2020年1月21日，Horizon Therapeutics plc宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准Tepezza（teprotumumab-trbw）用于治疗患有甲状腺眼病的成年人，这是一种罕见的疾病，眼睛后面的肌肉和脂肪组织会发炎，导致眼睛向前突出（眼球突出）。今天的批准是第一种被批准用于治疗甲状腺眼病的药物。
美国食品药品监督管理局药物评估和研究中心移植和眼科产品部副主任Wiley Chambers医学博士说：“今天的批准标志着甲状腺眼病治疗的一个重要里程碑。目前，这种潜在的衰弱性疾病的治疗选择非常有限。这种治疗有可能改变疾病的进程，通过提供一种替代的非手术治疗选择，可能使患者免于进行多次侵入性手术。”。“此外，甲状腺眼病是一种罕见疾病，影响一小部分人口，由于各种原因，罕见疾病的治疗方法往往不可用。这一批准代表了甲状腺眼病等罕见疾病有效治疗方法的批准取得了重要进展。”
甲状腺眼病与眼睛向外凸出有关，这可能会导致各种症状，如眼部疼痛、复视、光敏感或难以闭上眼睛。这种疾病影响的美国人相对较少，受影响的女性多于男性。虽然这种情况影响相对较少的人，但甲状腺眼病可能会使人丧失能力。例如，令人不安的眼部症状可能导致甲状腺眼病患者逐渐无法进行重要的日常活动，如驾驶或工作。
Tepezza是根据两项研究（研究1和2）的结果获得批准的，这两项研究共有170名活动性甲状腺眼病患者，他们被随机分配接受Tepezza或安慰剂治疗。在服用Tepezza的患者中，研究1和研究2中分别有71%和83%的患者眼球突出（眼球突出）减少了2毫米以上，而服用安慰剂的患者分别为20%和10%。
在接受Tepezza治疗的患者中观察到的最常见的不良反应是肌肉痉挛、恶心、脱发（脱发）、腹泻、疲劳、高血糖（高血糖）、听力损失、皮肤干燥、味觉障碍（味觉改变）和头痛。如果怀孕，不应使用Tepezza，有生育潜力的妇女在开始治疗前应核实其妊娠状态，并在治疗期间和最后一剂Tepezza后的6个月内接受妊娠预防咨询。
信息来源：https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-thyroid-eye-disease
附：部份Tepezza（teprotumumab-trbw）中文处方资料仅供参考！
Tepezza（teprotumumab-trbw）是第一个也是唯一一个被FDA批准用于治疗TED的药物，TED是一种严重的、进行性的、使人衰弱且可能威胁视力的罕见自身免疫性疾病。
批准日期：2020年2月21日 公司：Horizon Therapeutics plc
Tepezza(替妥木单抗[teprotumumab-trbw])注射用，静脉注射用
美国首次批准：2020年
最近的重大变化
适应症和用法：4/2023
警告和注意事项，高血糖：12/2022
包括听力损失在内的听力障碍：7/2023
作用机制
Teprotumumab trbw在甲状腺眼病患者中的作用机制尚未完全确定。Teprotumumab trbw与IGF-1R结合并阻断其激活和信号传导。
适应症和用法
TEPEZZA是一种胰岛素样生长因子-1受体抑制剂，用于治疗甲状腺眼病。
剂量和给药
首次输注时开始给药10mg/kg，然后每3周给药20mg/kg，再输7次。
静脉注射TEPEZZA 60至90分钟。
剂型和强度
注射用：500mg冻干粉装在单剂量小瓶中，用于复溶
禁忌症
没有
警告和注意事项
输液反应：如果发生输液反应，中断或减慢输液速度，并采取适当的医疗管理措施。
加重先前存在的炎症性肠病（IBD）：监测先前存在IBD的患者是否出现疾病发作；如果IBD恶化，停止TEPEZZA。
高血糖：在输注前评估患者的血糖升高和高血糖症状，并在接受TEPEZZA治疗期间继续监测。确保患有高血糖症或既往糖尿病的患者在接受TEPEZZA之前和期间都处于适当的血糖控制之下。
听力障碍包括听力损失：TEPEZZA可能会导致严重的听力障碍，包括听力损失，在某些情况下可能是永久性的。在接受TEPEZZA治疗之前、期间和之后评估患者的听力，并考虑患者治疗的益处和风险。
不良反应
最常见的不良反应（发生率大于5%）是肌肉痉挛、恶心、脱发、腹泻、疲劳、高血糖、听力障碍、皮肤干燥、味觉障碍、头痛、体重下降和指甲紊乱。
如需报告疑似不良反应，请致电1-866-479-6742联系Horizon，或致电1-800-FDA-1088联系美国食品药品监督管理局，或访问www.FDA.gov/medwatch。
在特定人群中使用
具有生殖潜力的女性：在开始之前、治疗期间和最后一剂TEPEZZA后的6个月内，应采取适当的避孕措施。
包装供应/储存和处理
注射用TEPEZZA（teprotumumab trbw）是一种无菌、无防腐剂的白色至灰白色冻干粉，可按如下方式获得：
装有一个500毫克单剂量小瓶的纸箱 NDC 75987-130-15
在原始纸箱中以2°C至8°C（36°F至46°F）的温度冷藏，直至使用时避光。不要冻结。
请参阅随附Tepezza的完整处方信：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=3e6c54a1-cefd-4a5b-a855-ab9f268b6cce
