法。与您的医疗保健提供者讨论您可以在此期间使用的节育方法。
如果您认为自己在Sarsarsa治疗期间怀孕或怀孕，请立即告诉您的医疗保健提供者。
正在母乳喂养或计划母乳喂养。不知道Sarclisa是否会进入母乳。 Sarclisa治疗期间不应母乳喂养。
告诉您的医疗保健提供者您所服用的所有药物，包括处方药和非处方药，维生素和草药补品。
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